L'union fait la force dans la lutte contre les maladies rares
Bruxelles, 28 février 2025 - Le slogan de la Journée des maladies rares est particulièrement approprié cette année : « rares mais nombreuses ». En effet, plus d'un demi-million de Belges sont atteints d'une maladie rare. L'industrie biopharmaceutique consacre beaucoup d'efforts au développement médicaments orphelins, c'est-à-dire de médicaments destinés à traiter une maladie rare. Mais trop souvent, ces médicaments ne sont pas remboursés en Belgique. pharma.be, l'organisation faîtière de quelque 130 entreprises pharmaceutiques innovantes actives en Belgique, demande donc au gouvernement de s'attaquer aux obstacles au remboursement des nouvelles thérapies dans le plan belge pour les maladies rares annoncé dans l'accord de coalition.
En 2023, 98 nouveaux médicaments ou indications ont obtenu un remboursement en Belgique. Parmi ceux-ci, 13 concernaient une maladie rare. L’an dernier, on en comptait 12 sur un total de 95. Les maladies rares sont des affections qui ne touchent pas plus d'une personne sur 2 000. Malheureusement, quelque 7 000 maladies rares ont été identifiées aujourd'hui dans le monde. Au total, ce sont donc quelque 5 belges sur 100 qui doivent vivre avec une telle maladie. Cependant, poser le bon diagnostic, sans parler de trouver des traitements efficaces, est un véritable défi. C'est justement parce que ces maladies sont si rares que l'on manque souvent de données suffisamment fiables. La mise en place d’études cliniques, qui demandent un échantillon suffisamment important de patients, est également loin d'être évident. Toutefois, l'industrie biopharmaceutique continue d'investir dans la recherche et le développement de médicaments orphelins. 24 % des études cliniques approuvées en Belgique en 2022 dans notre pays concernaient des maladies rares, soit 122 nouvelles études. Mais nous constatons qu'un grand nombre de traitements autorisés par l'agence du médicament ne parvient pas jusqu’aux patients belges ou que très tardivement. Souvent, ces médicaments doivent passer deux, voire trois fois par la procédure de remboursement. En Allemagne, cette procédure de remboursement dure en moyenne 45 jours. En Belgique elle s’élève à 19 mois. En 2023, 7 médicaments orphelins n'ont d’ailleurs pas été remboursés.
Plus encore que pour les maladies courantes, la coopération (internationale) entre les patients et l’ensemble des acteurs de la santé s'impose. Il est donc particulièrement encourageant que le développement d'un plan belge pour les maladies rares soit explicitement inclus dans le nouvel accord de coalition fédéral. pharma.be y contribue volontiers et prend déjà plusieurs mesures dans ce domaine.
pharma.be adopte une double approche à cet égard. D'une part, nous encourageons les initiatives visant à diagnostiquer plus rapidement et plus précisément les maladies rares [1].
D’autre part, pharma.be, en tant que centre d’expertise, encourage la collecte suffisantes et fiables de données. Ceci est d'autant plus important dans le cas des maladies rares. Les données sur les patients ainsi que sur l'origine et l'évolution des maladies sont encore trop souvent insuffisantes et fragmentées. pharma.be examine ainsi, en interaction avec plusieurs réseaux internationaux, comment la Belgique peut optimiser l'enregistrement des données relatives aux maladies rares et l’utilisation secondaire de ces données dans la recherche de nouveaux médicaments [2].
« Nous nous réjouissons que le développement d'un plan belge pour les maladies rares soit explicitement inclus dans le nouvel accord de coalition fédéral. Il était plus que temps, car le précédent remonte à 2013. Nous espérons que ce plan sera réellement mis en place cette année, avec des points d'action concrets. Dans tous les cas, pharma.be contribuera à le promouvoir. Mais il est particulièrement important que les thérapies développées puissent également être mis à disposition des patients belges. Trop de traitements développés par des entreprises ne sont pas remboursés en Belgique. Entre-temps, nous continuons à promouvoir, sur le terrain, des initiatives concrètes de coopération et de soutien de la part de nos membres et partenaires afin de pouvoir aider les nombreuses personnes touchées par une maladie rare. »
[1] Conformément à sa mission d'organisation coupole, pharma.be collabore avec d'autres parties, notamment RADDIAL (Alliance pour le diagnostic des maladies rares), qui joue un rôle actif dans le plan belge de lutte contre les maladies rares par la promotion de diagnostics plus rapides et plus précis pour les patients atteints de maladies rares. RADDIAL a élaboré un mémorandum contenant douze recommandations politiques fin 2022, à la suite d’un dialogue approfondi avec des associations de patients, des experts universitaires, des prestataires de soins de santé et d'autres parties prenantes. Ce document a été présenté à la Chambre des représentants de Belgique en 2023 et est une contribution précieuse au le plan belge de lutte contre les maladies rares.
[2] Un exemple concret est l'initiative SPECTRE HD de l'UZ Brussel en coopération avec l'UZA, l'UCL St-Luc et le ZOL. SPECTRE-HD est l'acronyme de "Secure Processing Ecosystem for Trusted Reuse of Health Data" (écosystème de traitement sécurisé pour la réutilisation fiable des données de santé). Grâce à l'utilisation du NLP (Natural Language Processing), le partenariat vise à activer, structurer et débloquer les données fragmentées via une base de données centrale Sciensano.
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