Etudes cliniques

La mise à disposition d’un nouveau médicament pour les patients est le résultat d’un processus long et complexe. En général, il faut 10 à 12 années de recherches approfondies avant que soit découverte une molécule prometteuse présentant de nouveaux bénéfices en termes de santé. Des milliers de molécules et de combinaisons doivent être passées au crible pour qu’en fin de compte un seul médicament puisse être proposé aux patients. Après identification d’une molécule potentielle, celle-ci peut entrer en ligne de compte pour un programme d’étude clinique.

Les études cliniques chez l’homme sont essentielles pour comprendre le mécanisme d’action d’un nouveau médicament potentiel au sein du corps humain et tester son fonctionnement. Les études peuvent uniquement être réalisées dans des centres cliniques agréés par les autorités et suivent un protocole clairement défini et dûment validé et approuvé par les autorités compétentes, ce qui va permettre une analyse et une documentation approfondies de toutes les données.

Les études cliniques sont d’un intérêt capital pour tester de potentiels médicaments innovants quant à :

• leur efficacité et leur sécurité, y compris les interactions possibles avec d’autres médicaments et leurs effets indésirables éventuels ;
• leur formulation la plus efficace et leur dosage optimal.

En outre, les études cliniques peuvent mettre en lumière à quels types de patients le traitement offre les plus grands bénéfices thérapeutiques.

Un essai clinique comprend en général les phases successives suivantes :

Ces études sont à ce stade de grande ampleur pour confirmer à grande échelle les résultats des tests précédents

On va alors comparer le médicament testé avec les traitements existants et/ou un placebo selon une étude randomisée et en double aveugle. C’est à dire que (i) les patients seront répartis de manière aléatoire dans les différents groupes testés et que (ii) ni le patient, ni le médecin participant à l’étude ne savent à l’avance ce qui est administré (le médicament testé ou le médicament comparateur ou le placebo). Ceci est fait de façon à ne pas biaiser les résultats de l’étude.

Si la phase 3 est concluante, les résultats sont évalués par l’Agence européenne des médicaments (EMA), qui décidera d’accorder ou non l’autorisation de mise sur le marché du nouveau médicament.

Presque nulle part ailleurs en Europe on ne trouve autant d’études cliniques pour tester des médicaments innovants qu’en Belgique. Avec un nombre de 503 nouvelles études cliniques approuvées en 2020, la Belgique est un leader Européeneuropéen, occupant la 3e position au classement européen du nombre d’études cliniques par habitant.

Notre pays compte à ce jour 7 hôpitaux universitaires, 12 universités avec des départements de sciences de la vie et des équipes de recherche de renommée internationale, 14 bio-incubateurs et plus de 50 entreprises membres de pharma.be sont actives dans la R&D clinique.

Chaque année depuis 2017, Deloitte réalise pour pharma.be une analyse de l’empreinte belge des essais cliniques au niveau européen. Cette étude fournit non seulement une analyse des statistiques pour les essais cliniques en Belgique, mais donne également une comparaison des caractéristiques des demandes d'essais cliniques entre la Belgique et une sélection de 9 pays européens (Allemagne, Danemark, Espagne, Estonie, France, Pays-Bas, Pologne, Royaume-Uni et la Suède). Enfin l’étude analyse l'attractivité de la Belgique en tant que lieu d'essais cliniques. Cette cinquième édition de l'étude confirme en 2020 la position concurrentielle de notre pays et démontre que la Belgique continue à développer un écosystème de santé unique dans lequel la recherche clinique peut prospérer. Grâce à une vision partagée et à une focalisation commune sur les solutions entre les régulateurs, l'industrie, les chercheurs et le gouvernement, la Belgique a pu se positionner comme l'un des lieux privilégiés pour mener des essais en Europe.

Les derniers résultats de cette analyse annuelle (2020) vous sont donnés au travers de la présentation PowerPoint “Deloitte study: Belgium as clinical trial location".

Notre pays joue un rôle essentiel dans la recherche de nouveaux traitements novateurs. De nombreux médicaments et thérapies de haute technologie utilisés dans la lutte contre le cancer ont été développés ou testés dans notre pays.

