Maladies orphelines : rares, mais pas moins importantes

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Une attention particulière est constamment accordée au traitement des maladies rares telles que le spina-bifida, la SLA, la maladie de Huntington, etc. Environ un demi-million de Belges souffrent d'une maladie rare, mais le développement de nouveaux médicaments orphelins est une procédure compliquée et à haut risque d’échec. La pathophysiologie de ces maladies est généralement mal connue, les cibles pour les médicaments mal identifiées, la production des médicaments orphelins peut être complexe et chronophage, et le nombre limité de patients représente sans aucun doute un grand défi pour la recherche clinique. Par ailleurs, il peut s’agir de traitements coûteux pour lesquels des incertitudes cliniques demeurent, et qui sont donc sujets à des évaluations prudentes des autorités de prix et remboursement.

La politique des médicaments orphelins fonctionne

Depuis l'introduction de la réglementation européenne en 2000, des avancées majeures ont été obtenues dans le développement et la disponibilité des médicaments orphelins pour de nombreux patients. En témoigne l'augmentation significative du nombre de médicaments orphelins enregistrés auprès de l'EMA (+200 en 11 ans) et des études cliniques sur les maladies rares (+88% entre 2006 et 2016). Cependant, le cadre établi au niveau européen est en cours de discussion. pharma.be soutient fermement le maintien d’une réglementation européenne stimulante, qu'elle juge essentielle pour encourager la recherche et le développement de traitements innovants dans les maladies rares.  

Si la Belgique a été parmi les premiers pays européens à développer un plan national sur les maladies rares et a mis en place des incitants locaux efficaces, des mesures pourraient encore être prises pour accélérer l'accès aux nouveaux médicaments orphelins. Actuellement, sur base de l’analyse d’EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2020, il faut en moyenne 528 jours entre l’autorisation de mise sur le marché et le remboursement effectif d’un médicament orphelin. (1) 

Maintien des mesures existantes et propositions pour aller plus loin

pharma.be est convaincu qu’il est crucial de tout mettre en œuvre pour accélérer l’accès aux médicaments orphelins et leur suivi. pharma.be propose notamment les mesures suivantes : 

  • Avant tout, pharma.be souhaite une uniformisation du dépistage néonatal entre régions et l’élargissement du dépistage national là où cela se justifie, pour une identification et prise en charge aussi tôt que possible des patients.  

  • Ensuite, afin d'anticiper au mieux l'arrivée de médicaments innovants et leur remboursement potentiellement lié à la performance en vie réelle, pharma.be préconise un Horizon Scanning et un dialogue précoce avec les entreprises.  

  • Notre pays pourrait également créer un cadre permettant le remboursement immédiat mais temporaire des médicaments orphelins, moyennant la collecte de données de santé, y compris des données sur l'efficacité et la sécurité du traitement.  La procédure de « Besoin Médical Non Rencontré » ou “Early Temporary Reimbursement” pourrait également être améliorée. 

  • Lorsqu’une évaluation européenne de la valeur thérapeutique relative est disponible, pharma.be souhaite qu’elle soit systématiquement utilisée dans l’évaluation au remboursement.  

  • Impliquer les associations de patients dans l’évaluation des nouveaux médicaments orphelins renforcerait également la compréhension des besoins. 

  • Par ailleurs, pharma.be est favorable à une approbation plus rapide, via un système d'approbation électronique, des demandes de remboursement individuelles qui doivent être soumises à un Collège pour les médicaments orphelins.  

  • Afin d’assurer une haute qualité de soins des patients, pharma.be recommande également de centraliser et consolider plus avant l’expertise pour les maladies rares complexes
  • Enfin, pharma.be soutient l’ambition politique actuelle de développer un écosystème de données de santé ambitieux en Belgique, avec le couplage des bases de données existantes et un accès efficace aux données. 

Le Plan belge 1.0 constituait une première étape pour permettre aux patients belges d’accéder aux médicaments orphelins ; il ne faut toutefois pas s’arrêter là. Une évaluation et un suivi continu de la mise en œuvre des différentes actions, en concertation avec les parties prenantes, montrent qu'il est possible d'en faire encore plus si nous poursuivons ces activités et intensifions les efforts entrepris.

Julie Gusman
Senior Market Access Advisor

(1) EFPIA, Wait indicator 2020, https://www.efpia.eu/media/602652/efpia-patient-wait-indicator-final-250521.pdf

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