Ne laissons pas le système de remboursement actuel freiner l’accès aux thérapies cellulaires et géniques pour les patients

La dernière génération de médicaments, appelés thérapies cellulaires, géniques ou tissulaires, représente une avancée majeure en médecine. Ces médicaments ciblent souvent des maladies graves ou rares et peuvent être en mesure de réduire considérablement le fardeau de la maladie, voire de la guérir. Mais en raison de leurs caractéristiques typiques, comme un coût élevé, certes unique, et l'incertitude ex ante quant aux résultats cliniques démontrables, ils se heurtent aux limites des systèmes de remboursement ex ante.  

pharma.be est conscient de ces défis. C'est pourquoi nous travaillons sur un livre blanc contenant des pistes de réflexion pour adapter les procédures existantes, en tenant compte des spécificités des thérapies avancées.  

Fin 2021, 14 ATMP avaient déjà reçu une autorisation de mise sur le marché de l'Agence européenne des médicaments (EMA), mais seuls cinq d'entre eux sont actuellement remboursés en Belgique. L'EMA prévoit 10 à 20 nouvelles demandes par an au cours des cinq prochaines années, et des milliers d'essais cliniques sont en cours dans le monde, dont la moitié pour des traitements contre le cancer.  

Il est donc grand temps de moderniser les procédures existantes afin d'éviter que les patients belges n’aient pas ou tardivement accès à ces traitements prometteurs. pharma.be propose un accès accéléré combiné à des conventions basées sur les résultats et à des paiements échelonnés afin d'éviter un pic des dépenses.  

Cela permettra d'éviter une "salle d'attente" de patients cherchant à accéder à des médicaments potentiellement vitaux. De plus, en ayant la possibilité de lier le remboursement aux résultats du traitement, l'entreprise assume une partie du risque lié aux incertitudes cliniques.