Klinische studies

Het beschikbaar stellen van een nieuw geneesmiddel aan patiënten is een lang en ingewikkeld proces. Gewoonlijk duurt het 10 tot 12 jaar voordat een veelbelovende molecule met nieuwe gezondheidsvoordelen wordt ontdekt. Duizenden moleculen en combinaties moeten worden gescreend voordat een enkel geneesmiddel aan patiënten kan worden aangeboden. Zodra een potentiële molecule is geïdentificeerd, kan deze in aanmerking komen voor een klinisch testprogramma.

Klinisch onderzoek bij mensen is essentieel om inzicht te krijgen in het werkingsmechanisme van een potentieel nieuw geneesmiddel in het menselijk lichaam en om te testen hoe het werkt. Studies kunnen alleen worden uitgevoerd in, door de overheid, erkende klinische centra en volgens een duidelijk omschreven protocol dat door de bevoegde autoriteiten naar behoren is gevalideerd en goedgekeurd, zodat een grondige analyse en documentatie van alle gegevens mogelijk is.

Klinische studies zijn van groot belang om potentiële innovatieve geneesmiddelen te testen op :

• hun werkzaamheid en veiligheid, met inbegrip van mogelijke wisselwerking met andere geneesmiddelen en mogelijke bijwerkingen
• hun meest doeltreffende formulering en optimale dosering.

Bovendien kunnen klinische proeven duidelijk maken bij welke soorten patiënten de behandeling het grootste therapeutische voordeel oplevert.

Een klinische proef bestaat gewoonlijk uit de volgende opeenvolgende fasen:

Het gaat om grootschalige studies om de resultaten van de vorige proeven op grote schaal te bevestigen

Het geteste geneesmiddel wordt dan vergeleken met bestaande behandelingen en/of een placebo in een gerandomiseerde, dubbelblinde studie. Dit betekent dat (i) de patiënten willekeurig in de verschillende testgroepen worden ingedeeld en (ii) noch de patiënt noch de arts die aan het onderzoek deelneemt, van tevoren weet wat er wordt toegediend (het test- of het vergelijkingsgeneesmiddel of het placebo). Dit is gedaan om de resultaten van de studie niet te vertekenen.

Als fase 3 succesvol is, worden de resultaten geëvalueerd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), dat zal beslissen of voor het nieuwe geneesmiddel al dan niet een vergunning voor het in de handel brengen wordt verleend.

Bijna nergens anders in Europa worden zoveel klinische proeven voor innovatieve geneesmiddelen uitgevoerd als in België. Met 503 nieuwe klinische proeven die in 2020 zijn goedgekeurd, is België een Europese leider en staat het op de derde plaats in Europa wat het aantal klinische proeven per hoofd van de bevolking betreft.

Ons land telt momenteel 7 universitaire ziekenhuizen, 12 universiteiten met internationaal gerenommeerde biowetenschappelijke afdelingen en onderzoeksteams, 14 bio-incubatoren en meer dan 50 bij pharma.be aangesloten bedrijven die actief zijn in klinisch O&O.

Sinds 2017 voert Deloitte jaarlijks voor pharma.be een analyse uit van de Belgische voetafdruk van klinische proeven op Europees niveau. Deze studie geeft niet alleen een analyse van de statistieken voor klinische proeven in België, maar geeft ook een vergelijking van de kenmerken van de aanvragen voor klinische proeven tussen België en een selectie van 9 Europese landen (Duitsland, Denemarken, Spanje, Estland, Frankrijk, Nederland, Polen, het Verenigd Koninkrijk en Zweden). Tot slot analyseert de studie de aantrekkelijkheid van België als locatie voor klinische proeven. Deze vijfde editie van de studie bevestigt de concurrentiepositie van ons land in 2020 en geeft duidelijk weer dat België blijft inzetten op een uniek ecosysteem in de gezondheidszorg waarin klinisch onderzoek kan gedijen. Dankzij een gedeelde visie en een gemeenschappelijke focus op oplossingen tussen regelgevers, industrie, onderzoekers en overheid, heeft België zich kunnen positioneren als een van de voorkeurslocaties voor het uitvoeren van proeven in Europa.

De meest recente resultaten van deze jaarlijkse analyse (2020) zijn te vinden in de PowerPoint-presentatie "Deloitte-studie: België als locatie voor klinische proeven".

Ons land speelt een sleutelrol bij het zoeken naar nieuwe en innoverende behandelingen. Veel hoogtechnologische geneesmiddelen en therapieën die in de strijd tegen kanker worden gebruikt, zijn in ons land ontwikkeld of getest.