Si les essais cliniques conduits en Belgique couvrent pratiquement toutes les aires thérapeutiques, plus de 30% de ces essais testent des médicaments contre les cancers.

La Belgique compte plusieurs entreprises d'avant-garde et d'excellents centres de recherche de classe mondiale, dans des domaines thérapeutiques tels que l'oncologie, la vaccination et les thérapies géniques et cellulaires. Il existe aujourd’hui 8 unités spécialisées de phase 1 à travers le pays qui mènent des essais chez des volontaires sains, mais également de nombreux services hospitaliers capables de mener des essais de phase 1 chez des patients volontaires.

Nous devons cette expertise de renommée mondiale à différents facteurs, tels que :

• Un cadre réglementaire favorable avec des délais plus courts pour l'approbation des essais de phase 1 par les autorités compétentes et le comité d'éthique :
  
  
  
  Avec une approbation de 15 jours pour les essais de phase 1, la Belgique a actuellement l'un des délais d'approbation les plus rapides pour la phase précoce essais en Europe. Grâce à la nouvelle loi belge sur les essais cliniques du 7 mai 2017, cet avantage de la rapidité restera en place même au moment de la mise en œuvre du règlement européen sur les essais cliniques pour les essais menés en Belgique. 
• L'expertise de l'Agence fédérale du médicament et des produits de santé (Afmps), qui a développé un domaine d'excellence en «early phase development», et peut ainsi accompagner les laboratoires pharmaceutiques dans leurs premiers programmes de développement clinique. Cela s'est traduit par exemple par la publication de lignes directrices ad hoc pour la conduite d'essais exploratoires (phase 0) en Belgique et par l'implication de la Belgique au niveau européen dans la préparation et la publication sur la conduite des essais First-in-Human.

En 2019, 23,7% des essais autorisés en Belgique étaient des études de phase 1. Une proportion d'études de phase 1 déjà observée les années précédentes et qui s’avère être légèrement plus élevée que dans d'autres pays européens comme l’illustre la figure ci-dessous.

9, 6% du nombre total d'études autorisées en 2019 sont des études de toute première administration chez l’Homme.

Depuis 2006, l’Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (Afmps) accompagne les firmes pharmaceutique set permet de garantir la qualité, la sécurité et l’efficacité des médicaments et des produits de santé. pharma.be a rencontré Greet Musch, Directeur Général de la DG pré autorisation à ce sujet. 

La position de leader de la Belgique en matière d’essais cliniques constitue un atout que nous devons préserver, et même renforcer. Le leadership mondial de la Belgique est bénéfique pour les patients belges, leur médecin traitant, les chercheurs belges, mais également pour notre économie.

Les avantages pour les patients belges et leur médecin traitant :

• Les patients bénéficient d’une possibilité d’accès précoce et gratuit aux traitements les plus récents qui, souvent, ne sont pas encore disponibles ailleurs.
• Les études cliniques constituent souvent le dernier espoir pour les patients de voir leur qualité de vie améliorée, leur durée de vie allongée ou d’envisager une guérison.
• L’étude de médicaments en développement fournit également des informations très précieuses pour traiter, prévenir ou guérir de futures affections.
• Cliquez ici pour en savoir plus sur les droits du patient
• Cliquez ici pour accéder à la brochure d’information pour les patients au sujet des études cliniques sur le site du SPF santé publique

Les avantages pour le monde de la recherche en Belgique :

• Les essais cliniques contribuent au développement des connaissances scientifiques et de l’innovation en Belgique.
• Les chercheurs et centres de recherche belges restent ainsi à la pointe des traitements innovants contre des maladies telles que le cancer, le diabète et les affections du système nerveux central.

Les avantages pour l’économie belge :

• L’industrie pharmaceutique belge figure parmi les secteurs les plus intensifs en R&D en Belgique.
• Notre pays a investi 3,85 milliards d'euros en R&D en 2019
• Les essais cliniques créent des emplois dans les centres de recherche, les universités et les hôpitaux.
• En Belgique, environ 5.400 chercheurs sont actifs dans l’industrie pharmaceutique.

