Prix Galien 2018: l’hémophilie A

L’hémophilie A

10/05/2019

L’hémophilie A est une maladie héréditaire grave de la coagulation où, en raison d’un manque de facteur VIII, le sang ne coagule pas correctement.

La vie des patients et des donneurs de soins est souvent centrée sur des perfusions intraveineuses fréquentes, voire presque quotidiennes, ayant un impact significatif sur leur vie de tous les jours (1). Malgré les traitements actuels, plus de la moitié des patients atteints d’hémophilie A souffrent toujours de saignements incontrôlés, pouvant mener à une invalidité de longue durée ou même mettre leur vie en danger (2).
De plus, les patients atteints d’hémophilie A vivent dans la peur sans arrêt, car 25-30% développent des inhibiteurs, des anticorps contre le facteur VIII de remplacement, rendant le traitement inefficace (3). Le développement d’inhibiteurs est la complication la plus grave liée au traitement, car la gestion de la maladie prend beaucoup de temps, et est fastidieuse. En plus de cela, les alternatives thérapeutiques ne sont pas efficaces chez tous les patients (4). Aucune nouvelle classe de médicaments n’est disponible depuis 20 ans dans un domaine où persistent des besoins médicaux urgents en matière de traitements efficaces, sûrs et pratiques.
Un nouveau traitement offre un mode d’action innovant grâce auquel les patients sont mieux protégés contre les saignements et que l’administration ne se passe plus par voie intraveineuse (5). Ceci mène à une transformation dans le traitement et des changements importants dans les activités de tous les jours et les interactions des patients et leur famille.

Le prestigieux prix Galien,le prix le plus important dans notre pays pour la recherche pharmaceutique, existe depuis plus de 35 ans. Il est né d’une initiative française et a pris entretemps une dimension internationale. Pas moins de 17 pays décernent ce prix chaque année. Tous les ans, le prix Galien récompense principalement un médicament et un dispositif innovants ainsi qu’un chercheur prometteur en pharmacologie. Le prix favorise la recherche pharmaceutique et stimule l’innovation thérapeutique ce, dans l’intérêt de la santé publique.

En savoir plus:

http://www.prixgalien-galenusprijs.be/indexFR.html

References
  1. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199.
  2. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013:179–84.
  3. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329.
  4. Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.
  5. Hemlibra SmPC April 2019
R.E. Dr Chr. Lenaerts - BE/HAEM/0419/0018 – 30/04/2019