Entretien avec Valérie Storms - « La recherche clinique m’a sauvé la vie »

En tant que patiente, avez-vous vous-même participé à un essai clinique ? Que représentait concrètement cette opportunité pour vous à l’époque ?

« Lorsque je suis née il y a 43 ans avec la mucoviscidose, il n’existait en réalité encore aucun traitement en Belgique. On a dit à mes parents que j’avais peu de chances de vivre au-delà de l’âge de dix ans. Ma vie est donc étroitement liée à l’innovation médicale. Il y a d’abord eu des traitements qui soulageaient les symptômes, tels que les mucolytiques, les enzymes digestives et les antibiotiques. Grâce à ces traitements, de la kinésithérapie quotidienne et à un suivi très rigoureux, j’ai pu atteindre l’âge de trente ans, mais à ce moment-là, ma santé s’était fortement détériorée. La bactérie qui avait colonisé mes poumons était devenue résistante à presque tous les antibiotiques disponibles.

En 2013, j’ai eu l’occasion de participer à un essai clinique portant sur un traitement qui, pour la première fois, s’attaquait non seulement aux symptômes, mais aussi à la cause sous-jacente de la mucoviscidose. À ce moment-là, je n’avais guère d’autres options. Pourtant, je n’ai pas dit oui tout de suite. Le protocole de l’essai était particulièrement éprouvant, avec des visites de plus de neuf heures et parfois une prise de sang toutes les heures. Pour une personne déjà très malade et fatiguée, c’est une épreuve énorme.

J’ai finalement accepté parce que je sentais que je n’avais rien à perdre et parce que je savais que les essais cliniques sont très réglementés et accordent une grande importance à la sécurité des patients. Personne ne pouvait alors prédire l’ampleur de l’effet. Aujourd’hui, je participe toujours à des études de suivi visant à améliorer encore ce traitement.

Pour moi, la recherche clinique a littéralement signifié un accès en temps opportun à un médicament qui m’a sauvé la vie. Je suis convaincue que sans cette étude, je ne serais plus là aujourd’hui. En même temps, il a fallu attendre encore six à sept ans avant que le traitement ne soit remboursé en Belgique. Tous les autres patients que je connaissais n’ont pas pu tenir le coup pendant cette période. C’est pourquoi je trouve si important que les traitements innovants et les essais cliniques restent accessibles en Belgique et en Europe. »”

Les essais cliniques évoquent la science, des protocoles stricts et une approche chiffrée. Qu’en est-il de l’aspect humain d’un tel essai ?

« Une étude clinique exige beaucoup des patients, qui sont souvent déjà malades et fatigués. En même temps, il y a ce sentiment très humain d’espoir. On se trouve généralement dans une situation difficile et on espère que l’étude pourra offrir une issue. Mais on ne sait pas si le traitement fonctionnera et, dans une étude en aveugle, on ne sait pas non plus si l’on reçoit le traitement ou un placebo.

Dans mon étude, il est apparu assez rapidement que le groupe recevant le traitement présentait une nette amélioration. La période de placebo a alors été raccourcie, afin que les autres participants puissent eux aussi accéder plus rapidement au traitement. J’ai trouvé que c’était là un exemple d’attention portée au bien-être du patient.

Pourtant, l’étude initiale était principalement axée sur l’effet sur la fonction pulmonaire. En tant que patient, j’ai remarqué que le traitement avait des répercussions bien plus larges. Mon diabète a évolué, j’avais besoin de moins d’insuline, ma digestion s’est améliorée et j’ai pu reprendre le travail. L’impact sur la santé mentale était également important. Au départ, ces éléments n’étaient pas pris en compte comme critères d’évaluation, alors qu’ils peuvent être au moins aussi pertinents pour les patients.

Un traitement n’agit pas sur un organe isolé, mais sur un être humain et l’ensemble de sa vie. En impliquant les patients, les études peuvent mieux mettre en évidence cet impact plus large et plus holistique, notamment auprès de les autorités de régulation et les assureurs. »

Y a-t-il eu un moment, ou plusieurs moments, au cours de votre parcours où vous vous êtes sentie véritablement impliquée dans la recherche, ou y avait-il encore du chemin à faire à cet égard ?

« Honnêtement, je ne me suis pas vraiment sentie comme une partenaire. L’étude était en aveugle non seulement en ce qui concerne le traitement, mais aussi en ce qui concerne mes propres données. Avant l’étude, je suivais très attentivement ma fonction pulmonaire. C’était mon point de repère pour comprendre l’évolution de ma santé. Pendant l’étude, je n’ai soudainement plus eu accès à ces résultats.

Même après la fin de l’étude, les patients participants n’ont reçu que peu, voire aucune information sur les résultats généraux de l’étude. Nous avons subi de nombreux examens et apporté une contribution importante, mais on nous a rarement expliqué ce que notre participation avait concrètement apporté. Les médecins et les chercheurs sont quant à eux tenus informés par le biais de congrès et de mises à jour scientifiques. Pour les patients, ce retour d’information fait souvent défaut.

