Oproep voor een duurzaam Belgisch kader voor weesgeneesmiddelen

27/02/2015

Zeldzame ziektendag - 28 februari 2015 :

Het afgelopen jaar 2014 keurde het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) een recordaantal van 14 zogenaamde 'weesgeneesmiddelen' goed, gericht op de behandeling, diagnose of preventie van een zeldzame ziekte.


Bedrijven die weesgeneesmiddelen ontwikkelen, nemen bewust aanzienlijke risico's om een antwoord te kunnen bieden aan patiënten die lijden aan een zeldzame aandoening.

pharma.be, de Algemene Vereniging van de Geneesmiddelenindustrie, grijpt de Zeldzame Ziektendag op 28 februari aan om de noodzaak van een specifieke en duurzame aanpak van zeldzame ziekten in België te onderlijnen, zodat de farmaceutische bedrijven zich kunnen blijven inzetten om deze geneesmiddelen tot bij de patiënt te brengen.

Zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen: een complexe uitdaging 

Jaarlijks brengt de European Organisation for Rare Diseases (EURORDIS) op Zeldzame ziektendag (28 februari) personen met een zeldzame aandoening onder de aandacht. Een ziekte is 'zeldzaam' wanneer deze voorkomt bij niet meer dan 5 op 10.000 inwoners van de Europese Unie (EU) en levensbedreigend is of een geleidelijke lichamelijke of geestelijke aftakeling veroorzaak [1]. Wereldwijd wordt het aantal zeldzame ziekten of 'weesziekten' op 6.000 tot 8.000 geschat [2]. Sommige treffen wereldwijd een handvol individuen, andere treffen vele duizenden mensen, voornamelijk kinderen.

Door de doorgaans kleine doelpopulatie stelt de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziekten zowel de artsen, de academische centra als de farmaceutische bedrijven voor bijzonder grote uitdagingen. Zo zijn weesgeneesmiddelen meestal van biotechnologische aard, wat de ontwikkeling en de productie zeer complex en tijdrovend maakt.

Desondanks zetten tal van universiteiten en farmaceutische bedrijven hun onderzoeks- en ontwikkelingscapaciteit in om intensief te zoeken naar oplossingen gericht op de behandeling, diagnose of preventie van een zeldzame ziekte. Bedrijven die deze geneesmiddelen ontwikkelen, doen enorme investeringen en nemen vaak grote risico's, ondanks de kleine doelpopulatie. De prijs per geneesmiddel kan daardoor hoog oplopen. Dit zorgt voor een spanningsveld met de beperkte middelen die de ziekteverzekering ter beschikking heeft. 

Europa zet volop in op weesgeneesmiddelen...

Om aan die specifieke noden tegemoet te komen, keurde de Europese Commissie 15 jaar geleden de Europese Verordering EG 141/2000 inzake weesgeneesmiddelen goed [3]. Ze betekende een grote stimulans voor het onderzoek en de ontwikkeling van nieuwe weesgeneesmiddelen. Daarnaast werden Lidstaten opgeroepen om nationale initiatieven te nemen om de toegang tot zorg voor patiënten met een zeldzame ziekte te verbeteren, wat in 2014 in België resulteerde in de goedkeuring van het Belgische Plan voor Zeldzame Ziekten.

De verordening werpt nu haar vruchten af. In 2000 waren er slechts een handvol geneesmiddelen voor zeldzame ziekten geregistreerd in de EU. In 2014 alleen al werd een recordaantal van 14 nieuwe weesgeneesmiddelen goedgekeurd. In totaal zijn er nu exact 100 geneesmiddelen met het statuut van 'weesgeneesmiddel' in de EU [4] voor patiënten beschikbaar gesteld.

en België ... ? 

België blinkt vooreerst uit in het klinisch onderzoek naar weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen bestemd voor de behandeling van zeldzame ziektes, met meer dan 300 klinische studies die zich hierop richten, een kwart daarvan op kinderen en jongvolwassenen [5]. Daarnaast heeft de federale overheid begin 2014 een plan voor Zeldzame Ziekten aangenomen. In augustus vorig jaar zijn enkele koninklijke besluiten ter uitvoering reeds verschenen. Binnen Europa neemt België hiermee een middenpositie in: sommige landen staan al een stuk verder, andere landen staan bijna nog nergens.

Vandaag worden 69 weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen bestemd voor de behandeling van zeldzame ziekten terugbetaald in België. We zien evenwel dat het aantal geregistreerde weesgeneesmiddelen in Europa sneller toeneemt dan dat ze in België worden terugbetaald [6]. Het zeldzame karakter van de ziekte bemoeilijkt de verzameling van de nodige gegevens om de terugbetaling te verantwoorden. Prijzen van weesgeneesmiddelen in België liggen onder het gemiddelde van prijzen in de omringende landen. De laatste jaren zijn weesgeneesmiddelen bovendien het voorwerp geweest van verschillende besparingsmaatregelen, zoals prijsdalingen en bijzondere heffingen. 

Catherine Rutten, CEO van pharma.be: "We merken dat de omgeving voor weesgeneesmiddelen in België moeilijker wordt. Wij roepen de overheid op tot een structurele dialoog om de initiatieven onverkort verder te zetten die in het kader van het Belgisch Plan voor Zeldzame Ziekten en onder impuls van het Fonds 'Zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen' (beheerd door de Koning Boudewijnstichting) genomen zijn om de behandeling van zeldzame ziekten en de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren. 

We hebben een specifiek en duurzaam kader nodig om te verhinderen dat ons land achterop zou beginnen te hinken inzake de toegang en verdeling van weesgeneesmiddelen. Op deze manier kunnen farmaceutische bedrijven zich blijven inzetten om innovatieve geneesmiddelen bestemd voor zeldzame ziektes te ontwikkelen, en vermijden we dat Belgische patiënten met een zeldzame ziekte in de kou zouden komen te staan." 

[1] Verordening EG 141/2000 van het Europees Parlement en de Raad van 16 december 1999 inzake weesgeneesmiddelen

[2] Factsheet 'What is a rare disease?', Eurordis

[3] Verordening EG 141/2000 van het Europees Parlement en de Raad van 16 december 1999 inzake weesgeneesmiddelen

[4] 'Register of designated Orphan Medicinal Products' van de Europese Unie,

[5] www.clinicaltrialsregister.eu

[6] Volgens de gegevens van het RIZIV zijn er vandaag 59 van de 100 weesgeneesmiddelen die in 2014 in Europa waren goedgekeurd terugbetaald in België. Er zijn in België nog 10 andere geneesmiddelen op de markt die door het RIZIV als weesgeneesmiddel worden erkend.

Woordvoerder :

Stefaan Fiers (02 661 91 27 - 0476 76 90 77) - sf@pharma.be

Voor meer informatie: www.rarediseaseday.org