Galenusprijs 2018: Erfelijke transthyretine‐gemedieerde (hATTR) amyloïdose

Erfelijke transthyretine‐gemedieerde (hATTR) amyloïdose

29/04/2019

Erfelijke transthyretine‐gemedieerde (hATTR) amyloïdose is een uiterst zeldzame, geleidelijk
invaliderende en vaak fatale ziekte veroorzaakt door een opstapeling van amyloïde afzettingen (gemuteerd transthyretine) in verschillende weefsels en organen, die de werking ervan verstoord.

hATTR amyloïdose treft voornamelijk de zenuwen (neuropathie), het hart (hartfalen) en het autonome zenuwstelsel (ernstige gastro-intestinale stoornissen) met een ingrijpende invloed op de levenskwaliteit en het vermogen om dagelijks te functioneren.
hATTR amyloïdose treft wereldwijd ongeveer 50.000 mensen.

De ontdekking van RNA interferentie ‐ een proces dat ook wel bekend staat als "gen‐uitschakeling" ‐ bracht een revolutie in de biologie die in 2006 werd bekroond met de Nobelprijs voor Geneeskunde.

RNA interferentie (RNAi) is een natuurlijk biologisch proces waarbij RNA moleculen de genexpressie of translatie remmen door gerichte mRNA‐moleculen te neutraliseren. RNAi heeft essentiële biologische functies, met name het reguleren van genexpressie. De ontdekking van RNAi was de sleutel tot begrip van manipulatie van genexpressie ter beïnvloeding van therapeutische resultaten.

De behandeling die in aanmerking komt voor de Galenusprijs biedt het vooruitzicht op het stoppen en, in sommige gevallen, het omkeren van de progressie van hATTR amyloïdose. De prestigieuze Galenusprijs, de belangrijkste prijs in ons land voor farmaceutisch onderzoek, bestaat al meer dan 35 jaar en groeide uit een Frans initiatief dat intussen wereldwijde uitstraling geniet. Liefst 17 landen reiken de prijs elk jaar uit. De toonaangevende Galenusprijs bekroont jaarlijks een innovatief geneesmiddel en medical device, en een jonge beloftevolle onderzoeker in de farmacologie. De prijs bevordert de farmaceutische research en stimuleert therapeutische innovatie, en dat in het belang van de volksgezondheid.

Lees meer:

http://www.prixgalien-galenusprijs.be/