ATMPs

ATMP signifie "Advanced Therapeutic Medicinal Products" (médicaments thérapeutiques avancés). Ce groupe de médicaments comprend les thérapies géniques, cellulaires et tissulaires et représente la toute dernière génération de médicaments. En raison de leurs propriétés uniques, ils auront un impact majeur sur le traitement des patients à l'avenir.

Qu'est-ce qu'un ATMP ?

Les médicaments de thérapie innovante (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) constituent un groupe spécifique de médicaments biologiques comprenant les thérapies géniques, cellulaires et tissulaires. Les ATMP sont aussi parfois appelés thérapies cellulaires et génétiques, thérapies avancées ou thérapies régénératives. Ils sont utilisés pour traiter diverses maladies, notamment des troubles héréditaires graves, des cancers ou des maladies chroniques.

  • Les thérapies géniques consistent en du matériel génétique humain et visent à remplacer un gène non fonctionnel par une copie "saine" du gène afin de guérir une maladie héréditaire.
  • Les thérapies cellulaires consistent à administrer des cellules humaines pour remplacer les cellules manquantes ou non fonctionnelles qui sont à l'origine de la maladie. Ces cellules sont produites à partir de cellules prélevées sur le patient ou sur un donneur.
  • Les thérapies tissulaires consistent en des cellules ou des tissus et sont conçues pour régénérer, réparer ou remplacer des cellules ou des tissus défectueux.
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En quoi les ATMP sont-ils différents des autres médicaments ?

  1. Comme tous les médicaments biologiques, les ATMP sont des traitements dont les processus de fabrication sont très complexes et spécialisés. Le processus de fabrication n'est pas reproductible à 100% car il implique du matériel humain vivant. En outre, certains ATMP sont produits à partir de matériel corporel prélevé sur le patient ou un donneur et modifié "hors du corps" (ex vivo) avant d'être administré. Par conséquent, les ATMP ne peuvent pas toujours être produits et stockés à l'avance. Les patients sont donc également traités dans des centres hospitaliers spécialisés qui disposent des infrastructures et des connaissances nécessaires pour manipuler et administrer ces traitements complexes.

     
  2. Les ATMP ciblent souvent la cause sous-jacente d'une maladie, par exemple un gène défectueux ou une protéine manquante, plutôt que de traiter uniquement les symptômes. Les thérapies cellulaires et géniques ont donc le potentiel de modifier l'évolution d'une maladie, voire de la guérir. Cette capacité aura un impact significatif et positif sur le patient, sa famille et la société. Cela améliorera considérablement la santé et la qualité de vie du patient, mais cette caractéristique des ATMP peut également avoir des conséquences sociales plus larges : augmentation de la productivité (capacité de travail), réduction des coûts (médicaux ou autres) liés à la maladie, réduction du fardeau des aidants familiaux, etc. 

     
  3. La principale différence entre les ATMP et les autres médicaments est leur mode d'administration. Les ATMP sont administrés une seule fois ou dans un court laps de temps mais ont des effets à long terme, potentiellement à vie. La façon dont les patients sont traités va donc changer radicalement avec les ATMP.

Que nous réserve l'avenir ?

Depuis 2015, une douzaine d'ATMP ont été enregistrés dans l'Union européenne, mais ce nombre est appelé à augmenter sensiblement dans un avenir proche. On s'attend à ce que d'ici 2025, entre 10 et 20 ATMP soient approuvés par an.

A l’heure actuelle, il y a environ 2600 études cliniques en cours pour les ATMP dans le monde, dont 476 dans l'Union européenne. Sur ces 2600 études, 243 sont des essais avancés ("phase 3"). La majorité de ces études concernent les thérapies cellulaires et géniques (99%).

La Belgique est-elle prête ?

Les membres de pharma.be sont actifs dans le développement des ATMP, tant en Belgique qu'au niveau international, et souhaitent apporter ces médicaments innovants aux patients de manière globale, durable et efficace. Plusieurs sujets, tels que les essais cliniques avec les ATMP et le remboursement des ATMP, font l'objet d'un suivi au sein de notre association. Début 2020, un groupe de réflexion sur les ATMP a été créé au sein de pharma.be qui, sur base d’un dialogue avec un large groupe d'experts et de partenaires, a formulé des recommandations sur les réformes nécessaires au sein du système de santé belge . Une réflexion sur l’accès des patients aux ATMP est également en cours au niveau européen et alimentera la réforme de la législation européenne en matière de médicaments. Dans ce contexte, l’association européenne de l’industrie du médicament (EFPIA) a publié début 2022 des recommandations sur l’accès rapide, large et durable aux ATMP.

Sources

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