Klinische studies
Wat is een klinische studie?
Het beschikbaar stellen van een nieuw geneesmiddel aan patiënten is een lang en ingewikkeld proces. Gewoonlijk duurt het 10 tot 12 jaar voordat een veelbelovende molecule met nieuwe gezondheidsvoordelen wordt ontdekt. Duizenden moleculen en combinaties moeten worden gescreend voordat een enkel geneesmiddel aan patiënten kan worden aangeboden. Zodra een potentiële molecule is geïdentificeerd, kan deze in aanmerking komen voor een klinisch testprogramma.
Klinisch onderzoek bij mensen is essentieel om inzicht te krijgen in het werkingsmechanisme van een potentieel nieuw geneesmiddel in het menselijk lichaam en om te testen hoe het werkt. Studies kunnen alleen worden uitgevoerd in door de overheid, erkende klinische centra en volgens een duidelijk omschreven protocol dat door de bevoegde autoriteiten naar behoren is gevalideerd en goedgekeurd, zodat een grondige analyse en documentatie van alle gegevens mogelijk is.
Klinische studies zijn van groot belang om potentiële innovatieve geneesmiddelen te testen op:
- hun werkzaamheid en veiligheid, met inbegrip van mogelijke wisselwerking met andere geneesmiddelen en mogelijke bijwerkingen
- hun meest doeltreffende formulering en optimale dosering.
Bovendien kunnen klinische proeven duidelijk maken bij welke soorten patiënten de behandeling het grootste therapeutische voordeel oplevert.
De verschillende fasen van een klinische studie
Dit volledige studieprogramma kan worden onderverdeeld in verschillende fasen:
PREKLINISCH
De molecule testen bij dieren, een veilige dosering bepalen voor een ‘First-in-human’-studie en de veiligheid en toxiciteit van de molecule beoordelen.
FASE 1 (enkele tientallen vrijwilligers)
Deze studies worden uitgevoerd op enkele tientallen personen, meestal gezonde vrijwilligers, om de opname van de nieuwe geteste molecule in het lichaam stap voor stap te analyseren en eventuele ongewenste effecten op te sporen. De beoordeling van veiligheid en tolerantie zijn de belangrijkste doelstellingen van studies in fase 1.
FASE 2 (een paar honderd patiënten)
Deze studies worden uitgevoerd op een paar honderd patiënten die aan bepaalde criteria voldoen om de doeltreffendheid en de optimale dosering van de molecule te bepalen.
FASE 3 (een paar duizend patiënten)
Deze zijn grootschalige studies met een paar duizend patiënten die aan bepaalde criteria voldoen om de resultaten van de vorige studies op grote schaal te bevestigen. Het doel van fase 3 is om te bevestigen dat het kandidaat-geneesmiddel werkzaam en veilig is voor een grotere groep patiënten. Een vergelijking van het nieuwe geneesmiddel met een placebo (een inactieve stof) of indien mogelijk, met een bestaande behandeling (wordt normaal de ‘standaardbehandeling’ genoemd).
Als fase 3 succesvol is, worden de resultaten geëvalueerd door het Europees Geneesmiddelenbureau dat zal beslissen of voor het nieuwe geneesmiddel al dan niet een vergunning wordt verleend om het in de handel te brengen.
FASE 4 (werkelijk gebruik na lancering op de markt)
Deze studies worden uitgevoerd nadat een geneesmiddel de vergunning voor het in de handel brengen heeft verkregen. Sommige studies blijven de nieuwe behandeling testen, anderen observeren het gebruik bij patiënten in de dagelijkse praktijk. Zo willen ze meer te weten komen over (zeldzame) bijwerkingen; risico’s en voordelen op lange termijn; risico’s en voordelen bij groepen patiënten die niet in de studie van fase 3 zijn opgenomen; hoe het geneesmiddel is in vergelijking met alternatieve behandelingen, enz.
België is al 10 jaar een Europese koploper in klinisch onderzoek
België behoort tot de top van Europa op vlak van klinische studies per inwoner. Dankzij een nauwe samenwerking tussen de overheid, regelgevende instanties, industrie en onderzoekers is België uitgegroeid tot een internationaal referentiepunt voor klinisch onderzoek.
Waarom is België zo uniek?
Sterke expertise van de autoriteiten
Tal van partijen worden in klinische studies betrokken om ervoor te zorgen dat ze veilig en goed verloopt. Zo moet elke studie die opgestart wordt, voorafgaand gecontroleerd en beoordeeld worden door de regelgevende instanties. In België is dat in eerste instantie door het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG). Zij zijn verantwoordelijk voor de evaluatie en opvolging van elke klinische studie die plaatsvindt in België. Het FAGG beschikt over diepgaande technische en wetenschappelijke expertise, waarmee sponsors van klinische studies vroegtijdig kan begeleiden in het evaluatieproces. Dit maakt het onderzoek voorspelbaarder en de verdere stappen transparanter. Daarnaast zijn FAGG-medewerkers actief in werkgroepen van het Europees Geneesmiddelenbureau, wat België strategisch voordeel en kennisuitwisseling oplevert.
Klinische studies worden ook beoordeeld door een onafhankelijk Ethisch Comité dat toeziet op de veiligheid en rechten van deelnemers. Het Clinical Trial College (CT-College) coördineert deze beoordelingen nationaal, terwijl de Belgian Association of Research Ethics Committees (BAREC) de belangen van de ethische comités vertegenwoordigt.
