L’accès à l’innovation reste limité en Belgique : pharma.be vise le top 5 européen

Les derniers résultats de l’indicateur W.A.I.T. montrent que seuls 51 % des 173 médicaments approuvés par l'Agence européenne des médicaments (EMA) entre 2020 et 2023 seront remboursés en Belgique (état au 5 janvier 2025). Ces dernières années, l'accès aux médicaments innovants a fluctué autour de 50 % en Belgique.

La Belgique obtient un score modéré par rapport à d'autres pays européens similaires. Au sein de l'EU6, un groupe de six pays considérés comme des "pays de référence" par notre gouvernement, l'Allemagne (90 %), l'Autriche (82 %), la France (60 %) et les Pays-Bas (58 %) affichent des résultats bien supérieurs à ceux de la Belgique (51 %). La Finlande obtient des résultats proches (50 %), tandis que seule l'Irlande présente des résultats nettement inférieurs (31 %).

Concernant les médicaments orphelins, une nette amélioration a été observée tant au sein de l'UE27 (passant de 35 % à 42 %) qu'en Belgique où environ un médicament orphelin sur trois (35 %) a obtenu un remboursement l'année dernière, contre environ un sur deux (47 %) cette année.

Les patients belges doivent cependant patienter longtemps avant de bénéficier du remboursement d'un médicament. En moyenne, il faut 549 jours entre l'approbation de l'EMA et le remboursement d'un médicament en Belgique. Toutefois, cette année, la Belgique surpasse la moyenne de l'UE27, qui est de 578 jours.

Dans l'ensemble, la position de la Belgique en termes de disponibilité des médicaments reste similaire à celle de l'année précédente. Quatre pays de l'UE6 devancent notre pays où le pourcentage moyen de médicaments innovants disponibles y est supérieur à celui observé en Belgique.

Cependant, la Belgique progresse en matière d'accès aux médicaments orphelins, se plaçant désormais devant les Pays-Bas. Néanmoins, le taux de disponibilité demeure une nouvelle fois inférieur à la moyenne de l'UE6. Le temps d'attente reste également considérablement long, mais la Belgique obtient désormais un meilleur score par rapport à la moyenne de l'UE6, la France - à l'exclusion de l'accès précoce (autorisation d'accès précoce [1]) – et l'Irlande ayant des temps d'attente plus longs.

Le délai entre l'approbation de l'EMA et la soumission de la demande de remboursement 

L'analyse de l'indicateur W.A.I.T. se base sur la situation en date du 5 janvier 2025 pour les médicaments autorisés entre 2020 et 2023, sans prendre en compte si une demande de remboursement a été soumise ou non. D'autres études de l'EFPIA révèlent qu'au moins 70 % des médicaments autorisés sont soumis à un processus de remboursement en Belgique, et que cette proportion reste stable. De plus, ce pourcentage est comparable à celui d'autres pays d'Europe occidentale et figure parmi les plus élevés en Europe [2].

Les principales raisons pour lesquelles une entreprise n'introduit pas ou retarde un dossier de remboursement en Belgique sont principalement les suivantes : 

1. Une valorisation des alternatives thérapeutiques existantes jugée insuffisante
2. L'anticipation que les preuves cliniques actuelles, ayant conduit à l'enregistrement du médicament par l'EMA, ne répondent pas aux exigences de la procédure de remboursement belge

Les suspensions de la procédure

Il s'écoule en moyenne quatre mois entre l'approbation de l'EMA et l'introduction d'une demande de remboursement en Belgique auprès de l'Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI). 

Sur un délai moyen de 549 jours jusqu’au remboursement, plus de 400 jours sont consacrés à la procédure de remboursement. Au cours de cet examen, une entreprise peut demander la suspension de la procédure pour fournir des informations supplémentaires. Cette étape est souvent nécessaire pour mieux clarifier la valeur du médicament, avec le soutien d'experts cliniques externes. De plus, une suspension (d'une durée maximale de 120 jours) est fréquemment mise en place afin de négocier un accord de type Managed Entry Agreement pour les nouveaux produits présentant des incertitudes cliniques et/ou budgétaires.

Sans tenir compte des suspensions au sein de la CRM, la procédure de remboursement dure en moyenne 200 jours [3].

Le 12 janvier 2025, le règlement européen sur l’évaluation des technologies de la santé (ETS) est entré en vigueur pour une première série de médicaments innovants soumis à l’EMA. Cela implique notamment que, parallèlement à la procédure d’autorisation de mise sur le marché par l’EMA, une évaluation clinique conjointe (Joint Clinical Assessment – JCA) sera désormais réalisée. L’objectif est de faciliter (au maximum) l’évaluation clinique comparative par les autorités nationales de remboursement, en évitant que chaque pays doive élaborer un rapport complet de manière indépendante. Toutefois, l’évaluation de la valeur relative du médicament reste de la compétence exclusive des autorités nationales.

Au niveau belge, certaines réformes devraient permettre d'améliorer l'accès aux médicaments. Par exemple, depuis le 1er avril 2025, les associations de patients sont impliquées dans la procédure de remboursement.  

À partir du 1er janvier 2026, une procédure sera également mise en place pour garantir un accès précoce et accéléré aux médicaments prometteurs qui répondent à un besoin médical important. Et à partir du 1er janvier 2027, les procédures de remboursement seront mieux rationalisées.

Bien que la Belgique occupe une position de premier plan en matière de recherche, de développement, de production et d’exportation de médicaments innovants, l’accès effectif des patients belges à ces traitements reste insuffisant par rapport à celui observé dans d'autres pays d'Europe de l'Ouest. Nous espérons qu’avec les ambitions actuelles en faveur d’un accès plus précoce et rapide, ainsi que d’une évaluation de haute qualité — notamment dans le contexte du nouveau rôle de coordination de la Belgique au sein du consortium HTA (chargé de la mise en œuvre des évaluations cliniques conjointes, JCA) — notre pays puisse également rejoindre le top 5 européen pour la transition « du laboratoire au patient » !