Des améliorations arrivent pour les patients atteints de maladies rares

Les patients atteints de maladies rares sont souvent confrontés à de longues procédures pour obtenir un accès aux médicaments et à leur remboursement. Heureusement, plusieurs acteurs collaborent,  chacun dans son domaine d’expertise, pour améliorer cette situation complexe. Débat avec Julie Gusman (pharma.be), Peter Degadt (Fondation Roi Baudouin) et Céline Hermans (INAMI).

Degadt: "Premièrement, nous avons besoin d'une identification transparente, d'une validation et d'un suivi de l'expertise. Deuxièmement, nous devons développer un modèle de soins intégrés selon le principe des "soins dans un écrin de soins hautement spécialisés si cela est nécessaire, à proximité du domicile si possible". Troisièmement, nous travaillons au développement d'une base de données centrale dynamique pour les maladies rares, en plus des bases de données spécifiques aux maladies. Comme quatrième priorité, nous voulons parvenir à une meilleure disponibilité et à un accès rapide aux thérapies innovantes sur base des besoins médicaux. Enfin, nous souhaitons également une meilleure information, une émancipation et une intégration dans la société des patients grâce, entre autres, à une ligne d'assistance nationale et à la sensibilisation des prestataires de soins aux maladies rares."

Gusman: "Les mesures européennes et belges doivent être poursuivies. Par ailleurs, un nouveau plan belge pour les maladies rares est nécessaire pour permettre un accès rapide et optimal aux médicaments orphelins. Les patients peuvent bénéficier d'un accès dix à dix-sept mois plus rapide grâce à un remboursement immédiat mais temporaire des médicaments orphelins, avec la possibilité de collecter des données sur la santé, ou en améliorant la procédure existante relative aux "besoins médicaux non satisfaits". Mais nous nous engageons également à scruter l'horizon et à dialoguer avec les entreprises à un stade précoce afin d'anticiper les nouveaux médicaments orphelins et de lier le remboursement à l'efficacité des médicaments dans la pratique. Pour cela, nous avons besoin d'un écosystème de données de santé efficace."

Hermans: " Pour l'inscription d'un médicament sur la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables, l'entreprise pharmaceutique responsable doit présenter une demande. Le Ministre compétent se prononce sur cette inscription et ses conditions, avant l'avis et l'accord de l'Inspecteur des Finances et du Secrétaire d'Etat au Budget, sur la proposition de la Commission de remboursement des médicaments. Parmi ceux-ci se trouvent les organismes assureurs, des pharmaciens, des médecins, des universités, des entreprises et des décideurs politiques. Tout est mis en œuvre pour éviter les retards inutiles, mais la solidarité signifie aussi que le financement est sûr pour le patient et proportionnel aux autres services et prestataires impliqués."

Gusman: "Le premier plan belge pour les maladies rares de 2014 a été un premier pas important vers l'amélioration et la standardisation des soins en Belgique. Cependant, toutes les mesures prévues n'ont pas été mises en œuvre, et certaines doivent être révisées dans le contexte actuel. Le règlement européen spécifique de 2000 a également stimulé la recherche et le développement ainsi que la commercialisation de nouveaux médicaments orphelins. De même, le développement de réseaux de référence européens a permis l'échange d'expertise et de données entre experts."

Hermans: "Dans des conditions spécifiques, le traitement avec des médicaments qui ne sont pas ou pas encore enregistrés et/ou remboursables peut être considéré comme étant tout de même financièrement accessible, par exemple dans des cas exceptionnels sous la supervision de la société ou par l'intervention du Fonds spécial de solidarité. Sans dévoiler le contenu de la trajectoire budgétaire pluriannuelle 2022-2024 de l'assurance maladie, la prise en charge des maladies rares est inscrite dans la recherche d'une prise en charge transversale des maladies, centrée sur le patient. Le développement de réseaux et de centres d'expertise, tel qu'approuvé par l'Europe, est en cours de discussion. Toutefois, compte tenu de leur grand nombre et certainement de leur diversité, d'une part, et de la répartition des compétences, d'autre part, la mise en œuvre requiert une certaine attention."

Degadt: "Un récent rapport du Fonds pour les maladies rares et des médicaments orphelins dresse un état des lieux de la prise en charge des maladies rares en Belgique et recommande cinq actions prioritaires (disponible sur kbs-frb.be). Ce rapport sera remis à toutes les autorités compétentes avec une demande d'intervention. De plus, deux groupes de projet seront lancés. Tout d'abord, des initiatives seront recherchées pour sensibiliser les prestataires de soins aux maladies rares. Ensuite, il s'agira de développer un modèle de soins intégrés structuré selon le principe "soins dans un établissement de soins hautement spécialisés si nécessaire, proches du domicile si possible", et pouvant être mis en œuvre dans le contexte belge. " 

Hermans: "Actuellement, les maladies rares font partie intégrante de la gestion globale des soins de santé pour les Belges, mais leur spécificité est certainement prise en compte. À l'avenir, le patient deviendra plus central dans une gestion transversale de la maladie qui s'appuiera sur la coopération entre différentes expertises, même s'il ou elle est atteint (e) d'une maladie rare."

Gusman: "Le cadre établi au niveau européen a eu un impact majeur sur le développement des médicaments orphelins. On constate une augmentation significative du nombre d'enregistrements auprès de l'Agence européenne des médicaments (de huit en 2000 à près de 220 aujourd'hui) et des études cliniques sur les maladies rares (+88% entre 2006 et 2016). En Belgique, la part des études cliniques consacrées aux maladies orphelines est désormais supérieure à 20%. Cependant, la Belgique se situe dans la moyenne européenne en matière d'accès aux médicaments remboursés. Des améliorations sont encore possibles. Sur les 47 médicaments orphelins approuvés par l'EMA entre 2016 et 2019, seuls 18 (38 %) étaient remboursés en Belgique au 1er janvier 2021 et le délai moyen entre l'autorisation de mise sur le marché et le remboursement était de 528 jours."

Degadt: "Les différents responsables politiques sont invités à prendre des mesures dans le cadre de leurs compétences et en concertation mutuelle. Ensemble, ces différentes actions devraient garantir que les patients puissent compter sur un système de soins de santé compétent et bien informé qui leur fournit un diagnostic correct, un traitement actualisé et des soins qualifiés, tout en leur permettant de participer pleinement à la société. En raison de la complexité et des multiples facettes des maladies rares, les soins doivent être multidisciplinaires, coordonnés et intégrés au niveau médical, paramédical, psychologique et social. Cela signifie que tous les prestataires de soins de santé doivent être en mesure de jouer leur rôle de manière optimale à leur niveau. La sensibilisation, la formation continue, l'identification et la validation de l'expertise y contribueront."

Céline Hermans - ATTACHÉE INAMI

Julie Gusman - SENIOR MARKET ACCESS ADVISOR PHARMA.BE

Peter Degadt - PRÉSIDENT DU FONDS POUR LES MALADIES RARES ET MÉDICAMENTS ORPHELINS, FONDATION ROI BAUDOUIN