Cel en gentherapieën: biologische geneesmiddelen zijn de behandelingen van de toekomst

 

Wat is een biologisch geneesmiddel?

Een biologisch geneesmiddel is een geneesmiddel dat één of meerdere werkzame bestanddelen bevat die gemaakt zijn vanuit of door levende organismen. Daarom zijn biologische geneesmiddelen veel complexer en vaak minder stabiel dan traditionele chemische geneesmiddelen.

Biologische geneesmiddelen zijn ook veel grotere structuren dan traditionele chemische geneesmiddelen. Daardoor kunnen ze enkel via een injectie worden toegediend. Dit in tegenstelling tot ‘traditionele’ chemische geneesmiddelen die kunnen geproduceerd worden in verschillende vormen (tablet, siroop, aerosol, pleister,…).

Hoewel biologische geneesmiddelen nog maar enkele decennia op de markt zijn, zijn er toch al verschillende generaties beschikbaar voor de patiënt:

In de eerste generatie ging het om eiwitten die van nature in het lichaam voorkomen. Een heel gekend voorbeeld is de behandeling van suikerziekte met het hormoon insuline. Door toediening van het hormoon aan patiënten die het niet (voldoende) produceren, kan de suikerspiegel gecontroleerd worden. In de loop der jaren werd het mogelijk om lichaamseigen producten zodanig te wijzigen dat hun werkingsduur werd verlengd, de doeltreffendheid verbeterde, de toediening door de patiënt zelf werd vergemakkelijkt.

Een volgende generatie maakte gebruik van antilichamen die specifiek bepaalde doelwitten binnen het lichaam viseren ("monoclonale" antilichamen). Hun specificiteit laat toe selectief bepaalde therapeutische doelen te gaan raken. Monoclonale antilichamen worden sinds de jaren ‘90 ingezet voor verschillende ziektes zoals auto-immuunziektes (reuma, ziekte van Crohn, psoriasis, lupus,…) en bepaalde kankers. Ze zijn een stuk complexer dan de biologische geneesmiddelen van de eerste generatie.

In de afgelopen jaren werden de monoclonale antilichamen verder verfijnd zodat immuunreacties vermeden kunnen worden. Er werden ook nieuwe therapeutische doelen gevonden. Een voorbeeld daarvan zijn een aantal recente kankerbehandelingen, waarbij de eigen afweercellen de kanker bestrijden.

De nieuwste biologische geneesmiddelen zijn bestemd voor geavanceerde therapieën, waaronder gentherapie, celtherapie en weefselmanipulatie.

Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in (menselijke) cellen in het kader van een geneeskundige behandeling. Bij erfelijke aandoeningen hoopt men dat dit genetisch materiaal kan dienen om een ziekte, die ontstaat door een niet goed functionerend gen, te genezen door een "gezond" gen in te brengen. Recentelijk werden een aantal behandelingen, die voor enkele zeldzame ziektes resulteren in genezing, goedgekeurd.

Celtherapie is het inbrengen van cellen in een weefsel in het kader van een geneeskundige behandeling. Deze cellen dienen de functie van ontbrekende of niet-functionerende cellen van de patiënt over te nemen, zodat de symptomen van de ziekte verdwijnen. Een voorbeeld hiervan is de celtherapie die in ontwikkeling is voor de behandeling van de ziekte van Crohn.

Weefselmanipulatie is het toedienen van cellen of weefsels (afkomstig van de patiënt zelf of van een donor) in het lichaam van een patiënt, om op die manier regeneratie, herstel of vervanging van defecte cellen of weefsels te bekomen.