In gesprek met Valérie Storms - “Klinisch onderzoek heeft mijn leven gered”

Heb je als patiënt zelf deelgenomen aan een klinische studie. Wat betekende die mogelijkheid op dat moment concreet voor jou?

“Toen ik 43 jaar geleden werd geboren met mucoviscidose, bestond er in België eigenlijk nog geen behandeling. Mijn ouders kregen te horen dat de kans klein was dat ik ouder dan tien zou worden. Mijn leven is dan ook nauw verbonden met medische innovatie. Eerst kwamen er behandelingen die de symptomen verlichtten, zoals slijmverdunners, verteringsenzymen en antibiotica. Dankzij die behandelingen, dagelijkse fysiotherapie en een heel trouwe opvolging kon ik dertig worden, maar tegen die tijd was mijn gezondheid sterk achteruitgegaan en raakte de in mijn longen gekoloniseerde pathogene bacterie resistent tegen bijna alle beschikbare antibiotica.

In 2013 kreeg ik de kans om deel te nemen aan een klinische studie met een behandeling die voor het eerst niet alleen de symptomen, maar de onderliggende oorzaak van mucoviscidose aanpakte. Ik had op dat moment nog weinig andere opties. Toch heb ik niet meteen ja gezegd. Het studieprotocol was bijzonder zwaar, met bezoeken van meer dan negen uur en soms elk uur een bloedafname. Voor iemand die al erg ziek en vermoeid is, vraagt dat enorm veel.

Uiteindelijk ben ik ingestapt omdat ik voelde dat ik niets te verliezen had en omdat ik wist dat klinische studies sterk gereguleerd zijn en veel aandacht besteden aan patiëntveiligheid. Niemand kon toen voorspellen hoe groot het effect zou zijn. Vandaag neem ik nog steeds deel aan vervolgstudies waarin de behandeling verder wordt verbeterd.

Voor mij betekende klinisch onderzoek letterlijk “tijdige” toegang tot levensreddende medicatie. Ik ben ervan overtuigd dat ik er zonder die studie vandaag niet meer zou zijn. Tegelijk duurde het nog zes tot zeven jaar voor de behandeling in België werd terugbetaald. Niet alle medepatiënten die ik kende, hebben die periode kunnen overbruggen. Daarom vind ik het zo belangrijk dat innovatieve behandelingen en klinische studies beschikbaar blijven in België en Europa.”

Klinische studies doen denken aan wetenschap, strikte protocollen en een cijfermatige benadering. Hoe zit het met het menselijke aspect van zo’n studie?

“Een klinische studie vraagt veel van patiënten die vaak al ziek en vermoeid zijn. Tegelijk is er dat heel menselijke gevoel van hoop. Je bevindt je meestal in een moeilijke situatie en hoopt dat de studie een uitweg kan bieden. Maar je weet niet of de behandeling zal werken en in een geblindeerde studie weet je evenmin of je de behandeling dan wel een placebo krijgt.

In mijn studie werd vrij snel duidelijk dat de groep die de behandeling kreeg sterk verbeterde. Daarop werd de placeboperiode verkort, zodat ook de andere deelnemers sneller toegang konden krijgen tot de behandeling. Dat vond ik een voorbeeld van aandacht voor het welzijn van de patiënt.

Toch was de oorspronkelijke studie vooral gericht op het effect op de longfunctie. Als patiënt merkte ik dat de behandeling veel breder doorwerkte. Mijn diabetes veranderde, ik had minder insuline nodig, mijn spijsvertering verbeterde en ik kon opnieuw gaan werken. Ook de impact op de mentale gezondheid was belangrijk. Zulke elementen werden aanvankelijk niet als uitkomsten meegenomen, terwijl ze voor patiënten minstens even relevant kunnen zijn.

Een behandeling werkt niet in op één geïsoleerd orgaan, maar op een mens en diens volledige leven. Door patiënten te betrekken, kunnen studies die bredere, meer holistische impact beter zichtbaar maken, ook richting de regelgevende instanties en verzekeraars.”

Was er een moment of waren er momenten tijdens jouw traject dat je je een echte partner voelde in het onderzoek, of was er op dat vlak nog werk aan de winkel?

“Ik voelde mij eerlijk gezegd niet echt een partner. De studie was niet alleen geblindeerd wat de behandeling betreft, maar ook wat mijn eigen gegevens betrof. Voor de studie volgde ik mijn longfunctie heel nauwgezet op. Dat was mijn houvast om te begrijpen hoe mijn gezondheid evolueerde. Tijdens de studie kreeg ik plots geen toegang meer tot die resultaten.

Ook na afloop kregen de deelnemende patiënten weinig of geen informatie over de algemene studieresultaten. We ondergingen heel wat onderzoeken en leverden een belangrijke bijdrage, maar kregen zelden te horen wat onze deelname concreet had opgeleverd. Artsen en onderzoekers worden via congressen en wetenschappelijke updates wel verder geïnformeerd. Voor patiënten ontbreekt die terugkoppeling vaak.