Afmps:

• French : https://www.afmps.be/fr/humain/medicaments/medicaments/recherche_developpement/essais_cliniques
• Dutch : https://www.fagg.be/nl/MENSELIJK_gebruik/geneesmiddelen/geneesmiddelen/onderzoek_ontwikkeling/klinische_proeven
• English : https://www.famhp.be/en/human_use/medicines/medicines/research_development/clinical_trials

CT-Collège

• French : https://organesdeconcertation.sante.belgique.be/fr/organe-d%27avis-et-de-concertation/ct-college-college-essais-cliniques
• Dutch : https://overlegorganen.gezondheid.belgie.be/nl/ct-college
• English : https://consultativebodies.health.belgium.be/en/advisory-and-consultative-bodies/ct-college-clinical-trial-college

Campagne de l’Afmps au sujet des études cliniques

• French : https://www.campagnesafmps.be/fr/2031-besoin-de-vous
• Dutch : https://www.faggcampagnes.be/nl/2031-heeft-jou-nodig

Healixia

• https://www.healixia.be/  et
• https://www.healixia.be/about-healixia/early-development

Une nouvelle Réglementation européenne d’application à partir de janvier 2022

Le nouveau règlement européen EU 536/2014 relatif aux essais cliniques, qui a été publié en juillet 2016 et entrera en vigueur en 2022, entrainera un changement de taille pour les chercheurs européens. Par le biais de ce nouveau règlement, l’Union européenne entend garantir l’harmonisation et la simplification des procédures de soumission et d’évaluation des essais cliniques dans toute l’Europe.

Via un portail central de l’UE, une seule demande (CTA, clinical trial authorisation) devra être introduite par essai clinique par le promoteur pour tous les Etats Membres prenant part à l’essai clinique. Un seul des Etats Membres sera désigné par le promoteur comme « Etat Membre Rapporteur » qui évalue la demande de façon centralisée et délivre ensuite un seul avis au promoteur et aux autres Etats Membres concernés.

Réglementation belge

Le 20 avril 2017, le Parlement fédéral belge a voté une nouvelle législation concernant les essais cliniques en Belgique avec des médicaments à usage humain. Cette législation a été l'une des premières de ce genre en Europe et a permis de préparer notre pays à la mise en œuvre de la nouvelle réglementation européenne à venir. La réglementation permettant de lancer des études en Belgique se voit nettement simplifiée, de sorte que notre pays pourra maintenir, voire même renforcer, son image de pôle d'attraction européen des études cliniques une fois la réglementation européenne en place.

La loi belge assurera une évaluation rapide, coordonnée et simple des demandes d’études

• L’approbation de la nouvelle loi sur les études cliniques permettra à notre pays de conserver une évaluation particulièrement rapide des études en phase 1. Avec une procédure d’à peine 15 jours, nous restons le leader européen en la matière.
• Un Collège national a été créé pour assurer la coordination ainsi qu’une évaluation harmonisée des nouvelles demandes d’études par les comités d’éthique. Il veillera également au respect des procédures de garantie de la qualité, dans l’intérêt des patients.
• L’évaluation des demandes sera coordonnée par les autorités compétentes et les comités d’éthique désignés, de manière aisée et cohérente.

La loi a permis également de tester concrètement le nouveau cadre pour les études cliniques et de l’optimiser le cas échéant, avant que le Règlement européen n’entre en vigueur. Un projet pilote a ainsi été mis en place en 2017 pour acquérir de l'expérience et aligner les procédures entre tous les participants : promoteurs, autorité de santé compétente (l’AFMPS), CT-Collège et comités d’éthiques. La Belgique fut l’un des premiers pays européens à lancer des projets pilotes. L’initiative témoigne de la volonté marquée de tous les acteurs des soins de santé de vouloir continuer à attirer les études cliniques dans notre pays.

Plus d’information concernant ces projets pilotes sur le site de l’AFMPS

Quelques références :

• Loi relative aux essais cliniques de médicaments à usage humain
• L’arrêté royal portant exécution de la loi du 7 mai 2017
• Communiqué de presse de la Ministre Maggie De Block : « Les essais cliniques comme opportunité pour les patients » (21 avril 2017)
• Le site web de l’EMA pour les détails sur le nouveau règlement européen