ATMPs

ATMP staat voor Advanced Therapeutic Medicinal Products. Deze groep geneesmiddelen bestaat uit gen-, cel- en weefseltherapieën en vormt de nieuwste generatie geneesmiddelen. Door hun unieke eigenschappen zullen zij een grote impact hebben op de behandeling van patiënten in de toekomst.

Wat is een ATMP?

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) zijn een specifieke groep biologische geneesmiddelen die bestaat uit gen-, cel- en weefseltherapieën. ATMPs worden ook soms cel- en gentherapieën, geavanceerde therapieën of regeneratieve therapieën genoemd. Ze worden gebruikt voor de behandeling van verschillende ziektes, waaronder ernstige erfelijke aandoeningen, kanker of chronische ziektes.

  • Gentherapieën bestaan uit menselijk erfelijk materiaal en hebben als doel om een niet functionerend gen te vervangen door een “gezonde” kopie van het gen, om zo te kunnen genezen van een erfelijke aandoening
  • Celtherapieën bestaan uit menselijke cellen die toegediend worden om ontbrekende of niet-functionerende cellen, die aan de oorzaak van de ziekte liggen, te vervangen. Deze cellen worden geproduceerd op basis van cellen die bij de patiënt zelf of bij een donor werden verzameld.
  • Weefseltherapieën bestaan uit cellen of weefsels en dienen om regeneratie, herstel of vervanging van defecte cellen of weefsels te bekomen.

Hoe verschillen ATMPs van andere geneesmiddelen?

  1. Zoals alle biologische geneesmiddelen zijn ATMPs behandelingen die hoogst complexe en gespecialiseerde productieprocessen hebben. Het productieproces is niet 100% reproduceerbaar omdat het over levend menselijk materiaal gaat. Sommige ATMPs worden daarenboven geproduceerd op basis van lichaamsmateriaal dat eerst bij de patiënt zelf of een donor wordt weggenomen en ‘buiten het lichaam’ (ex vivo) gewijzigd wordt voor het toegediend wordt. ATMPs kunnen daarom ook niet altijd op voorhand geproduceerd en bewaard worden. De patiënt wordt daarom ook behandeld in gespecialiseerde ziekenhuiscentra die de nodige infrastructuur en kennis hebben om deze complexe behandelingen te manipuleren en toe te dienen.
     
  2. ATMPs richten zich vaak op de onderliggende oorzaak van een ziekte, bv een defect gen of een ontbrekend eiwit, in plaats van enkel symptomen te bestrijden. Cel- en gentherapieën hebben dus het potentieel om het verloop van een ziekte te wijzigen of zelfs te genezen. Deze eigenschap zal een significante, positieve impact hebben op de patiënt, op zijn familie en op de maatschappij. Hierdoor zal de gezondheid en de levenskwaliteit van de patiënt drastisch verbeteren maar deze eigenschap van ATMPs kan ook bredere maatschappelijke gevolgen hebben: verhoogde productiviteit (werkbekwaamheid), vermindering in de ziektegerelateerde (medische of andere) kosten, verminderde druk op de mantelzorgers, enz.  
     
  3. Het grootste verschil tussen ATMPs en andere geneesmiddelen is de manier waarop ze toegediend worden. ATMPs worden éénmalig of binnen een korte tijdspanne toegediend maar hebben effecten op lange termijn, potentieel levenslang. De manier waarop patiënten behandeld worden zal dus drastisch veranderen met ATMPs.

Wat brengt de toekomst?

Sinds 2015 werden er een tiental ATMPs in de Europese Unie geregistreerd maar dit aantal zal sterk toenemen in de nabije toekomst. Men verwacht dat tegen 2025 tussen 10 en 20 ATMPs per jaar goedgekeurd zullen worden.

Vandaag lopen er wereldwijd ongeveer 2600 klinische studies voor ATMPs, waarvan 476 in de Europese Unie. Van deze 2600 studies bevinden er zich 243 in een gevorderd stadium (‘fase 3’). Het grootste deel van deze studies betreft cel- en gentherapieën (99%).

Is België er klaar voor?

De leden van pharma.be zijn actief in de ontwikkeling van ATMPs, zowel in België als internationaal, en wensen deze innoverende geneesmiddelen op een brede, duurzame en efficiënte manier tot bij de patiënten te krijgen. Verschillende onderwerpen, zoals bv klinische proeven met ATMPs en de terugbetaling van ATMPs, worden binnen onze vereniging opgevolgd. Begin 2020 werd binnen pharma.be een ATMP Think Tank opgericht die in samenwerking met een brede groep experten en partners de nodige hervormingen binnen het Belgische gezondheidszorgsysteem identificeert en uitwerkt om zo de toegang tot ATMPs in de toekomst mogelijk te maken, gegeven hun specifiek karakter.

Become a member

Blijf op de hoogte van pharma.be