Verbetering op komst voor patiënten met zeldzame ziekten

Patiënten met een zeldzame ziekte kampen vaak met lange processen voor de toegankelijkheid en terugbetaling van medicatie. Gelukkig werken meerdere actoren zowel samen als ieder binnen hun domein aan een verbetering van die complexe situatie. Debat met Julie Gusman (pharma.be), Peter Degadt (Koning Boudewijnstichting) en Céline Hermans (RIZIV).

Degadt: “Ten eerste hebben we nood aan een transparante identificatie, validering en monitoring van expertise. Ten tweede moet men een model ontwikkelen voor geïntegreerde zorg volgens het principe ‘zorg in een hooggespecialiseerde zorgsetting indien nodig, dicht bij huis wanneer mogelijk’. Ten derde ijveren we voor de uitbouw van een dynamische centrale databank voor zeldzame ziekten, naast de ziektespecifieke databanken. Als vierde prioriteit willen we komen tot een betere beschikbaarheid en tijdige toegang tot innovatieve therapieën op basis van medische nood. Ten slotte willen we ook een betere informatie, empowerment en integratie in de samenleving van patiënten via onder meer een nationale hulplijn en sensibilisering van zorgverleners voor zeldzame ziekten.”

Gusman: “De Europese en Belgische maatregelen moeten verder gezet worden. Daarnaast is er een nieuw Belgisch Plan voor Zeldzame Ziekten nodig dat inzet op een snelle en optimale toegang tot weesgeneesmiddelen. Patienten kunnen tien tot zeventien maanden sneller toegang hebben door middel van een onmiddellijke maar tijdelijke terugbetaling van weesgeneesmiddelen met de mogelijkheid om gezondheidsgegevens te verzamelen of door de bestaande  ‘onbeantwoorde medische behoeften’ procedure te verbeteren. Maar we ijveren ook voor horizon scanning en een vroegtijdige dialoog met bedrijven om te anticiperen op nieuwe weesgeneesmiddelen en een koppeling van vergoedingen aan de werkzaamheid van de geneesmiddelen in de praktijk. Hiervoor hebben we een doeltreffend ecosysteem van gezondheidsgegevens nodig.”

Hermans: “Voor de opname van een geneesmiddel op de lijst van vergoedbare farmaceutische specialiteiten moet het verantwoordelijke farmaceutische bedrijf een aanvraag indienen. De bevoegde minister baseert zich voor zijn beslissing over deze inschrijving en zijn voorwaarden, vóór het advies en het akkoord van de inspecteur van Financiën en de staatssecretaris voor Begroting, op het voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen. Daarin zetelen onder meer verzekeringsorganisaties, apothekers, artsen, universiteiten, ondernemingen en politieke besluitvormers. Alles wordt in het werk gesteld om onnodige vertragingen te voorkomen, maar solidariteit betekent ook dat de financiering veilig is voor de patiënt en in verhouding staat tot de andere betrokken diensten en verstrekkers.”

Gusman: “Het eerste Belgisch Plan Zeldzame Ziekten van 2014 was een belangrijke eerste stap naar verbetering en standaardisering van de zorg in België. Niet alle geplande maatregelen zijn echter uitgevoerd, en sommige moeten in de huidige context worden herzien. Ook de specifieke Europese verordening van 2000 heeft het onderzoek en de ontwikkeling en het op de markt brengen van nieuwe weesgeneesmiddelen gestimuleerd. De ontwikkeling van Europese referentienetwerken heeft bovendien gezorgd voor de uitwisseling van expertise en gegevens tussen deskundigen.”

