Programme d'usage compassionel et programme médical d'urgence

Les concepts « d’usage compassionnel » et «de programmes médicaux d'urgence » ont été établis en Belgique en application du cadre européen pour « l'usage compassionnel » (mise en œuvre de l'article 83 du règlement européen 726/2004). Cela permet de mettre à disposition un médicament qui n'est pas encore disponible pour les patients, parce que sa procédure d'autorisation par des autorités de santé est toujours en cours, dans le cas des patients qui souffrent d'une maladie chronique ou grave et qui ne peuvent être traités avec un médicament disponible sur le marché.

Avec une nouvelle législation en 2014 adaptation de l'article 6quater de la loi du 25 mars 1964 relative aux médicaments et des articles 106-109 de l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments), la Belgique a mis en œuvre le Règlement européen. Mais dans le même temps, notre pays en a profité pour créer un cadre juridique plus large, notamment en permettant également des « programmes médicaux d'urgence » en plus de l'usage compassionnel.

La différence essentielle entre ces deux types de programmes concerne l'autorisation de mise sur le marché :

• Les cas compassionnels concernent des médicaments pour lesquels aucune autorisation de mise sur le marché n'a encore été accordée
• Les programmes médicaux d'urgence concernent des médicaments qui disposent déjà d'une autorisation de mise sur le marché pour une certaine indication, mais qui sont utilisés dans une deuxième ou une troisième indication encore non approuvée.

Dans des cas exceptionnels, une autorisation temporaire peut être accordée pour les médicaments innovants (ETA). De cette façon, les patients qui en ont besoin peuvent accéder plus rapidement aux derniers traitements, avant même que la procédure d'enregistrement ne soit terminée.

Une entreprise pharmaceutique peut demander un programme médical d’urgence ou un programme d'usage compassionnel auprès de l'Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (AFMPS), pour obtenir une ETA pour un médicament. Ceci n'est possible que dans des cas exceptionnels, lorsque le médicament est utilisé dans le traitement d'une affection grave ou mortelle pour laquelle il n'existe pas d'alternative thérapeutique.

Après l'approbation de cette demande par l'AFMPS, l'entreprise offre un accès gratuit au médicament innovant aux patients participants. Les programmes durent jusqu'à ce que le médicament soit disponible de manière générale sur le marché dans l'indication concernée.

Cette mise à disposition exceptionnelle se fait en toute transparence : tous les programmes autorisés sont publiés sur le site internet de l'AFMPS. Ainsi, les informations sur tous les programmes existants sont publiques et peuvent être consultées par les patients et les professionnels de la santé.

Dans le 'Report to Society' une partie est réservée aux programmes d’«usage compassionnel» et «médicaux d’urgence» et à l'importance de l'ETA . Nathalie Lambot, Clinical Trials Advisor explique dans une vidéo pourquoi ces programmes peuvent faire la différence pour certains patients.

L’autorisation provisoire anticipée (Early Temporary Authorisation ou ETA) conditionne également l’accès au remboursement provisoire anticipé (Early Temporary Reimbursement ou ETR). Celui-ci permet à l’entreprise pharmaceutique qui a obtenu une autorisation provisoire de solliciter une intervention financière des autorités dans l’attente du remboursement officiel. Comme son nom l’indique, il s’agit d’une solution temporaire pour permettre aux patients d’accéder le plus rapidement possible aux médicaments innovants.

Il y a une condition supplémentaire à remplir : l’indication visée doit être reprise dans la liste des besoins médicaux non rencontrés. Cette liste est actualisée chaque année et est ensuite publiée sur le site web de l’Inami. L’entreprise introduit une demande auprès de la Commission d’avis en cas d’intervention temporaire dans l’usage d’un médicament (CAIT) de l’Inami, qui se prononcera sur l’opportunité d’y accéder. Le Collège des médecins-directeurs de l’Inami décidera ensuite s’il souhaite apporter un soutien financier temporaire à la cohorte pour laquelle le médicament est mis à disposition par l’entreprise. Cette décision est communiquée sur le site de l’Inami.

En savoir plus sur la procédure d’ETR.