De farmaceutische industrie zet volop in op R&D voor patiënten met zeldzame ziekte

25/02/2014

De Rare Disease Day, een initiatief van de European Organization for Rare Diseases (EURORDIS), is uitgegroeid tot een wereldwijd gebeuren. pharma.be grijpt deze gelegenheid aan om de noodzaak van een specifieke en duurzame aanpak van zeldzame ziekten te onderstrepen.


Weesgeneesmiddelen - geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten - zijn meestal van biotechnologische aard: dit maakt de ontwikkeling en de productie bijzonder complex. De kosten voor ontwikkeling van deze geneesmiddelen liggen relatief gesproken hoger dan bij andere geneesmiddelen omdat patiëntengroepen voor wie deze geneesmiddelen bestemd zijn van nature uit veel kleiner zijn. Onze bedrijven, actief in de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen, nemen risico's en investeren heel bewust in onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen die een antwoord kunnen bieden aan patiënten die lijden aan een zeldzame aandoening. 

De besparingsmaatregelen op federaal niveau van de laatste jaren hebben er tussen 2011 en 2013 toe geleid dat de prijzen van weesgeneesmiddelen in België het sterkst daalden van gans Europa, met uitzondering van Griekenland, en sindsdien tot de laagste in Europa horen [1]. 

We merken ook een dalende toegankelijkheid voor de patiënt: waar in 2010 69% van alle op Europees niveau geregistreerde weesgeneesmiddelen in België waren terugbetaald, is dit percentage in 2013 teruggevallen tot 60%. 

Onlangs werd met het Belgisch actieplan tegen zeldzame ziekten een belangrijke stap in de juiste richting gezet. Bovendien verwelkomt pharma.be de publicatie - gisteren in het Belgische Staatsblad - van de "Wet houdende diverse bepalingen inzake de gezondheidszorg - Toegankelijkheid". Deze wet voert een versnelde procedure in voor de terugbetaling van geneesmiddelen die tegemoetkomen aan een nog onbeantwoorde medische nood. pharma.be verheugt zich over de inwerkingtreding van deze wet, die zowel de patiënten als de firma's die werken aan de geneesmiddelen van morgen ten goede komt. 

Catherine Rutten, CEO van pharma.be: "Deze nieuwe wet, die tot stand kwam in nauwe dialoog van de overheid met alle betrokken partners, waaronder pharma.be, is een belangrijke stap voorwaarts in de toegankelijkheid van innovatieve geneesmiddelen voor de patiënt. Het was een prioriteit voor ons sinds jaren. De nieuwe wet creëert een kader dat toelaat op systematische wijze, niet meer geval per geval, toegang te voorzien voor geneesmiddelen die tegemoetkomen aan een nog onbeantwoorde medische nood. Hierdoor zal de procedure nog maximaal zes maanden in beslag nemen, terwijl die nu twee tot zelfs drie jaar kan duren". 

pharma.be vraagt aandacht voor het belang van het onderzoek naar en de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Het weesgeneesmiddel is een specifieke categorie van innovatieve geneesmiddelen die een bijzondere ondersteuning nodig heeft, ook op vlak van terugbetaling, zodat de bedrijven zich kunnen blijven inzetten om deze weesgeneesmiddelen tot bij de patiënt te brengen. 

Een ziekte is "zeldzaam" als ze maximaal 5 op 10.000 inwoners van de Europese gemeenschap treft. Wereldwijd zijn er vandaag ruim 8.000 geidentifieerd zeldzame ziekten. Zij treffen 6 tot 8% van de Europese bevolking. Geschat wordt dat in Europa meer dan 30 miljoen mensen aan een zeldzame ziekte lijden. Drie vierde hiervan zijn kinderen [2]. 

Met de ruggesteun van de Europese verordening 'EG 141/2000', die krijtlijnen vastlegde om het onderzoek, de ontwikkeling en de toegang tot de markt voor weesgeneesmiddelen te vergemakkelijken, heeft de farmaceutische industrie volop ingezet in de strijd tegen zeldzame ziekten. In 2000 waren er 8 weesgeneesmiddelen (voor de behandeling, diagnose en preventie van een zeldzame ziekte) geregistreerd in Europa. In 2013 waren dit er reeds 86 [3]. 

[1] Survey door pharma.be over de prijzen van weesgeneesmiddelen in Europa in 2011, 2012 en 2013 

[2] EURORDIS (Rare Disease Europe) 

[3] RIZIV, Community register of designed orphan medical products