28 FEBRUARI 2019

Beste lezers,

 

Elk jaar wordt op 28 februari de Internationale Dag van de Zeldzame Ziekten georganiseerd. Deze dag werd in 2008 ingesteld op initiatief van patiënten om de aandacht te vestigen op deze zeldzame aandoeningen die minder dan 5 op 10.000 personen treffen. Vandaag brengt deze gebeurtenis miljoenen mensen over de hele wereld samen, onder de slogan "Show your rare. Show you care”. pharma.be, de vereniging van de innovatieve farmaceutische industrie, steunt deze actiedag.

Er gebeurt heel wat onderzoek in de Belgische (bio)farmaceutische sector naar nieuwe therapieën voor deze ziekten. Naast de nieuwe geneesmiddelen die vorig jaar werden goedgekeurd, loopt er in België een honderdtal klinische studies naar nieuwe behandelingen . Meer dan een kwart van alle klinische studies die in ons land lopen richten zich op zeldzame ziekten(1) tegenover een gemiddelde van 1/5 in andere Europese landen (2).

Toch stellen we vast dat het aantal weesgeneesmiddelen dat voor terugbetaling wordt goedgekeurd in België vorig jaar is gedaald (7 in 2018 tegenover 12 in 2017). Om patiënten zo snel mogelijk te helpen, pleit pharma.be voor een tweede plan voor zeldzame ziekten, na raadpleging van het management comité van het voor Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen dat binnen de Koning Boudewijnstichting werd opgericht.

In deze nieuwsbrief kunt u meer te weten komen over zeldzame aandoeningen. Ik nodig u ook uit om te luisteren naar de getuigenissen van Filip met achondroplasie en Lara Bloom, die ons vertelt over het belang van de diagnose en een luisterend oor voor de patiënt.

Veel leesplezier.

Catherine Rutten 

CEO pharma.be

 

 

(1) Source : Monitor Deloitte analyses based on EU Clinical Trials Register data (2017). 
(2)Het gemiddelde van de Europese groep referentielanden zoals o.m Frankrijk en Nederland bedraagt 20,6%, en 27,1% voor België.