Prix Galien: SMA

15/05/2018

L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire dégénérative rare, d'origine génétique,
caractérisée par une dégénérescence des motoneurones entraînant une atrophie des muscles des membres et du tronc. Il s'agit d'une maladie grave, invalidante, entrainant une dégradation importante de la qualité de vie des patients et des aidants et mettant en cause le pronostic vital des patients dans les formes les plus sévères. Il s'agit de la 1ère cause de mortalité génétique chez les enfants de moins de 2 ans.

L'approche thérapeutique est symptomatique, focalisée sur la prise en charge des conséquences de la maladie.
Il existe donc un besoin médical non couvert majeur pour ces patients.
Chaque année, en Belgique, l’INAMI publie une liste de maladies pour lesquelles il existe un besoin médical non satisfait. Selon ce rapport, l'amyotrophie spinale constitue la priorité numéro 1 selon les autorités belges.

Cette année, le nouveaux traitement dans l'amyotrophie spinale a une chance de gagner le prix Galien. Le prestigieux prix Galien, pratiquement l’équivalent du prix Nobel de la recherche pharmaceutique, existe depuis plus de 35 ans. Il est né d’une initiative française et a pris entretemps une dimension internationale. Pas moins de 17 pays décernent ce prix chaque année. Tous les ans, le prix Galien récompense principalement un médicament et un dispositif innovants ainsi qu’un chercheur prometteur en pharmacologie. Le prix favorise la recherche pharmaceutique et stimule l’innovation thérapeutique ce, dans l’intérêt de la santé publique.