Hermans: “Onder specifieke voorwaarden kan worden overwogen om de behandeling met geneesmiddelen die niet of nog niet geregistreerd en/of vergoedbaar zijn, toch al financieel toegankelijk te maken, bv. bij uitzonderlijke gevallen onder toezicht van de onderneming of via de tussenkomst van het Bijzonder Solidariteitsfonds. Zonder de inhoud van het meerjarige begrotingstraject 2022-2024 voor de zorgverzekering bekend te maken, wordt de zorg voor zeldzame ziekten opgenomen in het streven naar een transversaal beheer van ziekten waarbij de patiënt centraal staat. De ontwikkeling van netwerken en expertisecentra, zoals Europa die onderschrijft, is onderwerp van discussie. Gezien enerzijds het grote aantal en zeker ook de diversiteit ervan, en anderzijds de verdeling van de bevoegdheden, vergt de uitvoering echter enige aandacht.”

Degadt: “Een recent rapport van het Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen geeft een actuele stand van zaken van de zorg voor zeldzame ziekten in België, inclusief de aanbeveling voor vijf prioritaire acties (beschikbaar op kbs-frb.be). Dit rapport zal worden overhandigd aan alle bevoegde autoriteiten met de vraag om actie. Daarnaast worden twee projectoproepen gelanceerd. Ten eerste zoekt men initiatieven voor de sensibilisering van zorgverstrekkers over zeldzame ziekten. Ten tweede wil men een model laten ontwikkelen voor geïntegreerde zorg dat is opgebouwd volgens het principe ‘zorg in een hooggespecialiseerde zorgsetting indien nodig, dicht bij huis wanneer mogelijk’, en dat implementeerbaar is in de Belgische context.”

Hermans: “Momenteel maken zeldzame ziekten integraal deel uit van het algemene beheer van de gezondheidszorg voor de Belgen, maar er wordt wel degelijk rekening gehouden met hun specificiteit. In de toekomst zou de patiënt meer centraal komen te staan binnen een transversaal ziektebeheer dat inzet op samenwerking tussen verschillende expertises, ook wanneer hij of zij een zeldzame ziekte heeft.”

Gusman: “Het op Europees niveau vastgelegde kader heeft een grote invloed gehad op de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Zo was er een aanzienlijke toename van het aantal registraties bij het Europees Geneesmiddelenagentschap (van acht in 2000 tot bijna 220 nu) en van klinische studies naar zeldzame ziekten (+88% tussen 2006 en 2016). In België bedraagt het aandeel van klinische studies gewijd aan weesziekten nu meer dan 20%. België zit echter in de middenmoot van Europa wat betreft de toegang tot terugbetaalde geneesmiddelen. Er is nog ruimte voor verbetering. Van de 47 weesgeneesmiddelen die tussen 2016 en 2019 door het EMA werden goedgekeurd, werden er in België op 1 januari 2021 slechts 18 (38%) terugbetaald en bedroeg de gemiddelde tijd tussen de vergunning voor het in de handel brengen en de terugbetaling 528 dagen.”

Degadt: “De verschillende beleidsmakers worden aangespoord om actie te ondernemen binnen hun bevoegdheid en in onderling overleg. Deze verschillende acties moeten er samen toe leiden dat patiënten kunnen vertrouwen op een deskundige en competente gezondheidszorg die hen een correcte diagnose, up-to-date behandeling en vakbekwame zorg biedt, en die hen toelaat voluit deel te nemen aan het maatschappelijk leven. Door de complexiteit en de vele facetten van zeldzame ziekten moet de zorg multidisciplinair zijn, gecoördineerd en geïntegreerd op medisch, paramedisch, psychologisch en sociaal vlak. Dat betekent dat alle zorgverleners hun rol op hun niveau optimaal moeten kunnen opnemen. Sensibilisering, voorgezette opleiding en identificatie en validatie van expertise zullen hiertoe bijdragen.”

Céline Hermans - ATTACHÉ RIZIV-INAMI

Julie Gusman - SENIOR MARKET ACCESS ADVISOR PHARMA.BE

Peter Degadt - VOORZITTER BEHEERSCOMITÉ FONDS VOOR ZELDZAME ZIEKTEN EN WEESGENEESMIDDELEN, KONING BOUDEWIJNSTICHTING