Gezondheid en Innovatie

Een ziekte is 'zeldzaam' wanneer deze voorkomt bij niet meer dan 5 op 10.000 inwoners van de Europese Unie (EU) en levensbedreigend is of een geleidelijke lichamelijke of geestelijke aftakeling veroorzaakt.

Door de doorgaans kleine doelpopulatie stelt de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziekten zowel de artsen, de academische centra als de farmaceutische bedrijven voor bijzonder grote uitdagingen.