Comment pouvons-nous garantir l'accès aux médicaments orphelins aux patients belges ?

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Bien que les médicaments orphelins répondent à des besoins médicaux majeurs et qu'ils devraient être rapidement disponibles pour les patients belges, il peut être difficile de fournir les preuves solides traditionnellement exigées par les autorités de remboursement. En effet, l'évolution des maladies rares est souvent mal connue, les critères d'évaluation des essais cliniques sont parfois récents et considérés avec prudence par les autorités de remboursement, et la difficulté de recruter des patients pour les essais cliniques peut limiter la taille et donc la valeur statistique des essais cliniques. Par conséquent, l'incertitude concernant le bénéfice clinique de ces médicaments peut être élevée au moment de l'enregistrement par l'Agence européenne des médicaments et les médicaments orphelins sont souvent enregistrés sous conditions. Par ailleurs, parce qu'ils sont destinés à de petits groupes de patients, ces médicaments posent des problèmes de rentabilité aux entreprises qui les commercialisent et peuvent être plus chers que les médicaments non orphelins, notamment pour les maladies extrêmement rares.   

Afin de ne pas priver les patients belges de l'accès à ces nouveaux traitements prometteurs, pharma.be préconise une évaluation pragmatique des médicaments orphelins.   

Tenir compte de la valeur ajoutée

Premièrement, l’évaluation de ces produits par la CRM devrait tenir compte de leur valeur ajoutée, et intégrer leur impact non seulement sur le patient lui-même, mais aussi sur les proches, les soignants, le système des soins de santé ou la société en général.   

Les médicaments orphelins peuvent apporter une valeur ajoutée dans de nombreux domaines : une meilleure scolarité chez les enfants, moins d’opérations et d’hospitalisations, ou des arrêts de travail plus courts par exemple. Les membres de la famille peuvent également reprendre leur travail à temps plein, car le patient nécessite moins de soins. Tout cela a un effet positif sur le marché du travail, permettant également de réduire les coûts pour le gouvernement et de créer de la valeur ajoutée pour l’économie et la société.   

En intégrant des associations de patients dans le processus de décision, la CRM pourrait mieux comprendre les avantages pour les patients et leur entourage. A titre d’exemple, une maman fait part de son soulagement lorsque le médicament qu’elle devait donner quatre fois par jour à son fils de 9 ans atteint d’une maladie génétique grave a été remplacé par un médicament à libération prolongée à donner à 8h et 20h : « L’ancien médicament obligeait à réveiller l’enfant toutes les nuits à minuit, on n'arrivait plus à dormir. C'était insupportable pour lui et pour toute la famille ». (1)  

Remboursement immédiat mais temporaire et sous conditions

Deuxièmement, le remboursement immédiat mais temporaire des médicaments orphelins dans des conditions bien définies, fixées dans un contrat, constitue un moyen de garantir l'accès. Cette convention prévoit que l'entreprise, pendant le remboursement temporaire, rassemble des preuves supplémentaires sur l'efficacité et la sécurité du médicament dans le contexte belge, tout en prenant en charge les incertitudes et/ou les risques liés au remboursement via un mécanisme de compensation budgétaire.   

Par ailleurs, pharma.be propose deux procédures qui permettront au gouvernement de donner aux patients belges un accès plus rapide (jusqu'à 17 mois) aux médicaments révolutionnaires. Après des années de recherche clinique et de développement, une longue procédure administrative doit être suivie avant que les patients puissent avoir accès à un nouveau médicament. Une attente aussi longue est inacceptable, surtout pour les personnes atteintes de maladies graves ou potentiellement mortelles qui n'ont pas d'autres options de traitement. Pour plus d'informations, veuillez-vous référez ici. 

Kristel De Gauquier
Kristel De Gauquier, MD
Medical Director, pharma.be
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