Un accès plus rapide aux médicaments innovants est à portée de main

Entre 2019 et 2022, pour les médicaments approuvés par l'Agence européenne des médicaments, le délai moyen entre l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché et la disponibilité pour les patients belges était de 5,65 jours soit, 1,5 an¹. Au classement européen, la Belgique n’est que 14^ème. Ces dernières années, la rapidité d'accès aux nouveaux médicaments a ralenti dans notre pays. Pour les médicaments approuvés entre 2015 et 2018, le délai moyen de mise à disposition était alors de 439 jours soit 1,2an².

En 2022, le ministre Vandenbroucke a rédigé une note d’orientation pour une politique innovante en matière de médicaments. L'un des points à l'ordre du jour était la modernisation des processus de remboursement³. Dès lors, l'INAMI a entamé une série d'enquêtes et de consultations. pharma.be a participé activement à ces consultations, convaincu que les patients, le gouvernement, le secteur des soins de santé et l'industrie biopharmaceutique devaient collaborer étroitement pour obtenir les meilleurs résultats. Fin mars 2023, les consultations ont débouché sur une « roadmap » visant à réformer les procédures de remboursement des médicaments, en offrant notamment un accès rapide et durable aux médicaments innovants⁴. La loi a été publiée le 21 mai 2024.  

Certaines réformes, qui s'inscrivent dans le cadre juridique actuel, ont déjà été mises en œuvre avant la pause estivale de 2024. Par exemple, conformément à la « roadmap », le rapport annuel sur les dépenses de médicaments de l'INAMI appelé, « rapport MORSE », contient désormais de nouveaux éléments visant à renforcer la transparence des données, entre autres sur les traitements couverts par les accords⁵. 

Certaines de ces réformes doivent encore être transposées dans un Arrêté Royal.  

La mise en œuvre complète de la « roadmap » devrait entrer en vigueur au plus tard le 1er janvier 2027. Pour l’accès aux médicaments des patients en Belgique, des changements majeurs se profilent donc à l'horizon. pharma.be se positionne en tant que partenaire responsable dans la poursuite de son élaboration.

Afin d’accéder temporairement plus rapidement aux nouveaux médicaments pionniers et en attendant le remboursement final, l'un des piliers de la réforme concerne une révision du  processus  pour un accès précoce et plus rapide aux médicaments. Compte tenu de l'évolution scientifique rapide de la médecine, il s'agit d'une étape importante pour les patients atteints de maladies graves ou rares pour lesquelles il n'existe que peu ou pas d'options thérapeutiques. 

Les éléments de réussite en matière d'accès précoce et plus rapide aux médicaments sont les suivants : 

1. Le rôle actif du patient : pour le secteur biopharmaceutique innovant, il est essentiel d'écouter le patient pour mettre à sa disposition de nouveaux médicaments qui améliorent la durée et la qualité de vie. Pour la première fois, les patients (organisations) sont directement impliqué(e)s dans l'évaluation de l'accès aux médicaments. 
   Aux côtés des entreprises et autres acteurs, les patients peuvent désormais faire des propositions afin d’ajouter une indication à la « liste des besoins médicaux non satisfaits ». 
2. Le rôle actif du médecin : outre la demande d'inclusion d'un patient dans le programme auprès du Comité consultatif de l'INAMI (CATT), le médecin traitant est également invité à saisir des données selon le protocole d'utilisation et de suivi thérapeutique.
   Par l'intermédiaire de leurs associations professionnelles, les médecins peuvent être consultés en tant qu'experts ad hoc au cours de la procédure et peuvent d'ores et déjà soumettre des propositions pour ajouter de nouvelles indications à la « liste des besoins médicaux non satisfaits » 
3. Renforcer le dialogue précoce : afin de mieux aligner les attentes et les intentions des parties prenantes impliquées, il est nécessaire d’avoir un dialogue précoce entre le gouvernement et l'industrie biopharmaceutique. 
4. La base volontaire pour entrer ou pas dans ce processus. Cela peut être important, par exemple, pour éviter de compromettre un essai clinique randomisé.  
5. Une compensation équitable et une stratégie de sortie claire avec une responsabilité partagée en cas de décision négative de remboursement. 
6. Une collecte de données qualitatives et représentatives est établie à partir d'une co-création entre le gouvernement et l'industrie, en collaboration avec des représentants des médecins, des pharmaciens et des patients. Cela permet d'aborder la question de la faisabilité et de la responsabilité partagée dans la conception et le financement des projets.  

Dans un premier temps, l’objectif de cette collecte de données, visant un accès précoce et accéléré,, est de recueillir les données minimales nécessaires à la mise en œuvre et à l'évaluation du programme. Et ce, dans le respect d'une approche de « guichet unique », afin de parvenir à une solution viable pour toutes les parties prenantes, y compris les médecins et les pharmaciens qui suivent le patient.

Afin de réduire considérablement le délai de mise à disposition des médicaments innovants pour les patients belges, il est nécessaire de réformer ou de réviser la procédure dite « procédure renforcée pour les besoins médicaux non satisfaits » pour la rendre plus attrayante et plus pratique et pour permettre un accès précoce (et plus rapide aux médicaments et thérapies prometteurs en attente de remboursement).  

Cette procédure remaniée comprend : 

• un accès « précoce » qui permettra aux patients d'être traités jusqu'à 17 mois plus rapidement, grâce à l'amélioration de la procédure existante relative aux besoins médicaux non satisfaits (= avant l'autorisation de mise sur le marché européen), et 
• un accès « plus rapide » qui permettra de fournir aux patients des médicaments innovants jusqu'à 10 mois plus rapidement, grâce à l'intégration d'une nouvelle procédure (= après l'autorisation de mise sur le marché européen). 

En outre, l'analyse des données recueillies selon le protocole d'utilisation et le suivi thérapeutique contribuera à l'expertise clinique dans les nouvelles innovations et les nouveaux domaines thérapeutiques dans notre pays. 

Il s'agit d'étapes importantes dans l'amélioration du système de soins de santé. pharma.be contribue déjà à la mise en œuvre de cette importante réforme afin que les innovations de demain atteignent les patients rapidement et à un prix abordable.