Prix Galien 2018: L'amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine (h‐ATTR)

L'amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine (h‐ATTR)

29/04/2019

L'amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine (h‐ATTR) est une maladie ultra-rare,progressivement invalidante et souvent mortelle, causée par une accumulation de dépôts amyloïdes (transthyrétine mutée) dans de nombreux tissus et organes entrainant leur dysfonctionnement.

l’amylose hATTR touche principalement les nerfs (neuropathie), le coeur (insuffisance cardiaque) et le système nerveux autonome (dysfonction gastro-intestinale grave) , ce qui a un impact profond et négatif sur la qualité de vie et la capacité à fonctionner au quotidien. L'amylose h‐ATTR touche environ 50 000 personnes dans le monde

 La découverte de l'ARNi ‐ un procédé aujourd'hui connu sous le nom de " réduction au silence des gènes (Gene silencing en anglais) " ‐ fut une révolution en biologie et a reçu le prix Nobel de médecine en 2006.

L'interférence par ARN (ARNi) est un processus biologique naturel dans lequel les molécules d'ARN inhibent l'expression ou la traduction des gènes, en neutralisant les molécules d'ARNm ciblées. L'ARNi joue un rôle biologiques essentiel, notamment en régulant l'expression des gènes. La découverte de l'ARNi a également été la clé qui nous a permis de comprendre comment manipuler l'expression des gènes pour influencer les résultats thérapeutiques.


Le traitement retenu pour une soumission au prix Galien de l’innovation thérapeutique offer la perspective d'arrêter et, dans certains cas, de renverser la progression de la maladie l'amylose h‐ATTR.Le prestigieux prix Galien,le prix le plus important dans notre pays pour la recherche pharmaceutique, existe depuis plus de 35 ans. Il est né d’une initiative française et a pris entretemps une dimension internationale. Pas moins de 17 pays décernent ce prix chaque année. Tous les ans, le prix Galien récompense principalement un médicament et un dispositif innovants ainsi qu’un chercheur prometteur en pharmacologie. Le prix favorise la recherche pharmaceutique et stimule l’innovation thérapeutique ce, dans l’intérêt de la santé publique.