Snellere toegang tot innovatieve geneesmiddelen binnen handbereik

Voor de geneesmiddelen die door het Europees geneesmiddelenagentschap goedgekeurd werden van 2019 tot en met 2022, bedroeg de gemiddelde tijd tussen het bekomen van de marktvergunning en de beschikbaarheid voor de Belgische patiënt 565 dagen of 1,5 jaar¹. België neemt hierbij slechts de veertiende plaats in binnen Europa. De snelheid in toegang tot nieuwe geneesmiddelen is de afgelopen jaren verslechterd in ons land. Voor de geneesmiddelen goedgekeurd van 2015 tot en met 2018 was de gemiddelde tijd tot beschikbaarheid nog 439 dagen of 1,2 jaar². Goed voor een tiende plaats binnen Europa.

In 2022 lanceerde Minister Vandenbroucke een speerpuntennota voor een vernieuwend Geneesmiddelenbeleid met de modernisering van de terugbetalingsprocessen als één van de agendapunten³. Vanaf dat moment startte het RIZIV met een uitgebreide bevraging en overlegronde in uitwerking ervan. pharma.be nam actief deel aan deze consultaties vanuit de sterke overtuiging dat patiënten, overheid, zorgsector en biofarmaceutische industrie nauw moeten samenwerken om het beste resultaat te bekomen. Het overleg resulteerde eind maart 2023 in een stappenplan, de roadmap, om de terugbetalingsprocedures voor geneesmiddelen te hervormen, waaronder een snelle en duurzame toegang tot innovatieve geneesmiddelen te voorzien⁴. Op 21 mei 2024 werd de wet voor de uitvoering ervan gepubliceerd.  

Een aantal hervormingen die binnen het huidig wettelijk kader vielen, werden reeds doorgevoerd vóór het zomerreces van 2024. Zo omvat bijvoorbeeld de jaarlijkse rapportering van de geneesmiddelenuitgaven door het RIZIV - het MORSE rapport - in lijn met de roadmap nu een aantal nieuwe elementen met het oog op het versterken van de transparantie van gegevens o.a. over de behandelingen die onder de overeenkomsten vallen⁵. 

Een aantal van deze hervormingen vereisen nog een publicatie in een Koninklijk Besluit.  

De volledige uitvoering van de roadmap dient uiterlijk op 1 januari 2027 in werking te treden. Er zijn dus belangrijke veranderingen op til voor de toegang tot geneesmiddelen voor de patiënten in België. pharma.be stelt zich op als een verantwoordelijke partner bij de verdere uitwerking ervan.

Één van de pijlers van de hervorming betreft een vernieuwd proces voor vroege en snellere toegang tot geneesmiddelen, om versnelde tijdelijke toegang tot baanbrekende nieuwe geneesmiddelen mogelijk te maken in afwachting van de definitieve terugbetaling. Gezien de snelle wetenschappelijke evolutie in de geneeskunde, betekent dit een belangrijke stap voor patiënten met ernstige of zeldzame aandoeningen voor wie er weinig tot geen behandelingsopties zijn.

De bouwstenen voor een succesverhaal voor vroege en snellere toegang tot geneesmiddelen omvatten: 

1. Actieve rol van de patiënt: Voor de innovatieve biofarmaceutische sector is het luisteren naar de patiënt in ieder geval cruciaal om nieuwe geneesmiddelen beschikbaar te kunnen stellen die de levensduur én de levenskwaliteit verbeteren. Patiënten(organisaties) worden nu voor het eerst ook rechtstreeks betrokken in de evaluatie van de toegang tot geneesmiddelen. 
   Bovendien kunnen zij nu ook, naast de bedrijven en andere actoren, voorstellen doen om een indicatie aan de lijst van onbeantwoorde medische behoeften (genaamd de unmet medical need lijst) toe te voegen. 
2. Actieve rol van de arts: Naast het indienen van een aanvraag bij de RIZIV-adviescommissie (CATT) om een patiënt op te nemen in het programma, zal de behandelende arts ook gevraagd worden om data in te voeren volgens het protocol voor gebruik en therapeutische opvolging.  
   Bovendien kunnen artsen via hun beroepsverenigingen als ad-hoc experts worden geraadpleegd tijdens de procedure en kunnen zij nu reeds voorstellen indienen om nieuwe indicaties toe te voegen aan de lijst van onbeantwoorde medische behoeften (genaamd de unmet medical need lijst). 
3. Het versterken van de vroege dialoog: Vroege dialoog tussen de overheid en de biofarmaceutische industrie om de verwachtingen en intenties van de betrokken belanghebbenden beter op elkaar af te stemmen. 
4. De vrijwillige basis om al dan niet in te stappen in dit proces. Dit kan bijvoorbeeld van belang zijn om een gerandomiseerde klinische studie niet in het gedrang te brengen.  
5. Een billijke compensatie en een duidelijke exitstrategie met gedeelde verantwoordelijkheid wanneer een negatieve beslissing voor terugbetaling zou volgen. 
6. Een kwalitatieve en representatieve datacollectie wordt opgezet vanuit co-creatie tussen overheid en industrie, in samenwerking met vertegenwoordigers van artsen, apothekers en patiënten. Hierbij wordt aandacht besteed aan de haalbaarheid en gedeelde verantwoordelijkheid in zowel de opzet als de financiering van het project.  
   Het doel van deze datacollectie, gericht op vroege en versnelde toegang, is om – in eerste instantie - de minimale gegevens te verzamelen die nodig zijn voor de uitvoering en evaluatie van het programma. Dit gebeurt met inachtneming van een "one stop shop"-benadering, om zo tot een haalbare oplossing te komen voor alle betrokkenen, inclusief de artsen en apothekers die de patiënt opvolgen.

Het meer aantrekkelijk en werkbaar maken door de hervorming/herziening van de huidige procedure om vroege (genaamd de “verbeterde unmet medical need procedure”) en snellere toegang tot veelbelovende geneesmiddelen en therapieën mogelijk te maken in afwachting van terugbetaling, zal de tijd tot beschikbaarheid van innovatieve geneesmiddelen voor de Belgische patiënt beduidend verkorten.  

Dit vernieuwde process omvat: 

• ‘vroege’ toegang via de verbetering van de bestaande Unmet Medical Need procedure (= vóór Europese marktvergunning) die zal toelaten om patiënten tot 17 maanden sneller te behandelen én 
• ‘snellere’ toegang via de integratie van een nieuwe procedure (= na Europese marktvergunning) die de mogelijkheid creëert om grensverleggende geneesmiddelen tot 10 maanden sneller bij patiënten te krijgen.  

Bijkomend zal de analyse van de data, verzameld volgens het protocol voor gebruik en therapeutische opvolging, bijdragen aan de klinische expertise in nieuwe innovaties en therapeutische domeinen in ons land.  

Dit zijn belangrijke stappen in een verbeterd gezondheidszorgsysteem. pharma.be zet alvast mee de schouders onder de uitrol van deze belangrijke hervorming, zodat de innovaties van morgen snel en betaalbaar bij de patiënt geraken.