Niet elke nieuwe molecule wordt een medicijn maar de farmasector geeft niet op

De federale regering gaf eind oktober de kick off van haar ambitie om de sterke positie van ons land in de biofarmaceutische industrie te vrijwaren voor de toekomst. De COVID-crisis heeft iedereen duidelijk gemaakt hoe groot het strategisch belang van deze sector is. Samen met de voedingsindustrie en de chemische nijverheid, is de farmasector mee sterkhouder van de verwerkende nijverheid in ons land, goed voor ruim 40.000 directe jobs en 130.000 jobs indien ook de afgeleide activiteiten worden meegeteld. Het is een van de weinige sectoren in België die een sterke groei van de toegevoegde waarde combineert met een sterke werkgelegenheidsgroei en toename van de productiviteit. Maar, nog belangrijker is de meerwaarde op menselijk vlak.

Dankzij doorbraken in de geneeskunde werd de afgelopen decennia enorme vooruitgang geboekt in niet alleen een langer leven, maar ook een kwaliteitsvoller leven. Betere, innovatieve geneesmiddelen hebben daar een belangrijke rol bij gespeeld. Maar spijtig genoeg is het werk nog niet af. Ondanks de veel betere behandelingen en de grotere overlevingskansen, blijft kanker bijvoorbeeld nog steeds de tweede belangrijkste doodsoorzaak na hart- en vaatziekten. Heel veel van de onderzoeksinspanningen richten zich dan ook op dat domein. Waarbij steeds meer doelgerichte therapieën de kostprijs van deze kankerbehandelingen uiteraard duurder maken, maar tegelijkertijd ook de overlevingskansen verbeteren.

Maar er lijden nog te veel patiënten aan minder bekende, zeldzame ziekten. Dit zijn ziekten die minder dan één persoon op 2.000 treft.Volgens schattingen bestaan er zo wereldwijd wel 7.000 ziekten die in de Europese Unie alleen al 30 miljoen mensen treffen. Deze zeldzame ziekten hebben vaak een genetische oorsprong en treffen in 75% van de gevallen kinderen. Zonder vroegtijdige medische zorg sterft 1 op 3 patiënten voor het vijfde levensjaar.

In de film “Red Sandra” die recent werd gelanceerd in de zalen word je als kijker murw geslagen door het verdriet en de onmacht van de ouders. Een ouder die een kind verliest is volgens mij het ergste wat iemand kan overkomen. Maar het beeld van de hardvochtige farmasector wiens koude kleren dit niet raakt klopt niet. De medewerkers in onze sector zijn vaak ook vaders en moeders. Hun drijfveer is net om te zoeken naar oplossingen en nieuwe behandelingen te ontwikkelen voor patiënten. We mogen de inspanningen van deze mensen niet zomaar minimaliseren en de bedrijven herleiden tot loutere winstmachines.

Zeker voor weesgeneesmiddelen, zoals de medicijnen voor zeldzame ziekten worden genoemd, is de zoektocht naar behandelingen nog moeilijker. De kleine patiëntengroepen zijn bijvoorbeeld een behoorlijke uitdaging voor klinische studies, die om voldoende betrouwbaar te zijn, op voldoende grote schaal moet gebeuren. Omdat het geneesmiddel maar voor een kleine aantal patiënten kan ingezet worden, zal de omzet van het geneesmiddel de kosten van de ontwikkeling ervan niet kunnen dekken. Dat is een van de redenen waarom deze behandelingen ook zo duur zijn.

Dankzij het beter Europees regelgevend kader voor weesgeneesmiddelen én de vooruitgang op wetenschappelijk vlak, is het aantal geregistreerde weesgeneesmiddelen in Europa gestegen van slechts 8 in 2000 tot meer dan 190 in 2021. Ook zien we een sterke stijging van het aantal klinische studies voor zeldzame ziekten. Dit stemt hoopvol.

Maar niet elke nieuwe molecule wordt een medicijn. Slechts 1 op 10 beloftevolle nieuwe behandelingen doorstaat succesvol de verschillende klinische studies. De selectie op vlak van werkzaamheid, veiligheid en kwaliteit is streng en terecht. En dan moeten de medicijnen na hun marktgoedkeuring nog aanvaard worden door de verschillende lidstaten voor terugbetaling. Zo worden in België slechts de helft van de Europees beschikbare weesgeneesmiddelen terugbetaald. Te vaak wordt verwezen naar de onbetaalbaarheid van de nieuwe innovatieve geneesmiddelen voor het gezondheidssysteem. Maar dat is onjuist.

Ten eerste is het aandeel van geneesmiddelen in het totale federale budget van de terugbetaalde gezondheidsuitgaven de afgelopen 10 jaar met zo’n 2 procentpunten gedaald. Bovendien zijn door het systeem van terugstortingen in het kader van de overeenkomsten die worden afgesloten voor de tijdelijke terugbetaling van innovatieve geneesmiddelen, de netto-uitgaven voor deze geneesmiddelen de afgelopen vijf jaar ongeveer gestagneerd en dit zonder rekening te houden met inflatie. Dit is dus een reële achteruitgang.