Le soutien pratique pourrait également être amélioré. Le suivi se fait encore beaucoup sur papier et on demande par exemple aux patients tous les trois mois quels symptômes ils ont ressentis. La technologie numérique pourrait aider à surveiller les symptômes plus fréquemment, à répondre plus rapidement aux questions et à mieux accompagner les patients à domicile.

Pendant la pandémie de coronavirus, certains examens, comme la mesure de la fonction pulmonaire, pouvaient être effectués à domicile. Par la suite, nous avons dû retourner à l’hôpital pour chaque mesure. C’est regrettable. Davantage d’études hybrides, dans lesquelles les patients pourraient effectuer certains suivis chez eux, pourraient considérablement alléger la charge. »

Selon vous, qu’est-ce que les chercheurs, les médecins et les entreprises ont à gagner lorsqu’ils impliquent les patients plus tôt et de manière plus active dans le développement de nouveaux traitements ?

« Les patients ont un regard différent sur un traitement que les chercheurs ou les médecins. Ils ressentent non seulement l’effet clinique, mais aussi ce qu’un traitement implique pour leur vie quotidienne, leur santé mentale, leur travail et leur autonomie.

En impliquant les patients dès l’élaboration du protocole d’étude, les chercheurs peuvent déterminer quels résultats sont réellement pertinents pour eux. Ils peuvent également vérifier si la charge imposée par le protocole est supportable pour une personne déjà malade et fatiguée. Cela peut déboucher sur des études plus adaptées aux patients, plus inclusives, tout en recueillant des données qui pertinentes donnent une image plus complète de la valeur d’un traitement.

Cette vision plus large peut également s’avérer pertinente lors de l’évaluation et du remboursement des médicaments. Lorsque l’on peut non seulement démontrer qu’un traitement améliore un indicateur médical spécifique, mais aussi que les personnes peuvent reprendre le travail, se rendent moins souvent à l’hôpital ou chez le kinésithérapeute, ou fonctionnent mieux, on obtient une image plus complète de l’impact sociétal. »

Si vous deviez transmettre un seul message aux décideurs politiques concernant l’accès aux essais cliniques et à l’innovation en matière de santé, quel serait-il ?

« Les politiques peuvent vraiment faire la différence. La réglementation européenne relative aux médicaments orphelins, qui a incité les entreprises à mener des recherches sur les maladies rares, a montré que des incitations politiques appropriées peuvent conduire à davantage de recherche et à de nouveaux traitements.

Nous devons donc continuer à investir dans un environnement qui attire et accélère l’innovation en matière de santé. Dans mon cas, il a fallu six à sept ans avant qu’un traitement aux résultats très probants soit pris en charge en Belgique. Pour des patients gravement malades, c’est particulièrement long. Il existe en outre un risque que les entreprises lancent moins d’études en Belgique ou en Europe si l’innovation peine à parvenir jusqu’aux patients ici.

Nous devons éviter cela. Les patients ne devraient pas devoir se rendre aux États-Unis pour avoir accès à des traitements innovants qui ne sont pas disponibles ici. La santé doit rester une priorité, avec des incitations intelligentes, un environnement propice à la recherche clinique et un accès plus rapide aux innovations qui ont fait leurs preuves.

Les médicaments ne constituent pas pour autant un poste de dépenses abstrait. Avant mon traitement, j’étais souvent hospitalisée et j’avais besoin de soins intensifs. Grâce à des médicaments innovants, je mène aujourd’hui une vie à part entière, je peux travailler et contribuer à nouveau à la société. »

Quelle est votre expérience en matière de collaboration avec le secteur dans le cadre du développement d’essais cliniques, par exemple en ce qui concerne le protocole, l’information des patients et les résultats ?

« Il existe de bonnes initiatives, mais il y a encore matière à amélioration. Les patients doivent être impliqués plus tôt dans l’élaboration des protocoles, la définition des résultats pertinents et la rédaction d’informations compréhensibles à leur intention. Ainsi, les études pourront mieux correspondre à leur réalité quotidienne.

J’ai moi-même participé à la création d’une plateforme d’information belge sur les essais cliniques. Son objectif est de rendre accessibles aux patients, dans un langage clair et compréhensible, les essais menés dans les hôpitaux belges. C’est important, car l’accès à la recherche clinique ne doit pas dépendre exclusivement du médecin auprès duquel une personne se trouve par hasard en traitement.

Un patient doit pouvoir vérifier par lui-même quelles études sont en cours et en discuter avec un médecin. Une étude menée dans un autre hôpital peut parfois offrir une opportunité importante. Informer directement les patients renforce leur position et leur donne davantage de contrôle sur leur propre parcours.

La collaboration entre le secteur et les associations de patients dans le cadre de telles initiatives est précieuse. Mais une véritable collaboration signifie également que les patients ne sont pas seulement des participants. Ils doivent pouvoir contribuer à orienter l’étude, bénéficier d’un meilleur accompagnement tout au long du parcours et savoir, a posteriori, ce que leur contribution a apporté. »