Etudes cliniques
Qu'est-ce qu'une étude clinique ?
Le développement d’un nouveau médicament destiné aux patients est un processus long et complexe, qui s’étale généralement sur 10 à 12 ans. Avant d’identifier une molécule prometteuse apportant des bénéfices thérapeutiques inédits, des milliers de composés et de combinaisons doivent être étudiés. Une fois une molécule potentielle sélectionnée, elle entre dans un programme d’études cliniques.
Ces études, réalisés sur l’être humain, sont indispensables pour comprendre le mécanisme d’action du médicament dans l’organisme et évaluer son efficacité. Ils ne peuvent être menés que dans des centres cliniques agréés par les autorités sanitaires, selon un protocole rigoureusement défini, validé et approuvé par les instances compétentes. Cette démarche garantit une collecte et une analyse rigoureuses de l’ensemble des données.
Les études cliniques jouent un rôle central dans l’évaluation des médicaments innovants, notamment en ce qui concerne :
- leur efficacité et leur sécurité, y compris les interactions médicamenteuses possibles et les effets indésirables ;
- leur formulation optimale et le dosage le plus adapté.
De plus, ces essais permettent d’identifier les profils de patients pour lesquels le traitement est le plus bénéfique sur le plan thérapeutique.
Les différentes phases de la recherche clinique
L’ensemble du programme d’études peut être divisé en plusieurs phases :
PHASE PRE-CLINIQUE
Tester les molécules sur des animaux, déterminer la dose sans danger dans le but d’effectuer une première étude chez l’homme et évaluer le niveau de sécurité et de toxicité de la molécule.
PHASE 1 (quelques dizaines de volontaires)
La recherche implique quelques dizaines de personnes, généralement des volontaires sains, afin d’analyser graduellement l’absorption par l’organisme de la nouvelle molécule testée et d’identifier d’éventuels effets secondaires. Les objectifs principaux des études de la phase 1 sont l’évaluation de la sécurité et de la tolérabilité.
PHASE 2 (quelques centaines de patients)
La recherche implique quelques centaines de patients qui répondent à des critères bien précis afin de déterminer l’efficacité et la dose optimale de la molécule à administrer.
PHASE 3 (quelques milliers de patients)
La recherche à grande échelle implique quelques milliers de patients qui répondent à des critères bien précis afin de confirmer, à grande échelle, le résultat des tests précédents. L’objectif des études de la phase 3 est de valider l’efficacité et la sécurité du candidat-médicament dans un groupe de patients plus conséquent. Une comparaison du nouveau médicament à un placebo (une substance inactive) ou, si possible, à un traitement déjà existant (généralement ce qu’on appelle « norme de soins ») est effectuée. Après une phase 3 efficace, les résultats sont évalués par l’Agence européenne des médicaments, qui autorise ou non la mise sur le marché du nouveau médicament.
PHASE 4 (utilisation réelle après l’introduction sur le marché)
Ces études sont réalisées après qu’un médicament ait obtenu une autorisation de mise sur le marché. Certaines études approfondissent les tests sur le nouveau traitement, d’autres observent son utilisation au quotidien chez les patients, conformément à la pratique réelle. Elles visent à en savoir plus sur les effets secondaires (plus rares), les risques et les bénéfices à long terme, les risques et les bénéfices pour les groupes de patients qui n’ont pas participé à l’étude de phase 3 et sur la comparaison du médicament avec d’autres traitements.
La Belgique est un leader européen de la recherche clinique depuis 10 ans
La Belgique figure parmi les premiers pays européens en termes d’études cliniques par habitant. Grâce à une étroite collaboration entre le gouvernement, les régulateurs, l'industrie et les chercheurs, la Belgique est devenue une référence internationale en matière de recherche clinique.
Pourquoi la Belgique est-elle si unique ?
Une forte expertise des autorités
Les études cliniques impliquent de nombreux acteurs afin de garantir leur sécurité, leur qualité et leur rigueur scientifique. Chaque étude doit obligatoirement être évaluée et approuvée en amont par les autorités compétentes. En Belgique, cette mission revient principalement à l'Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (AFMPS). Elle est responsable de l'évaluation et du suivi de chaque étude clinique qui se déroule en Belgique. L'AFMPS dispose d'une expertise technique et scientifique approfondie, ce qui permet aux promoteurs d'essais cliniques de fournir des conseils à un stade précoce du processus d'évaluation. Cela rend la recherche plus prévisible et les étapes ultérieures plus transparentes. De plus, ses experts participent activement aux groupes de travail de l’Agence européenne des médicaments, ce qui confère à la Belgique un avantage stratégique notable en matière de partage de connaissances et d'influence réglementaire.
Les essais cliniques sont également examinés par un comité d'éthique indépendant qui veille à la sécurité et aux droits des participants. Le Collège Essais Cliniques (CT-College) coordonne ces examens au niveau national, tandis que l'Association belge des comités d'éthique de la recherche (BAREC) représente les intérêts des comités d'éthique.
