Galenusprijs 2018: hemofilie A

Hemofilie A

10/05/2019

Hemofilie A is een erfelijke, ernstige bloedziekte waarbij het bloed onvoldoende stolt als gevolg van een gebrek aan stollingsfactor VIII. Het dagdagelijkse leven van patiënten en zorgverstrekkers wordt vaak gekenmerkt door intraveneuze toedieningen, bijna dagelijks, met een belangrijke impact op de levenskwaliteit tot gevolg (1).

Ondanks de huidige behandelingen, blijft meer dan de helft van de patiënten worstelen met doorbraakbloedingen, wat kan leiden tot lange termijn invaliditeit of zelfs levensbedreigend kan zijn (2).
Bovendien loopt 25-30% van de hemofilie A patiënten, het risico op de ontwikkeling van antilichamen (‘remmers’) tegen de toegediende stollingsfactor VIII. Dit maakt de behandeling ondoeltreffend (3). De ontwikkeling van antilichamen zorgt voor een aanhoudende bezorgdheid bij de patiënt en is de meest ernstige behandeling gerelateerde complicatie, gezien ze de behandeling tijdrovender en meer belastend maken. Daarenboven zijn de therapeutische alternatieven niet werkzaam in alle patiënten (4) en is er ondanks de prangende medische nood aan efficiënte, veilige en gebruiksvriendelijke behandelingsopties de laatste 20 jaar geen enkel nieuw geneesmiddel ter beschikking gekomen van patiënten met hemofilie A.
Een nieuwe behandeling heeft een innovatief werkingsmechanisme waardoor de patiënten beter beschermd zijn tegen bloedingen en de toediening niet meer via intraveneuze weg verloopt (5), dit leidt tot een transformatie in de behandeling en een reële verandering in de dagdagelijkse activiteiten en interacties van de patiënten en hun familie.

De prestigieuze Galenusprijs, de belangrijkste prijs in ons land voor farmaceutisch onderzoek, bestaat al meer dan 35 jaar en groeide uit een Frans initiatief dat intussen wereldwijde uitstraling geniet. Liefst 17 landen reiken de prijs elk jaar uit. De toonaangevende Galenusprijs bekroont jaarlijks een innovatief geneesmiddel en medical device, en een jonge beloftevolle onderzoeker in de farmacologie. De prijs bevordert de farmaceutische research en stimuleert therapeutische innovatie, en dat in het belang van de volksgezondheid.

Lees meer:

http://www.prixgalien-galenusprijs.be/

References
  1. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199.
  2. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013:179–84.
  3. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329.
  4. Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.
  5. Hemlibra SmPC April 2019
R.E. Dr Chr. Lenaerts - BE/HAEM/0419/0018 – 30/04/2019