Galenusprijs: SMA

15/05/2018

Spinal Muscular Atrophy (SMA) is een zeldzame genetische neuromusculaire degeneratieve aandoening, gekenmerkt door degeneratie van motorneuronen leidend tot atrofie van ledematen en rompspieren. Het is een ernstige, slopende ziekte die leidt tot een aanzienlijke verslechtering van de kwaliteit van leven van patiënten en verzorgers, waardoor de prognose van de patiënt, en zeker die met de ernstigste vorm bijzonder slecht is, indien men niet kan behandelen. Het is dan ook de belangrijkste genetische oorzaak van sterfte bij kinderen jonger dan 2 jaar. De huidige therapeutische aanpak is symptomatisch, gericht op het beheersen van de gevolgen van de ziekte.
Daarom is er ook een grote onvervulde medische behoefte om deze patiënten te kunnen helpen. Elk jaar publiceert het RIZIV in België een lijst van ziekten waarvoor er een grote medische behoefte bestaat. Volgens dit rapport is spinale spieratrofie de belangrijkste prioriteit.

Dit jaar maakt de nieuwe behandeling in Spinal Muscular Atrophy kans op de Galenusprijs. De prestigieuze Galenusprijs, zeg maar de Nobelprijs in de biofarmaceutische research, bestaat al meer dan 35 jaar en groeide uit een Frans initiatief dat intussen wereldwijde uitstraling geniet. Liefst 17 landen reiken de prijs elk jaar uit.De toonaangevende Galenusprijs bekroont jaarlijks een innovatief geneesmiddel en medical device, en een jonge beloftevolle onderzoeker in de farmacologie. De prijs bevordert de farmaceutische research en stimuleert therapeutische innovatie, en dat in het belang van de volksgezondheid.