La qualité des institutions de recherche
La Belgique offre un écosystème de recherche clinique particulièrement favorable pour les sponsors (entreprises pharmaceutiques et institutions académiques) ; Notre pays dispose d'un solide réseau d'hôpitaux universitaires, de centres de recherche et de bio-incubateurs internationalement reconnus, ainsi que de plus de 50 entreprises affiliées à pharma.be actives dans la recherche et le développement cliniques.
Leader en matière de traitements innovants
La Belgique joue un rôle de premier plan dans le développement et l'expérimentation de thérapies innovantes, en particulier dans le domaine du cancer. Ainsi, près de 20 % de la recherche clinique en oncologie en Europe a lieu dans notre pays. Grâce à cette position, la Belgique a réalisé un travail de pionnier, comme la première étude CAR-T européenne et des contributions majeures à l'essai vaccinal COVID-19. De plus, elle s'engage pleinement dans l'innovation en proposant des modèles d'étude plus accessibles et décentralisés.
Focus sur l'expertise dans les études de phase précoce
La Belgique s'est forgé une solide réputation internationale dans la phase précoce du développement des médicaments. Cette position est due à trois facteurs principaux :
Un environnement réglementaire favorable
La Belgique offre un système réglementaire efficace avec des délais d'approbation accélérés pour les études de phase 1, qui peuvent être menées exclusivement dans notre pays. Les autorités compétentes et les comités d'éthique jouent un rôle clé à cet égard.
Forte expertise scientifique et technique
L'AFMPS a une connaissance approfondie des phases précoces de développement et assiste les entreprises pharmaceutiques dans leurs premiers programmes cliniques. En Belgique, la proportion d'études de phase 1 est plus élevée que dans la plupart des autres pays européens, notamment grâce au nombre croissant d'études first-in-human approuvées.
Des infrastructures de qualité et des centres spécialisés
La Belgique compte de nombreuses entreprises et centres de recherche de premier plan, actifs notamment dans les domaines de l'oncologie, de la vaccination et de la thérapie cellulaire et génique. Huit unités spécialisées mènent des études de phase 1 sur des volontaires sains, tandis que plusieurs hôpitaux facilitent les études sur les patients. Healixia réunit les professionnels actifs dans cette phase précoce de la recherche.
Pour suivre la position de la Belgique en matière de recherche clinique, Deloitte réalise chaque année pour pharma.be une analyse de l'empreinte des études cliniques en Belgique et du positionnement de notre pays au niveau européen.
Comment la Belgique s'est-elle préparée à l'harmonisation européenne ?
Le règlement (UE) n° 536/2014 est entré en vigueur en janvier 2022. Il vise à normaliser et à simplifier les procédures de soumission et d'évaluation des études cliniques en Europe. Grâce à la plateforme centrale CTIS, les promoteurs peuvent soumettre une demande centralisée pour tous les États membres concernés. Un État membre est désigné comme « rapporteur » et formule un avis commun pour tous les pays participants.
La Belgique a pris les devants avec l'adoption d'une loi le 20 avril 2017, visant à simplifier les procédures pour les études cliniques de médicaments. Grâce à cette approche proactive, la Belgique affirme sa volonté de conserver sa position de pays attractif et leader pour la recherche clinique au sein de l'Europe.
Quels sont les avantages de la recherche clinique pour la Belgique ?
Ce leadership mondial de la Belgique en matière d’études cliniques offre de nombreux bénéfices, non seulement pour les patients et la population belge, mais également pour les médecins, les chercheurs et l’économie de notre pays.
Avantages pour les patients, la population et les médecins traitants
- Les essais cliniques permettent aux patients d’accéder gratuitement aux traitements les plus innovants, souvent indisponibles par les voies traditionnelles, améliorant ainsi leur santé et leur qualité de vie.
- Les participants peuvent jouer un rôle actif dans la gestion de leur santé et contribuer à la recherche médicale, aidant ainsi les médecins et les chercheurs à mieux comprendre leur maladie et à développer des traitements plus efficaces pour l’avenir.
Avantages pour l'environnement de recherche belge
- Les études cliniques soutiennent le développement et la diffusion des connaissances scientifiques et favorisent l’innovation en Belgique.
- Elles permettent aux chercheurs et aux centres de recherche belges de rester à la pointe des traitements innovants pour des maladies telles que le cancer, le diabète et les troubles du système nerveux central.
Avantages pour l'économie belge
- Les entreprises biopharmaceutiques belges investissent chaque jour plus de 16 millions d'euros dans la recherche et le développement de nouveaux médicaments.
- Les études cliniques génèrent également des emplois dans les centres de recherche, les universités et les hôpitaux, avec plus de 6 000 chercheurs actifs en Belgique.
Intéressé(e) à recevoir les nouvelles de pharma.be
Etre au courant de ce qui vit au sein de l'industrie pharmaceutique ? Inscrivez-vous à notre lettre d'information.