Les médicaments innovants nécessitent une réglementation innovante

Une innovation durable est nécessaire pour pouvoir introduire rapidement de nouveaux traitements auprès des patients. De nouveaux outils, normes et approches ont ainsi été mis en place pour générer, collecter et traiter les données cliniques ; tels que des essais cliniques innovants, l'intelligence artificielle (IA), de larges banques données, des outils numériques, des approches basées sur des comparaisons indirectes, des résultats rapportés par les patients ainsi que de nouveaux critères d'évaluation.

Pour évaluer les médicaments de grande importance pour la santé publique et l'innovation thérapeutique, l'Agence européenne des médicaments (EMA) [1] a fourni un cadre adapté permettant de prendre en compte les preuves préliminaires de la valeur ajoutée dans les données cliniques. L'EMA soutient également le développement de médicaments qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits.

Après avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché, une entreprise peut demander le remboursement du médicament à l'Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI). L’INAMI évalue la valeur thérapeutique relative d'un nouveau médicament en le comparant au traitement standard actuellement remboursé, appelé comparateur actif. Ce comparateur actif peut être un autre médicament, un dispositif médical, une procédure chirurgicale ou une autre intervention de santé.

Pour démontrer la valeur ajoutée, une étude comparative directe est menée. Il s'agit d'un essai clinique dans lequel les participants sont répartis, au hasard, en deux groupes. Le premier groupe est le groupe témoin qui reçoit un traitement existant, c'est-à-dire le comparateur actif. Tandis que les participants du second groupe reçoivent le nouveau traitement, tel qu'un nouveau médicament.

Bien que les sociétés pharmaceutiques soutiennent et utilisent les essais cliniques comparatifs directs avec les traitements standard, cette méthode n'est pas toujours la plus appropriée.

Dans les domaines thérapeutiques qui évoluent rapidement, le comparateur actif est parfois indisponible au début de l'essai clinique et, par conséquent, un autre comparateur doit être utilisé.

En outre, pour les traitements des maladies rares et ultra rares, il est difficile de réunir des preuves cliniques suffisantes en raison du faible taux de patients. Cela retarde l'accès des patients au médicament, mais peut également entrainer un manque d’accès. Les essais cliniques portant sur des maladies rares sont ceux dont les délais sont les plus longs, probablement en raison des difficultés à trouver et à inclure des patients.

Il n’est pas toujours possible d’effectuer de grandes études comparatives directes. Il est donc nécessaire de développer d'autres méthode de recherches, en utilisant par exemple l'intelligence artificielle (IA) ou l'apprentissage automatique (machine learning) comme outils analytiques pour les grands ensembles de données.

Récemment, des experts ont suggéré des modèles d'essais cliniques innovants, notamment pour évaluer la valeur des nouveaux traitements ciblés, tels que les traitements diagnostiques des tumeurs [2]. Il s'agit d'une petite population de patients pour laquelle une étude dite "panier" peut être menée. Il s'agit d'une étude dans laquelle un seul groupe de patients, classés en fonction de leur anomalie génomique commune, se voit administrer le nouveau traitement. Il n'y a donc pas de comparateur actif. Les résultats de ces études sont ensuite comparés à des contrôles externes correspondants.

En Europe et en Belgique, les entreprises peuvent recourir à des dialogues multipartites par le biais de procédures de consultation scientifique. Ces dialogues aident les entreprises à suivre les procédures réglementaires complexes et à mener les tests et études appropriés sur les nouveaux médicaments afin de répondre aux exigences en matière de données et de preuves, tant pour l'enregistrement futur que pour l'évaluation des avantages cliniques.

Une consultation scientifique préliminaire entre les entreprises et les autorités responsables de l’enregistrement et du remboursement des médicaments permet de partager les expertises, les connaissances et les idées et de garantir aux patients l'accès, en temps voulu, à des médicaments efficaces, sûrs et de haute qualité.

En outre, dans un avenir proche, des évaluations de la valeur thérapeutique relative d'un médicament seront réalisées au niveau européen, appelées Joint Clinical Assessments (JCA).

La stimulation et le renforcement des consultations multipartites, ainsi que la réforme des procédures de remboursement actuelles, devraient servir d'occasions pour parvenir à un accès rapide en Belgique des nouveaux médicaments innovants susceptibles d'apporter un bénéfice clinique supplémentaire aux patients.