Que sont les ATMP ?

ATMP est l'abréviation pour Advanced Therapy Medicinal Product et se traduit par "médicament de thérapie avancée". Les termes thérapies cellulaires et géniques ou thérapies régénératives sont également utilisés pour désigner les ATMP. Il s'agit donc d'une catégorie de médicaments qui comprend les thérapies géniques, les thérapies cellulaires et les thérapies tissulaires.(1) 

Les ATMP diffèrent des médicaments traditionnels par la manière dont ils sont produits, administrés aux patients et par le type de bénéfices qu'ils peuvent apporter.   

Une première particularité est que les ATMP consistent en des gènes, des cellules ou des tissus qui sont administrés à un patient. Il s'agit de traitements très sophistiqués qui nécessitent des processus de fabrication biotechnologiques complexes et spécialisés et qui, souvent, ne peuvent être fabriqués et stockés à l'avance, comme c'est le cas pour les médicaments plus conventionnels. Le suivi des patients s'effectue généralement dans des centres hospitaliers spécialisés, qui disposent du savoir-faire approprié sur les procédures de collecte, de production, de transport, de stockage et d'administration du matériel biologique. 

Deuxièmement, les ATMP ont la particularité de cibler la cause sous-jacente de la maladie, comme un gène ou une protéine, plutôt que les symptômes. Les thérapies cellulaires et géniques ont le potentiel de modifier ou même de guérir des maladies, ce qui entraîne des avantages évidents pour les patients et la société. Les maladies ciblées par les ATMP sont souvent des maladies rares et graves dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants. Modifier l'évolution de ces maladies, voire les guérir, aura un impact majeur sur la vie des patients, mais aussi sur leurs soignants et sur la société dans son ensemble. Non seulement l'état de santé général et la qualité de vie des patients s'amélioreront, mais les ATMPS promettent également des avantages plus larges, tels que le retour au travail, la réduction des coûts du traitement standard de la maladie, la diminution du besoin d'aidants familiaux, etc. 

Une troisième caractéristique des ATMP est qu'ils sont conçus pour avoir un effet thérapeutique qui dure des années, mais ne sont souvent administrés qu'une fois ou quelques fois sur une courte période. Ce mode d'administration diffère radicalement des thérapies plus conventionnelles qui sont souvent administrées sur de plus longues périodes. L'administration unique et les avantages potentiels à vie pour le patient représentent une véritable révolution dans le traitement des maladies.   

Fin 2021, l'Union européenne comptait 14 ATMP autorisés par l'Agence européenne des médicaments (EMA). Cinq d'entre eux sont actuellement remboursés en Belgique et peuvent être utilisés pour traiter diverses maladies, notamment le cancer du sang et de graves troubles oculaires ou musculaires.