Hoewel de in België uitgevoerde klinische proeven bijna alle therapeutische gebieden bestrijken, worden in meer dan 30% van deze proeven geneesmiddelen tegen kanker getest.

België beschikt over diverse geavanceerde bedrijven en uitstekende onderzoekscentra van wereldklasse op therapeutische gebieden zoals oncologie, vaccinatie en gen- en celtherapieën. Er zijn nu 8 gespecialiseerde fase 1 eenheden in het hele land die proeven op gezonde vrijwilligers uitvoeren, maar ook vele ziekenhuisafdelingen die fase 1 proeven op vrijwillige patiënten kunnen uitvoeren.

Deze expertise van wereldklasse hebben wij te danken aan een aantal factoren, waaronder

• Een gunstig regelgevingskader met kortere termijnen voor de goedkeuring van fase 1-proeven door de bevoegde instanties en de ethische commissie:
  
  
  
  Met een goedkeuringstermijn van 15 dagen voor fase 1-proeven heeft België momenteel een van de snelste goedkeuringstermijnen voor proeven in een vroege fase in Europa. Dankzij de nieuwe Belgische Wet op klinische proeven van 7 mei 2017 blijft dit snelheidsvoordeel bestaan, ook wanneer de Europese Verordening inzake klinische proeven wordt ingevoerd voor proeven die in België worden uitgevoerd.
• De deskundigheid van het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (Fagg), dat een gebied van uitmuntendheid heeft ontwikkeld op het gebied van "vroege fase-ontwikkeling", en zo farmaceutische bedrijven kan ondersteunen bij hun eerste klinische ontwikkelingsprogramma's. "Dit heeft bijvoorbeeld geleid tot de publicatie van ad hoc-richtsnoeren voor het uitvoeren van verkennende proeven (fase 0) in België en de betrokkenheid van België op Europees niveau bij de voorbereiding en publicatie van richtsnoeren voor het uitvoeren van "first-in-human"-proeven.

In 2019 waren 23,7% van de in België toegelaten proeven fase 1-studies. Een aandeel van fase 1-studies dat reeds in voorgaande jaren werd waargenomen en dat iets hoger blijkt te liggen dan in andere Europese landen, zoals blijkt uit onderstaande figuur.

9,6% van het totale aantal toegestane studies in 2019 zijn "first-in-man"-studies.

Sinds 2006 ondersteunt het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (Fagg) de farmaceutische bedrijven om de kwaliteit, veiligheid en doeltreffendheid van geneesmiddelen en gezondheidsproducten te garanderen. pharma.be had een ontmoeting met Greet Musch, directeur-generaal van DG Pre-Authorisation, om dit onderwerp te bespreken.

De leidende positie van België op het gebied van klinische proeven is een troef die we moeten behouden en zelfs versterken. Het wereldleiderschap van België is gunstig voor Belgische patiënten, hun artsen, Belgische onderzoekers, maar ook voor onze economie.

Voordelen voor Belgische patiënten en hun artsen:

• Patiënten profiteren van de mogelijkheid om vroegtijdig en gratis toegang te krijgen tot de nieuwste behandelingen die elders vaak nog niet beschikbaar zijn.
• Klinische proeven zijn vaak de laatste hoop voor patiënten om hun levenskwaliteit te verbeteren, hun levensduur te verlengen of een genezing te overwegen.
• De studie van geneesmiddelen in ontwikkeling levert ook informatie van onschatbare waarde op voor de behandeling, preventie of genezing van toekomstige aandoeningen.
• Klik hier voor meer informatie over patiëntenrechten
• Klik hier om toegang te krijgen tot de informatiebrochure voor patiënten over klinische proeven op de website van de FOD Volksgezondheid  

:Voordelen voor de Belgische onderzoeksgemeenschap:

• Klinische proeven dragen bij tot de ontwikkeling van wetenschappelijke kennis en innovatie in België.
• Belgische onderzoekers en onderzoekscentra blijven aan de spits van innovatieve behandelingen voor ziekten zoals kanker, diabetes en aandoeningen van het centrale zenuwstelsel.

Voordelen voor de Belgische economie:

• De Belgische farmaceutische industrie is een van de meest O&O-intensieve sectoren in België.
• Ons land investeerde in 2019 3,85 miljard euro in O&O
• Klinische proeven creëren banen in onderzoekscentra, universiteiten en ziekenhuizen.
• In België zijn ongeveer 5.400 onderzoekers actief in de farmaceutische industrie.