Ook de praktische ondersteuning kan beter. De opvolging gebeurt nog veel op papier en patiënten worden bijvoorbeeld om de drie maanden gevraagd welke symptomen ze hebben ervaren. Digitale technologie zou kunnen helpen om symptomen frequenter te monitoren, vragen sneller te beantwoorden en patiënten thuis beter te ondersteunen.

Tijdens de coronaperiode konden bepaalde onderzoeken, zoals het meten van de longfunctie, thuis gebeuren. Daarna moesten we opnieuw voor elke meting naar het ziekenhuis. Dat is jammer. Meer hybride studies, waarbij patiënten bepaalde zaken thuis kunnen opvolgen, zouden de belasting aanzienlijk kunnen verminderen.”

Wat kunnen onderzoekers, artsen en bedrijven volgens jou winnen wanneer ze patiënten vroeger en actiever betrekken bij de ontwikkeling van nieuwe behandelingen?

“Patiënten kijken anders naar een behandeling dan onderzoekers of artsen. Zij ervaren niet alleen het klinische effect, maar ook wat een behandeling betekent voor hun dagelijkse leven, hun mentale gezondheid, hun werk en hun zelfstandigheid.

Door patiënten al bij de ontwikkeling van het studieprotocol te betrekken, kunnen onderzoekers bepalen welke uitkomsten voor hen echt relevant zijn. Ze kunnen ook nagaan of de belasting van het protocol haalbaar is voor iemand die al ziek en vermoeid is. Dat kan tot studies leiden die patiëntvriendelijker zijn, meer inclusief en tegelijk relevant bewijs verzamelen dat een vollediger beeld geeft van de waarde van een behandeling.

Die bredere kijk kan ook relevant zijn bij de beoordeling en terugbetaling van geneesmiddelen. Wanneer je niet alleen kunt aantonen dat een behandeling een bepaald medisch cijfer verbetert, maar ook dat mensen opnieuw kunnen werken, minder vaak in het ziekenhuis of bij de kinesist belanden of beter kunnen functioneren, krijg je een vollediger beeld van de maatschappelijke impact.”

Als je één boodschap zou kunnen meegeven aan beleidsmakers over toegang tot klinische studies en gezondheidsinnovatie, welke zou dat dan zijn?

“Beleid kan echt een verschil maken. De Europese regelgeving rond weesgeneesmiddelen, die bedrijven stimuleerde om onderzoek te doen naar zeldzame aandoeningen, heeft laten zien dat de juiste politieke incentives tot meer onderzoek en nieuwe behandelingen kunnen leiden.

We moeten daarom blijven investeren in een omgeving die gezondheidsinnovatie aantrekt en versnelt. In mijn geval duurde het zes tot zeven jaar voordat een behandeling met zeer sterke resultaten in België werd terugbetaald. Voor ernstig zieke patiënten is dat bijzonder lang. Het risico bestaat bovendien dat bedrijven minder studies in België of Europa opstarten wanneer innovatie hier moeilijker haar weg naar de patiënt vindt.

Dat moeten we vermijden. Patiënten zouden niet naar de Verenigde Staten moeten reizen om toegang te krijgen tot innovatieve behandelingen die hier niet beschikbaar zijn. Gezondheid moet een prioriteit blijven, met slimme incentives, een aantrekkelijk klimaat voor klinisch onderzoek en snellere toegang tot bewezen innovatie.

Geneesmiddelen zijn daarbij geen abstracte kostenpost. Vóór mijn behandeling werd ik vaak opgenomen in het ziekenhuis en had ik intensieve zorg nodig. Dankzij innovatieve medicatie heb ik vandaag een volwaardig leven, kan ik werken en opnieuw bijdragen aan de samenleving.”

Wat is jouw ervaring in de samenwerking met de sector bij de ontwikkeling van klinische studies, bijvoorbeeld rond het protocol, de patiënteninformatie en de uitkomsten?

“Er zijn goede initiatieven, maar er is nog ruimte voor verbetering. Patiënten moeten vroeger betrokken worden bij het opstellen van protocollen, het bepalen van relevante uitkomsten en het ontwikkelen van begrijpelijke patiënteninformatie. Zo kunnen studies beter aansluiten bij hun dagelijkse realiteit.

Zelf heb ik ook meegewerkt aan een Belgisch informatieplatform over klinische studies. Het doel daarvan is om studies die in Belgische ziekenhuizen lopen in duidelijke en begrijpelijke taal toegankelijk te maken voor patiënten. Dat is belangrijk, want toegang tot klinisch onderzoek mag niet uitsluitend afhangen van de arts bij wie iemand toevallig in behandeling is.

Een patiënt moet zelf kunnen nagaan welke studies er lopen en daarover het gesprek met een arts kunnen aangaan. Een studie in een ander ziekenhuis kan soms een belangrijke kans bieden. Het rechtstreeks informeren van patiënten versterkt hun positie en geeft hen meer regie over hun eigen traject.

De samenwerking tussen de sector en patiëntenorganisaties bij zulke initiatieven is waardevol. Maar echte samenwerking betekent ook dat patiënten niet alleen deelnemers zijn. Ze moeten mee richting kunnen geven aan de studie, tijdens het traject beter worden ondersteund en achteraf vernemen wat hun bijdrage heeft opgeleverd.”