Maladies rares et médicaments orphelins

Les médicaments orphelins, un défi pour les entreprises innovantes

Selon la définition européenne, une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle touche moins d’une personne sur 2.000. En Belgique, cela signifie donc un maximum de 5.500 patients par maladie. Mais rare ne veut cependant pas dire que cela ne concerne qu’un petit nombre de gens. D’après les estimations, il existe quelque 7.000 maladies rares dans le monde, qui touchent environ 350 millions de personnes.

Les patients souffrant de maladies rares devraient pouvoir être traités plus rapidement avec les nouveaux médicaments orphelins

L’année 2021 a été marquée par la mise à disposition, en Belgique, de 17 nouveaux médicaments orphelins pour les patients atteints de maladies rares, soit une augmentation de 29,5% comparé à 2020. Au total, 117 médicaments orphelins sont remboursés dans notre pays. Afin d’aider au plus vite les patients en attente de nouveaux traitements, nous devons tout mettre en œuvre pour soutenir la recherche scientifique. C’est pourquoi pharma.be plaide pour un deuxième plan pour les maladies rares.

Les médicaments orphelins sont remboursés de moins en moins rapidement en Belgique (février 2022)

Pour les médicaments orphelins, il est plus difficile d'obtenir un remboursement en Belgique que pour les autres médicaments innovants. Un peu plus de la moitié des demandes de remboursement de médicaments orphelins ont été approuvées. Pour l'autre moitié des demandes, aucune décision positive n'a été prise et ces médicaments sont donc restés indisponibles pour les patients souffrant de maladies rares.   

Des améliorations arrivent pour les patients atteints de maladies rares (février 2022)

Les patients atteints de maladies rares sont souvent confrontés à de longues procédures pour obtenir un accès aux médicaments et à leur remboursement. Heureusement, plusieurs acteurs collaborent,  chacun dans son domaine d’expertise, pour améliorer cette situation complexe. Débat avec Julie Gusman (pharma.be), Peter Degadt (Fondation Roi Baudouin) et Céline Hermans (INAMI).

Comment pouvons-nous garantir l'accès aux médicaments orphelins aux patients belges ? (février 2022)

Bien que les médicaments orphelins répondent à des besoins médicaux majeurs et qu'ils devraient être rapidement disponibles pour les patients belges, il peut être difficile de fournir les preuves solides traditionnellement exigées par les autorités de remboursement. En effet, l'évolution des maladies rares est souvent mal connue, les critères d'évaluation des essais cliniques sont parfois récents et considérés avec prudence par les autorités de remboursement, et la difficulté de recruter des patients pour les essais cliniques peut limiter la taille et donc la valeur statistique des essais cliniques.

RaDiOrg appelle à des soins adaptés pour chaque maladie rare avec sa campagne pour la Journée des maladies rares (février 2022)

RaDiOrg, l’association coupole belge pour les personnes atteintes d’une maladie rare, a pour mission de faire en sorte que la voix du patient soit entendue par les décideurs et les responsables politiques. A l’occasion de la Journée des maladies rares, l’association revient sur les quatre piliers d’une prise en charge optimale qu’elle appelle à implémenter. 

Les patients atteints de maladies rares attendent d’avoir accès aux soins adaptés, quelle que soit la rareté de leur maladie. La salle d’attente de la campagne de RaDiOrg rend, à l’occasion de la Journée des maladies rares, cette attente visible. 

Facts & Figures au sujet des médicaments orphelins (février 2022)

Fin 2021, 215 médicaments orphelins étaient enregistrés auprès de l’EMA. Parmi ces 215 médicaments, 117 sont actuellement remboursés en Belgique. Cela représente 54% du nombre de médicaments enregistrés au niveau européen.

Maladies orphelines : rares, mais pas moins importantes (octobre 2021)

Production complexe et chronophage, enjeux de recherche clinique approfondie et retour sur investissement dû au nombre limité de patients… Autant d'éléments qui appellent un cadre réglementaire spécifique pour les médicaments orphelins.

Le Fonds Maladies Rares et Médicaments orphelins, une approche structurelle et intégrale des maladies rares (octobre 2021)

Maillon incontournable visant à rassembler tous les acteurs concernés par les maladies rares en Belgique, le Fonds Maladies Rares de la Fondation Roi Baudouin s’engage en faveur de la mise en œuvre d’une politique cohérente qui améliore la qualité de vie des patients touchés par une maladie rare, et de leur entourage. pharma.be les a rencontrés.

Quatre domaines d’action pour enfin répondre aux patients atteints de maladies rares (octobre 2021)

Depuis 2014, grâce aux incitations européennes et nationales, le nombre de médicaments désignés comme orphelins et autorisé par l’EMA a fortement augmenté, atteignant presque 210 approbations en Europe. À ce jour, les maladies rares identifiées sont elles aussi de plus en plus nombreuses (au moins 8.000), 85% d’entre elles ne touchant que quelques patients ou familles en Europe, ce pourquoi pharma.be appelle à la consolidation et à la centralisation de l’expertise dans ce domaine.

Parce que souvent, elles débutent dans la petite enfance puis s’aggravent, il est important de diagnostiquer ces maladies rares tôt dans toutes les régions de notre pays. A cette fin, notre association insiste pour que le screening néonatal soit uniformisé et élargi.

Become a member

Intéressé(e) à recevoir les nouvelles de pharma.be

Etre au courant de ce qui vie au sein de l'industrie pharmaceutique ? Inscrivez-vous à notre lettre d'information.