Concrete krachtenbundeling nodig voor aanpak zeldzame ziekten
Brussel, 28 februari 2025 – De slogan van Zeldzame Ziektendag is dit jaar bijzonder treffend: ‘zeldzaam maar talrijk’. Meer dan een half miljoen Belgen zijn immers getroffen door een zeldzame ziekte. De geneesmiddelenindustrie stelt veel in het werk om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen, dit zijn geneesmiddelen voor de behandeling van een zeldzame ziekte. Maar te vaak worden deze in België niet terugbetaald. pharma.be, de koepelorganisatie van een 130-tal innovatieve farmaceutische bedrijven actief in België, roept de regering dan ook op om in het Belgisch plan voor zeldzame ziekten aangekondigd in het regeerakkoord ook de hinderpalen voor terugbetaling van nieuwe therapieën aan te pakken.
In 2023 werden er 98 nieuwe geneesmiddelen of indicaties terugbetaald in België. Daarvan hadden er 13 betrekking op een zeldzame ziekte. Het jaar voordien waren het er 12 op 95 in totaal. Zeldzame ziekten zijn aandoeningen die niet meer dan 1 op de 2.000 mensen treffen. Helaas zijn er vandaag wereldwijd zo’n 7.000 zeldzame ziekten gedefinieerd. Dat maakt dat in totaal zowat 5 op 100 Belgen met een dergelijke ziekte door het leven moeten. Het stellen van de juiste diagnose, laat staan het vinden van doeltreffende behandelingen, is evenwel een hele uitdaging. Net omdat de ziekten zo zeldzaam zijn ontbreekt het vaak aan voldoende betrouwbare gegevens. Ook het opzetten van klinische studies, waarvoor je een kritische massa patiënten nodig hebt, is verre van vanzelfsprekend. Toch blijft de farmaceutische industrie investeren in onderzoek en ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. 24 % van de goedgekeurde klinische studies in 2022 in ons land had betrekking op zeldzame ziekten, wat neerkomt op 122 nieuwe studies. Maar, we stellen vast dat heel wat van de door het geneesmiddelenagentschap geautoriseerde behandelingen, de Belgische patiënten niet of slechts laat bereiken. Vaak dienen deze geneesmiddelen twee tot zelfs drie keer de procedure voor terugbetaling te doorlopen. In Duitsland duurt deze procedure voor terugbetaling gemiddeld zo’n 45 dagen, in België 19 maanden. In 2023 werden overigens 7 weesgeneesmiddelen niet terugbetaald.
Meer nog dan bij de aanpak van vaak voorkomende ziekten, is (internationale) samenwerking tussen alle gezondheidsactoren en patiënten aangewezen. Het is in die zin een goede zaak dat het verder uitwerken van een Belgisch plan voor zeldzame ziekten expliciet in het nieuwe federale regeerakkoord is opgenomen. pharma.be werkt hieraan graag mee, en zet parallel al diverse stappen op het terrein.
pharma.be hanteert daarbij een dubbele aanpak. Eerst en vooral moedigt pharma.be initiatieven aan om zeldzame ziekten sneller en nauwkeuriger te diagnosticeren [1].
Daarnaast stimuleert pharma.be in haar rol als kenniscentrum, het verzamelen van voldoende en betrouwbare gegevens. Dit is extra noodzakelijk in het geval van zeldzame ziekten. Gegevens over patiënten en het ontstaan en verloop van de ziekten ontbreken nog vaak en zijn versnipperd. Dit maakt dat er kostbare informatie voor bijvoorbeeld klinisch onderzoek verloren gaat. pharma.be onderzoekt daarom nu al hoe België, in wisselwerking met internationale netwerken, de dataregistratie voor zeldzame ziekten kan optimaliseren en hoe die gegevens secundair kunnen worden ingezet voor onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen [2].
“We zijn verheugd dat het verder uitwerken van een Belgisch plan voor zeldzame ziekten expliciet in het nieuwe federaal regeerakkoord is opgenomen. Dat was meer dan tijd, want het vorige dateert al van 2013. We hopen dat het plan er dit jaar al echt komt met concrete actiepunten . Vanuit pharma.be zullen we hier in elk geval mee voor ijveren. Maar het is vooral belangrijk dat de therapieën die werden ontwikkeld ook de Belgische patiënten kunnen bereiken. Te veel behandelingen die bedrijven hebben ontwikkeld worden in België niet terugbetaald. Ondertussen zetten we op het terrein verder in op concrete samenwerking en ondersteunen we initiatieven van onze leden en partners om de talrijke mensen die door een zeldzame aandoening getroffen worden, te kunnen helpen.”
[1] In lijn met haar kernopdracht als koepelorganisatie werkt pharma.be samen met andere partijen waaronder RADDIAL (Rare Disease Diagnosis Alliance), dat een actieve rol speelt in het Belgische plan voor zeldzame ziekten door het bevorderen van snellere en nauwkeurigere diagnoses voor patiënten met zeldzame aandoeningen. RADDIAL ontwikkelde eind 2022 na een ruime dialoog met patiëntenorganisaties, academische experts, zorgverleners en andere stakeholders een memorandum met 12 beleidsaanbevelingen. Dit werd in 2023 op de Belgische Kamer van volksvertegenwoordigers voorgesteld en vormt een uitstekende toegevoegde waarde voor het Belgisch plan voor zeldzame ziekten.
[2] Een voorbeeld uit de praktijk daarvan is het SPECTRE HD-initiatief van UZ Brussel in samenwerking met UZA, UCL St-Luc en ZOL. SPECTRE-HD staat voor het uitbouwen van een ‘Secure Processing Ecosystem for Trusted Reuse of Health Data’. Dankzij het gebruik van NLP (Natural Language Processing) wil het samenwerkingsverband versnipperde data activeren, structureren en ontsluiten via een centrale database van Sciensano.
Schrijf je in op onze nieuwsbrief
Wil je op de hoogte blijven van het reilen en zeilen binnen de farma-industrie, schrijf je dan in op onze nieuwsbrief!