Weesziekten: zeldzaam, maar belangrijk

Een blijvend aandachtspunt is de behandeling van zeldzame ziekten zoals spina bifida, ALS, ziekte van Huntington enz. Ongeveer een half miljoen Belgen lijden aan een zeldzame ziekte, maar de introductie van een nieuwe behandeling met weesgeneesmiddelen is een ingewikkelde aangelegenheid met een hoog risico op mislukking. De complexe en tijdrovende productie en het beperkte aantal patiënten stelt het klinisch onderzoek voor grote uitdagingen. Naast het feit dat het vaak om dure behandelingen gaat waarvan klinische onzekerheden blijven bestaan en waarbij de overheid dus zorgvuldige afwegingen moet maken.

Sinds de invoering van Europese regelgeving in 2000 werd al heel wat vooruitgang op gebied van ontwikkeling en beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen geboekt voor vele patiënten. Dat blijkt uit de aanzienlijke toename van het aantal bij het EMA geregistreerde weesgeneesmiddelen (+200 in 11 jaar) en van klinische studies naar zeldzame ziekten (+88% tussen 2006 en 2016). Het kader dat op Europees niveau werd vastgesteld wordt echter momenteel besproken. pharma.be ondersteunt de handhaving van een stimulerende Europese regelgeving daar deze essentieel is voor het aanmoedigen van O&O naar innoverende behandelmethodes van zeldzame ziektes. In de afgelopen 20 jaar heeft de EU-verordening grote vooruitgang mogelijk gemaakt bij de ontwikkeling en beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen voor veel patiënten. Het op Europees niveau vastgestelde kader staat vandaag echter ter discussie. pharma.be is een groot voorstander van de handhaving van de Europese verordening, die volgens van essentieel belang is om het onderzoek en de ontwikkeling van innoverende behandelingen aan te moedigen.

Hoewel België bij de eerste Europese landen behoorde die een nationaal plan voor zeldzame ziektes lanceerde en doeltreffende lokale stimuli creëerde kan er ook op Belgisch niveau een tandje worden bijgestoken. Momenteel duurt het volgens de Efpia Patients W.A.I.T. Indicator 2020 gemiddeld 528 dagen alvorens in België een nieuw weesgeneesmiddel voor terugbetaling wordt goedgekeurd.

Om te anticiperen op de komst van nieuwe geneesmiddelen pleit pharma.be al langer voor de volgende maatregels:

• Standaardisering van de neonatale screening tussen regio’s en een verruiming van de screening op nationaal niveau daar waar dat gerechtvaardigd is, voor een zo snel mogelijke identificatie en behandeling van de patiënten
  
   
• Om op de komst van innovatieve medicijnen, en de potentiële terugbetaling, te anticiperen pleit pharma.be voor horizonscanning en een vroegtijdige dialoog met de bedrijven. Indien er een Europese beoordeling van de relatieve therapeutische waarde beschikbaar is, zou België hiervan gebruik moeten maken.
  
   
• Ons land zou ook een kader kunnen creëren waardoor onmiddellijke, maar tijdelijke, terugbetaling, mogelijk wordt na de vergaring van gezondheidsgegevens, inclusief informatie over de doeltreffendheid en de veiligheid van de behandeling. Ook de procedure rond “Onopgemerkte medische noodzaak” of de “Early temporary Reimbursement” kan verbeterd worden.
  
   
• Om het begrip van de noden te vergroten is het betrekken van patiëntengroepen bij de evaluatie van nieuwe weesgeneesmiddelen gewenst.
  
   
• pharma.be is voorstander van een snellere goedkeuring d.m.v. een elektronisch goedkeuringssysteem voor de individuele aanvragen voor terugbetaling aan het weesgeneesmiddelen college.
  
   
• Tenslotte steunt pharma.be de politieke ambitie om een ambitieus Belgisch ecosysteem te ontwikkelen door de koppeling van bestaande databanken en een efficiënte toegang tot gegevens.

Julie Gusman

Senior Market Access Advisor