Qu’est-ce qu’une étude clinique ?

La mise à disposition d’un nouveau médicament pour les patients est le résultat d’un processus long et complexe. En général, il faut 10 à 12 années de recherches approfondies avant que soit découverte une molécule prometteuse présentant de nouveaux bénéfices en termes de santé. Des milliers de molécules et de combinaisons doivent être passées au crible pour qu’en fin de compte un seul médicament puisse être proposé aux patients. Après identification d’une molécule potentielle, celle-ci peut entrer en ligne de compte pour un programme d’étude clinique.

Les études cliniques sont une forme de recherche scientifique chez l’homme essentielle pour tester un nouveau médicament potentiel. Les études peuvent uniquement être réalisées dans des centres cliniques agréés par les autorités et suivent un protocole clairement défini permettant une analyse et une documentation approfondies de toutes les données.

Les essais complexes sont d’un intérêt capital pour tester de potentiels médicaments innovants quant à :

  1. leur efficacité et leur sécurité, y compris les interactions possibles avec d’autres médicaments et les effets indésirables éventuels ;
  2. leur mode de délivrance le plus efficace et leur dosage optimal.

En outre, les études cliniques peuvent mettre en lumière à quels types de patients le traitement offre les plus grands bénéfices thérapeutiques.

Un essai clinique comprend en général 4 phases successives :

Phase 0 : screening (Durée : 3 à 4 ans)

  • Recherche sur les caractéristiques chimiques et pharmaceutiques de la molécule, y compris les tests précliniques sur les cellules et les animaux, afin de tester l’efficacité et la sécurité de la nouvelle molécule
  • Essais exploratoires (microdoses) chez l’homme pour analyser l’absorption de la molécule dans le corps humain (attentes sur base des tests précliniques)

Phase 1 : quelques dizaines de volontaires

  • Etude sur quelques dizaines de personnes, le plus souvent des volontaires sains, afin d’analyser pas à pas l’absorption de la nouvelle molécule dans le corps humain et d’identifier les éventuels effets indésirables
  • Consultez aussi le site web de Bapu (Belgian Association of Phase 1 Units) pour de plus amples informations sur les centres de recherche phase 1 en Belgique
  • Reportage à la RTBF : Essais cliniques en Belgique: qui sont les cobayes? (10 mai 2017)
  • Regarder ci-dessous les interviews dans une unité de Phase I : Dr. Anna Colzi, Medical Director, Dr. Isabelle Huyghe, Clinical Research physician, et Mario (un volontaire)

  

Phase 2 : quelques centaines de patients

  • Etude sur quelques centaines de patients afin de déterminer le dosage optimal du médicament

Phase 3 : quelques milliers de patients

  • Etude de grande ampleur auprès de patients pour confirmer à grande échelle les résultats des tests précédents
  • Comparaison du nouveau médicament avec les traitements existants et/ou placébos au moyen d’un essai en double aveugle randomisé
  • Si la phase 3 est concluante, les résultats sont évalués par l’Agence européenne des médicaments (EMA), qui décidera d’accorder ou non l’autorisation de mise sur le marché du nouveau médicament.

Phase 4 : utilisation « real life »

  • Tests après l’introduction sur le marché sur un nombre très élevé de patients. Ces tests servent à recueillir des informations sur le nouveau médicament dans des conditions réelles d’utilisation (efficacité à long terme).