Wat zijn ATMP's?

ATMP staat voor Advanced Therapy Medicinal Product en wordt vertaald als geneesmiddel voor geavanceerde therapie. De termen cel- en gentherapieën of regeneratieve therapieën worden ook gebruikt om naar ATMP's te verwijzen. Het gaat dan ook om een categorie geneesmiddelen die bestaat uit gentherapieën, celtherapieën en weefselgebaseerde therapieën.(1)  

ATMP's verschillen van traditionele geneesmiddelen in de manier waarop ze worden geproduceerd, aan patiënten worden toegediend en in het soort voordelen dat ze kunnen bieden.  

Een eerste bijzonderheid is dat ATMP's bestaan uit genen, cellen of weefsels die aan een patiënt worden toegediend. Het zijn zeer geavanceerde behandelingen die complexe en gespecialiseerde, biotechnologische productieprocessen vereisen en vaak niet van tevoren kunnen worden vervaardigd en opgeslagen, zoals het geval is voor meer conventionele geneesmiddelen. De opvolging van de patiënt gebeurt meestal in gespecialiseerde ziekenhuiscentra, die de juiste know-how hebben over de procedures voor de verzameling, de productie, het vervoer, de opslag en de toediening van biologisch materiaal. 

Ten tweede hebben ATMP's de bijzondere eigenschap dat ze de onderliggende oorzaak van ziekte, zoals een gen of een eiwit, aanpakken in plaats van de symptomen. Cel- en gentherapieën hebben het potentieel om een ziekte te veranderen of zelfs te genezen wat leidt tot duidelijke voordelen voor de patiënten en de samenleving. De ziekten waarop ATMP's zich richten, zijn vaak zeldzame, ernstige ziekten met een grote onvervulde medische behoefte. Verandering in het beloop of zelfs genezing van deze ziekten zal een grote invloed hebben op het leven van de patiënt, maar ook op diens mantelzorgers en op de samenleving als geheel. Niet alleen zullen de algemene gezondheid en de levenskwaliteit van de patiënten verbeteren, ATMP'S beloven ook ruimere voordelen zoals werkhervatting, minder kosten voor de standaardbehandeling van de ziekte, mantelzorgers die minder moeten bijspringen, enz.

Een derde eigenschap van ATMP's is dat ze ontworpen zijn om een therapeutische werking te hebben die jaren aanhoudt, maar worden vaak slechts één keer of een paar keer in een korte periode toegediend. Deze wijze van toediening verschilt dramatisch van meer conventionele therapieën die vaak gedurende langere perioden worden toegediend. De eenmalige toediening en het potentieel van levenslange voordelen voor de patiënt betekent een ware revolutie in de behandeling van aandoeningen.  

Eind 2021, waren er in de Europese Unie 14 ATMP's die van het Europees Geneesmiddelenagentschap een marktvergunning hadden gekregen. Vijf daarvan zijn momenteel terugbetaald in België en kunnen gebruikt worden voor de behandeling van uiteenlopende ziekten, waaronder bloedkanker en ernstige aandoeningen van het oog of van de spieren.