Une nouvelle ère pour le remboursement des médicaments : la réglementation européenne en matière d'ETS est une réalité

Cela signifie que l'évaluation sanitaire des nouveaux médicaments ne se fera plus exclusivement au niveau national, mais en partie dans le cadre d'un processus européen commun. Toutefois, la reconnaissance de la valeur ajoutée et l'évaluation économique pour les soins de santé resteront une responsabilité nationale. 

Deux concepts importants associés à l'introduction de la règlementation en matière d’ETS sont les évaluations basées sur le principe PICO et les comparaisons indirectes :

L'introduction du processus d'évaluation harmonisé européen signifie qu'au niveau national, l'INAMI (Institut national d'assurance maladie-invalidité) a désormais la possibilité de poser des questions de recherche basées sur la méthode PICO. PICO signifie :

• Patient (qui reçoit le médicament ?)
• Intervention (quel médicament ou traitement est évalué ?)
• Comparateur (à quoi est-il comparé ?)
• Résultat (de l'anglais outcome) (quel est l'effet attendu ?)

Cette méthode permet de formuler des questions de recherche ciblées pertinentes pour évaluer l'efficacité d'une nouvelle thérapie par rapport à un traitement existant. En résumé, la méthode PICO est un outil puissant dans la détermination du bénéfice clinique relatif, qui sous-tend le processus de remboursement national.

Il est essentiel que, outre les autorités qui décident du remboursement d'un médicament, les patients, les experts médicaux et le développeur/l'entreprise soient également impliqués dans cette évaluation. Leur point de vue permet de s'assurer que les décisions ne sont pas seulement fondées sur des bases scientifiques, mais qu'elles sont également conformes à ce qui compte vraiment dans la pratique clinique et pour le patient. 

C'est pourquoi il est très important que toutes les parties prenantes soient consultées à un stade précoce. Ce n'est qu'ainsi que l'on pourra mettre en commun, à partir de différentes perspectives, l'expertise, les connaissances et les idées qui devraient conduire à une évaluation complète et à l'accès possible à des médicaments innovants, efficaces, sûrs et de haute qualité en Belgique. 

Les études cliniques sont la pierre angulaire de la mise à disposition des patients de thérapies innovantes. Les études cliniques randomisés contrôlés (Randomized Controlled Trials - RCT) restent la norme actuelle pour comparer l'efficacité des traitements, car la randomisation permet d'obtenir des groupes de patients équilibrés et comparables, ce qui minimise le risque de biais.

Il existe également des situations où un essai randomisé contrôlé ne peut être réalisé et/ou ne peut répondre à toutes les questions de recherche (PICO). Dans ce cas, les comparaisons indirectes peuvent jouer un rôle crucial dans le processus d'ETS, car elles permettent de déterminer si un nouveau médicament présente plus d'avantages que de risques par rapport au traitement standard actuel dans la pratique clinique. Cela est d'autant plus important dans les situations où les essais cliniques randomisés contrôlés traditionnels ne sont pas réalisables pour des raisons pratiques ou éthiques, ou lorsque le paysage thérapeutique est varié et/ou évolue rapidement. La réglementation européenne en matière d'ETS pourrait encore renforcer le besoin de comparaisons indirectes en raison de la demande accrue dans le cadre de différents PICO.

Il est donc essentiel d'élaborer des lignes directrices claires sur les cas où les comparaisons indirectes sont justifiées et sur la manière d'appliquer et d'évaluer correctement les méthodes associées. 

En collaboration avec des experts en la matière, pharma.be développe actuellement un cadre méthodologique avec des recommandations de bonnes pratiques pour effectuer et rapporter une comparaison indirecte. pharma.be aimerait en discuter plus avant avec les autorités compétentes.