Een nieuw tijdperk voor de terugbetaling van geneesmiddelen: de Europese HTA-regelgeving is een realiteit

Dit betekent dat deze gezondheidstechnische evaluatie van nieuwe geneesmiddelen niet langer uitsluitend op nationaal niveau zal plaatsvinden, maar deels via een gezamenlijk Europees proces. De meerwaarde erkenning en gezondheidseconomische evaluatie blijven echter nog steeds een nationale verantwoordelijkheid. 

Twee belangrijke concepten die samenhangen met de invoering van de EU-HTA zijn enerzijds de evaluaties op basis van het PICO-principe en anderzijds de indirecte vergelijkingen:

De introductie van het Europese geharmoniseerde evaluatieproces betekent dat op nationaal niveau het RIZIV (Rijksinstituut voor Ziekte- en Invaliditeitsverzekering) nu de mogelijkheid heeft om onderzoeksvragen te stellen op basis van het  PICO-principe. PICO staat voor:

• Patiënt (wie krijgt het geneesmiddel?)
• Interventie (welk geneesmiddel of behandeling wordt geëvalueerd?)
• Comparator (waarmee wordt het vergeleken?)
• Outcome (wat is het verwachte effect?)

Deze methode helpt om gerichte onderzoeksvragen te formuleren die relevant zijn om de effectiviteit van een nieuwe therapie ten opzichte van een bestaande behandeling te beoordelen. Kortom, de PICO-methode is een krachtig hulpmiddel in de relatieve klinische meerwaardebepaling, die aan de basis ligt van het nationale terugbetalingsproces.

Het is essentieel dat, naast de autoriteiten die beslissen over de terugbetaling van een geneesmiddel, ook patiënten, medische experten en de ontwikkelaar/het bedrijf betrokken worden bij deze evaluatie. Hun inzichten dragen ertoe bij dat beslissingen niet alleen wetenschappelijk onderbouwd zijn, maar ook aansluiten bij wat echt telt in de klinische praktijk en voor de patiënt.

Daarom is vroegtijdig overleg tussen alle belanghebbenden van groot belang. Dit laat toe om, vanuit verschillende invalshoeken, expertise, kennis en inzichten te bundelen die moet leiden naar een volwaardige evaluatie en eventuele toegang tot innoverende, doeltreffende, veilige en hoogwaardige geneesmiddelen in België.

Klinisch onderzoek vormt de hoeksteen van het beschikbaar maken van innovatieve therapieën voor patiënten. De gerandomiseerde gecontroleerde klinische studie (Randomized Controlled Trials - RCT) blijft de huidige standaard om de doeltreffendheid van behandelingen te vergelijken, omdat randomisatie leidt tot evenwichtige en vergelijkbare patiëntgroepen, waardoor het risico op bias tot een minimum wordt herleid.

Daarnaast zijn er ook situaties waarin een RCT niet uitgevoerd kan worden en/of niet alle onderzoeksvragen (PICO’s) kan beantwoorden. Hier kunnen indirecte vergelijkingen een cruciale rol spelen binnen het HTA-proces omdat ze kunnen vaststellen of een nieuw geneesmiddel meer voordelen dan risico's biedt ten opzichte van de huidige standaardbehandeling in de klinische praktijk. Dit is onder meer van belang in situaties waar traditionele gerandomiseerde gecontroleerde klinische studies om praktische of ethische redenen niet haalbaar zijn, of wanneer het behandelingslandschap gevarieerd is en/of snel evolueert. De EU-HTA regelgeving zal mogelijk de noodzaak voor indirecte vergelijkingen nog verder versterken door de vergrote vraag via verschillende PICO's.

Daarom is het essentieel om duidelijke richtlijnen te ontwikkelen over wanneer indirecte vergelijkingen gerechtvaardigd zijn en hoe de bijbehorende methoden correct moeten worden toegepast en beoordeeld. 

In samenwerking met experten ter zake, ontwikkelt pharma.be momenteel een methodologisch kader met aanbevelingen voor goede praktijken voor het uitvoeren en rapporteren van een indirecte vergelijking. pharma.be wil hierover graag verder in gesprek gaan met de bevoegde instanties.