Kwaliteit van de onderzoeksinstellingen
In België vinden sponsors (zowel farmaceutische bedrijven als academische instellingen) een uitzonderlijk ecosysteem voor klinisch onderzoek. Ons land beschikt over een sterk netwerk van universitaire ziekenhuizen, internationaal erkende onderzoekscentra en bio-incubatoren, evenals meer dan 50 bedrijven aangesloten bij pharma.be die actief zijn in klinische onderzoek en ontwikkeling.
Voortrekker in innovatieve behandelingen
België speelt een leidende rol in de ontwikkeling en het testen van innovatieve therapieën, vooral op het gebied van kanker. Zo vindt bijna 20 % van het oncologisch klinisch onderzoek in Europa plaats in ons land. Dankzij deze positie heeft België baanbrekend werk verricht, zoals de eerste Europese CAR-T-studie en belangrijke bijdragen aan het COVID-19-vaccinonderzoek. Bovendien wordt volop ingezet op vernieuwing via toegankelijkere en gedecentraliseerde studieopzetten.
Focus op de expertise in vroege fase studies
België heeft een sterke internationale reputatie opgebouwd in de vroege fase van geneesmiddelenontwikkeling. Deze positie is te danken aan drie belangrijke factoren:
Een gunstig regelgevend kader
België biedt een efficiënte regelgeving met versnelde goedkeuringstermijnen voor fase 1-studies, die exclusief in ons land kunnen worden uitgevoerd. Zowel de bevoegde instanties als de ethische comités spelen hierin een sleutelrol.
Sterke wetenschappelijke en technische expertise
Het FAGG beschikt over diepgaande kennis van vroege ontwikkelingsfasen en begeleidt farmaceutische bedrijven bij hun eerste klinische programma’s. België kent een hoger aandeel fase 1-studies dan de meeste andere Europese landen, mede dankzij het groeiend aantal goedgekeurde First-in-Human-studies.
Hoogstaande infrastructuur en gespecialiseerde centra
België telt talrijke toonaangevende bedrijven en onderzoekscentra actief in onder meer oncologie, vaccinatie en cel- en gentherapie. Acht gespecialiseerde eenheden voeren fase 1-onderzoek uit bij gezonde vrijwilligers, terwijl verschillende ziekenhuizen studies bij patiënten mogelijk maken. Healixia verenigt de professionals actief in deze vroege onderzoeksfase.
Om de positie van België op vlak van klinisch onderzoek te monitoren voert Deloitte elk jaar voor pharma.be een analyse uit van de voetafdruk van klinische studies in België en de positionering van ons land op Europees niveau.
Hoe bereidde België zich voor op de Europese harmonisatie?
Sinds januari 2022 is EU-verordening 536/2014 van kracht, die tot doel heeft de procedures voor de indiening en beoordeling van klinische studies binnen Europa te standaardiseren en te vereenvoudigen. Via het centrale CTIS-platform kunnen sponsors één gecentraliseerde aanvraag indienen voor alle betrokken lidstaten. Eén lidstaat wordt aangeduid als “rapporteur” en formuleert een gezamenlijk advies voor alle deelnemende landen.
België liep hierin voorop met de goedkeuring van een wet op 20 april 2017, die de procedures voor klinische studies met geneesmiddelen vereenvoudigde. Met deze proactieve aanpak onderstreept België haar ambitie om haar positie als aantrekkelijk en toonaangevend land voor klinisch onderzoek binnen Europa te behouden.
Maar met de komst van gestandaardiseerde Europese regelgeving, staat België nu voor de uitdaging om zich verder te onderscheiden. Door in te spelen op zijn sterke punten en het blijven aantrekken van topwetenschappers en industriële partners, kan België zijn leiderspositie in klinisch onderzoek en ontwikkeling versterken en tegelijkertijd blijven innoveren in een steeds competitievere Europese markt.
Wat zijn de voordelen van klinisch onderzoek voor België?
Dit wereldleiderschap van ons land op het gebied van klinische studies biedt tal van voordelen voor Belgische patiënten en bevolking, artsen, onderzoekers en onze economie.
Voordelen voor patiënten, de bevolking en behandelende artsen
- Klinische studies bieden mensen gratis toegang tot de nieuwste behandelingen die mogelijk niet beschikbaar zijn via traditionele middelen, wat hun gezondheid en levenskwaliteit kan verbeteren.
- Patiënten kunnen actief deelnemen aan het beheer van hun gezondheid en krijgen een gevoel van doelgerichtheid door artsen en onderzoekers te helpen hun aandoening beter te begrijpen, wat bijdraagt aan betere behandelingen in de toekomst.
Voordelen voor het Belgische onderzoeksmilieu
- Klinische studies dragen bij aan de ontwikkeling en verspreiding van wetenschappelijke kennis en innovatie in België.
- Belgische onderzoekers en onderzoekscentra blijven aan de top wat betreft innovatieve behandelingen tegen ziekten zoals kanker, diabetes en aandoeningen van het centrale zenuwstelsel.
Voordelen voor de Belgische economie
- Biofarmaceutische bedrijven in België investeren elke dag ruim 16 miljoen euro in het onderzoek en de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen
- Klinische studies zorgen bovendien voor werkgelegenheid in onderzoekscentra, universiteiten en ziekenhuizen. De sector stelt namelijk meer dan 6.000 onderzoekers tewerk in België.
Schrijf je in op onze nieuwsbrief
Wil je op de hoogte blijven van het reilen en zeilen binnen de farma-industrie, schrijf je dan in op onze nieuwsbrief!