Rare Disease Day 2026 : pharma.be salue le nouveau plan d’action sur les maladies rares mais appelle à un accès plus rapide et renforcé des patients aux innovations
pharma.be se félicite du nouvel élan donné à l'amélioration des soins pour les patients atteints de maladies rares. Les maladies rares sont des affections qui ne touchent qu'une très faible proportion de la population, mais dont il existe plus de 6 000 formes différentes. On estime ainsi que la Belgique compte plus de 500 000 personnes atteintes d'une maladie rare. En raison de la complexité des maladies rares et des connaissances médicales souvent limitées, les délais pour obtenir un diagnostic et un traitement sont généralement très longs, ce qui a un impact majeur sur la vie des patients et de leur entourage.
Le nouveau plan d'action national marque une étape importante : pour la première fois depuis plusieurs année années, une vision intégrée émerge à nouveau, plaçant le patient au centre des priorités. La réduction de ce que l'on appelle « l'odyssée du patient », cette quête souvent longue de plusieurs années pour obtenir un diagnostic précis et accéder aux soins adéquats, représente une avancée cruciale à cet égard.
Le plan crée également un nouvel élan entre les différents acteurs concernés. En les réunissant à nouveau autour de la table, on crée une ambition commune visant à améliorer le diagnostic, les soins et la qualité de vie des patients atteints de maladies rares.
La Belgique reste à la pointe de la recherche clinique, mais cette position est sous pression
En 2024, les demandes d'études cliniques sur les maladies rares représentaient 23,7 % de toutes les demandes de recherche clinique en Belgique. Cela confirme le rôle important de notre pays dans le paysage international de la recherche.
Afin de préserver la position de leader de la Belgique et garantir aux patients un accès rapide aux thérapies innovantes, il est essentiel d’accélérer et de rendre plus prévisible l’accès aux nouveaux médicaments orphelins. Les entreprises ne pourront continuer à investir dans la recherche et le développement (R&D) sur notre territoire, plutôt que de rediriger leurs investissements vers des régions telles que les États‑Unis ou la Chine, que si elles disposent de garanties claires en matière d’accès rapide et de perspectives de revenus en Belgique et au sein de l’Union européenne.
Il est urgent d'améliorer l'accès aux médicaments orphelins
pharma.be souligne qu'outre l'accès à une expertise spécialisée, l'accès à des traitements innovants et révolutionnaires reste essentiel. Un remboursement rapide et efficace des médicaments pour les maladies rares devrait donc être l'un des piliers du nouveau plan.
Les dernières données de l'indicateur WAIT 2024 de l’EFPIA montrent qu'il est urgent d'améliorer l'accès aux médicaments orphelins :
- Seuls 47 % des médicaments orphelins approuvés en Europe entre 2020 et 2023 étaient disponibles pour les patients belges début janvier 2025.
- Pour ces médicaments, le délai moyen de remboursement était de 637 jours, soit presque 1 an et 9 mois.
- Ce délai s'ajoute aux 4,5 années nécessaires en moyenne pour que les patients obtiennent un diagnostic correct.
Bien que l'industrie n'ait pas été impliquée dans la phase préparatoire du plan, nous sommes déterminés à jouer un rôle actif dans son élaboration et sa mise en œuvre. La Belgique doit assurer non seulement un ancrage fort de la R&D dans notre pays, mais aussi un accès rapide et équitable à des traitements innovants et remboursés. L'ambition doit être claire : chaque patient, en particulier ceux atteints d'une maladie rare, doit pouvoir compter rapidement sur les thérapies les plus innovantes.
Pour les patients atteints de maladies rares, chaque jour compte. Nous devons donc tout mettre en œuvre pour accélérer leur accès au diagnostic et aux traitements dont ils ont besoin. Ce nouveau plan d’action constitue une avancée majeure, mais le véritable défi réside désormais dans sa mise en œuvre concrète. En tant que secteur, nous sommes prêts à collaborer étroitement avec le gouvernement, les prestataires de soins et les associations de patients pour transformer ces ambitions en progrès tangibles, afin que les personnes atteintes d’une maladie rare bénéficient enfin de la rapidité et de l’attention que leur situation exige.
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