Fagg

• Dutch : https://www.fagg.be/nl/MENSELIJK_gebruik/geneesmiddelen/geneesmiddelen/onderzoek_ontwikkeling/klinische_proeven
• French : https://www.afmps.be/fr/humain/medicaments/medicaments/recherche_developpement/essais_cliniques
• English : https://www.famhp.be/en/human_use/medicines/medicines/research_development/clinical_trials

CT-College

• Dutch : https://overlegorganen.gezondheid.belgie.be/nl/ct-college
• French : https://organesdeconcertation.sante.belgique.be/fr/organe-d%27avis-et-de-concertation/ct-college-college-essais-cliniques
• English : https://consultativebodies.health.belgium.be/en/advisory-and-consultative-bodies/ct-college-clinical-trial-college

Campagne van het Fagg over klinische studies

• Dutch : https://www.faggcampagnes.be/nl/2031-heeft-jou-nodig
• French : https://www.campagnesafmps.be/fr/2031-besoin-de-vous

Healixia

• https://www.healixia.be/  en
• https://www.healixia.be/about-healixia/early-development

Een nieuwe Europese verordening die vanaf januari 2022 van toepassing wordt

De nieuwe Europese verordening EU 536/2014 inzake klinische proeven, die in juli 2016 is gepubliceerd en in 2022 in werking zal treden, zal een grote verandering voor Europese onderzoekers teweegbrengen. Met deze nieuwe verordening wil de Europese Unie waarborgen dat de procedures voor de indiening en beoordeling van klinische proeven in heel Europa worden geharmoniseerd en vereenvoudigd.

Via een centraal EU-portaal zal door de opdrachtgever per klinische proef één aanvraag (CTA, clinical trial authorisation) moeten worden ingediend voor alle lidstaten die bij de klinische proef betrokken zijn. Slechts één van de lidstaten zal door de opdrachtgever worden aangewezen als "rapporterende lidstaat", die de aanvraag centraal beoordeelt en vervolgens één advies uitbrengt aan de opdrachtgever en de andere betrokken lidstaten.

Belgische regelgeving

Op 20 april 2017 heeft het Belgische federale parlement nieuwe wetgeving aangenomen met betrekking tot klinische proeven in België met geneesmiddelen voor menselijk gebruik. Deze wetgeving was een van de eerste in haar soort in Europa en bereidde ons land voor op de uitvoering van de komende nieuwe Europese verordening. De regels voor het starten van studies in België zijn aanzienlijk vereenvoudigd, zodat ons land zijn imago als Europees aantrekkingspunt voor klinische studies zal kunnen behouden en zelfs versterken zodra de Europese regelgeving van kracht is.

De Belgische wetgeving zal zorgen voor een snelle, gecoördineerde en eenvoudige evaluatie van studieaanvragen

• De goedkeuring van de nieuwe wet inzake klinische studies zal ons land in staat stellen een bijzonder snelle evaluatie van fase 1-studies te handhaven. Met een procedure van slechts 15 dagen blijven wij de Europese leider op dit gebied.
• Er is een nationaal college opgericht om te zorgen voor coördinatie en geharmoniseerde beoordeling van nieuwe studieaanvragen door de ethische comités. Zij zal er ook voor zorgen dat in het belang van de patiënten kwaliteitsborgingsprocedures worden gevolgd.
• De beoordeling van de aanvragen zal door de bevoegde instanties en de aangewezen ethische comités op een soepele en consistente wijze worden gecoördineerd.

De wet heeft het ook mogelijk gemaakt het nieuwe kader voor klinische studies in de praktijk te testen en waar nodig te optimaliseren, voordat de Europese verordening in werking treedt. Daarom werd in 2017 een proefproject opgezet om ervaring op te doen en de procedures af te stemmen tussen alle deelnemers: sponsors, bevoegde gezondheidsinstantie (Fagg), TC-College en ethische comités. België was een van de eerste Europese landen die proefprojecten lanceerden. Uit het initiatief blijkt de sterke wens van alle actoren in de gezondheidszorg om klinische proeven naar ons land te blijven halen.

Meer informatie over deze pilootprojecten op de website van het Fagg

Enkele referenties:

• Wet inzake klinische proeven met geneesmiddelen voor menselijk gebruik
• Het koninklijk besluit tot uitvoering van de wet van 7 mei 2017
• Persbericht van minister Maggie De Block: "Klinische proeven als kans voor patiënten" (21 april 2017)
• De EMA-website voor details over de nieuwe Europese verordening