Hoe kunnen we de toegang tot weesgeneesmiddelen voor Belgische patiënten verzekeren?

Hoewel weesgeneesmiddelen een antwoord bieden op grote medische behoeften en snel beschikbaar moeten zijn voor Belgische patiënten, kan het voor deze geneesmiddelen moeilijk zijn om het sterke bewijs te leveren dat de terugbetalingsinstanties traditioneel eisen. Het verloop van zeldzame ziekten is immers nog vaak slecht begrepen, de evaluatiecriteria in klinische studies zijn soms recent en worden door de terugbetalingsautoriteiten met de nodige omzichtigheid bekeken, en de moeilijkheid om patiënten voor klinische studies te rekruteren kan de omvang en bijgevolg de statistische waarde van klinische proeven beperken. Als gevolg daarvan kan de onzekerheid over het klinische voordeel van deze geneesmiddelen groot zijn op het moment van registratie door het Europees Geneesmiddelenagentschap waardoor weesgeneesmiddelen vaak voorwaardelijk geregistreerd worden. Bovendien leveren deze geneesmiddelen doordat ze bestemd zijn voor kleine patiëntengroepen rentabiliteitsproblemen op voor de bedrijven die ze op de markt brengen, en kan de prijs ervan hoger liggen dan die van niet-weesgeneesmiddelen, vooral bij uiterst zeldzame ziekten.   

Om Belgische patiënten de toegang tot deze veelbelovende nieuwe behandelingen niet te ontzeggen, pleit pharma.be voor een pragmatische evaluatie van weesgeneesmiddelen.   

In de eerste plaats zou de CTG bij de beoordeling van deze producten rekening moeten houden met hun meerwaarde, niet alleen voor de patiënt zelf, maar ook voor familieleden, verzorgers, het zorgstelsel of de samenleving in het algemeen. 

Weesgeneesmiddelen kunnen een toegevoegde waarde hebben op vele gebieden: een betere scholingsgraad bij kinderen bijvoorbeeld, minder operaties en ziekenhuisopnames, kortere werkonderbrekingen. Ook familieleden kunnen terug voltijds aan de slag gaan omdat de patiënt minder zorg nodig heeft. Dit alles heeft een positief effect op de arbeidsmarkt. Het vermindert ook de kosten voor de overheid en creëert toegevoegde waarde voor de economie en de samenleving.  

Door patiëntenorganisaties bij het besluitvormingsproces te betrekken zou de CTG meer inzicht kunnen verwerven in de voordelen voor patiënten en hun familie. Zo meldde een moeder hoe opgelucht ze was toen de medicatie die ze haar 9-jarige zoon met een ernstige genetische ziekte vier keer per dag moest geven, werd vervangen door een medicatie met verlengde afgifte die om 8 uur 's morgens en 8 uur 's avonds moest worden toegediend: "De oude medicatie betekende dat we ons kind elke nacht om middernacht wakker moesten maken, we konden niet meer slapen. Het was ondraaglijk voor hem en voor de hele familie."(1) 

Een tweede piste om de toegang te verzekeren, is de onmiddellijke maar tijdelijke terugbetaling van weesgeneesmiddelen onder welbepaalde voorwaarden die in een overeenkomst zijn vastgelegd. Op die manier krijgt het farmaceutische bedrijf de kans om de waarde van het geneesmiddel in de dagelijkse praktijk verder aan te tonen. Deze overeenkomst voorziet erin dat het bedrijf tijdens de tijdelijke terugbetaling aanvullende bewijzen verzamelt voor de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel in de Belgische context, terwijl het de onzekerheden en/of risico's in verband met de terugbetaling dekt via een budgettair compensatiemechanisme. 

Daarnaast stelt pharma.be twee procedures voor die de overheid in staat stellen om patiënten in België tot 17 maanden sneller toegang te geven tot grensverleggende geneesmiddelen. Na jaren van klinisch onderzoek en ontwikkeling moet een lange administratieve procedure doorlopen worden vooraleer patiënten toegang krijgen tot een nieuw geneesmiddel. Dergelijke lange wachttijd is onaanvaardbaar, vooral voor mensen met ernstige of levensbedreigende aandoeningen die geen andere behandelingsmogelijkheden hebben. Klik hier voor meer informatie.