Appel à un cadre durable pour les médicaments orphelins en Belgique

25/02/2015

Journée des maladies rares - 28 février 2015 :

Résumé : En 2014, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a approuvé le nombre record de 14 médicaments dits « orphelins » pour le traitement, le diagnostic ou la prévention d'une maladie rare.


Les entreprises qui développement des médicaments orphelins prennent consciemment des risques importants afin de pouvoir répondre aux besoins des patients atteints d'une affection rare.

Pour pharma.be, l'Association Générale de l'Industrie du Médicament, la Journée des maladies rares de ce 28 février est l'occasion de souligner la nécessité d'une approche spécifique et durable des maladies rares en Belgique, pour que les entreprises pharmaceutiques puissent continuer à s'investir pour mettre des médicaments à disposition des patients concernés.

Maladies rares et médicaments orphelins : un défi complexe 

Chaque 28 février à l'occasion de la Journée des maladies rares, EURORDIS (European Organisation for Rare Diseases) donne un coup de projecteur sur les personnes atteintes d'une maladie rare. Une maladie est dite « rare » lorsqu'elle touche maximum 5 habitants sur 10.000 dans l'Union européenne (UE) et met la vie en danger ou provoque un déclin progressif des fonctions physiques ou cognitives [1]. Dans le monde, le nombre de maladies rares ou « maladies orphelines » est estimé entre 6 000 et 8 000 [2] . Pour certaines, les patients se comptent sur les doigts de la main à l'échelle mondiale, pour d'autres, ils sont des milliers, principalement des enfants. 

En raison de la taille généralement réduite de la population cible, le développement de nouveaux médicaments pour les maladies rares met les médecins, les centres universitaires mais également les entreprises pharmaceutiques devant des défis particulièrement difficiles. Sans compter que comme les médicaments orphelins sont le plus souvent issus de la biotechnologie, leur développement et leur production s'avèrent particulièrement complexes et chronophages. 

Malgré tout, de nombreuses universités et entreprises pharmaceutiques utilisent intensivement leurs capacités de recherche et de développement pour trouver des solutions axées sur le traitement, le diagnostic ou la prévention d'une maladie rare. Les entreprises qui développement ces médicaments consentent d'énormes investissements et prennent souvent des risques importants, malgré la population cible restreinte. Le prix par médicament peut dès lors être très élevé, générant de la sorte un champ de tension avec les moyens limités dont dispose l'assurance maladie.

L'Europe s'investit pleinement pour les médicaments orphelins 

Pour répondre à ces besoins spécifiques, la Commission européenne a approuvé il y a 15 ans le règlement européen (CE) n° 141/2000 concernant les médicaments orphelins [3]. Ce règlement a constitué un grand incitant pour la recherche et le développement de nouveaux médicaments orphelins. En outre, les Etats membres ont été appelés à prendre des initiatives nationales pour améliorer l'accès des patients atteints d'une maladie rare aux soins, avec pour résultante l'approbation du Plan belge pour les Maladies Rares en 2014.

Le règlement porte maintenant ses fruits. En 2000, seule une poignée de médicaments étaient enregistrés pour des maladies rares dans l'UE, contre 14 nouveaux médicaments orphelins approuvés pour la seule année 2014, un nombre record ! Au total, exactement 100 médicaments avec le statut de « médicament orphelin » ont été mis à la disposition des patients dans l'UE [4]. 

Qu'en est-il de la Belgique ? 

La Belgique excelle dans la recherche clinique sur les médicaments orphelins et les médicaments destinés au traitement de maladies rares ; plus de 300 études cliniques s'y consacrent, dont un quart concernent les enfants et les jeunes adultes [5].  

En outre, début 2014, le gouvernement fédéral a mis en place un Plan pour les Maladies Rares. En août de l'année passée, quelques arrêtés royaux d'exécution ont déjà paru, ce qui fait de notre pays un élève moyen au niveau européen : certains pays sont beaucoup plus loin, d'autres ne sont presque nulle part. 

69 médicaments orphelins et médicaments destinés au traitement de maladies rares sont actuellement remboursés en Belgique. 

Nous constatons néanmoins que le nombre de médicaments orphelins enregistrés en Europe augmente plus rapidement que le nombre de médicaments orphelins remboursés en Belgique [6]. Le caractère rare de la maladie complique la collecte des données nécessaires pour justifier le remboursement. Les prix des médicaments orphelins en Belgique sont inférieurs à la moyenne des prix dans les pays limitrophes. Ces dernières années, les médicaments orphelins ont par ailleurs fait l'objet de différentes mesures d'économie, telles que des diminutions de prix et des taxes spéciales. 

Catherine Rutten, CEO de pharma.be: « Nous constatons que l'environnement pour les médicaments orphelins devient plus compliqué en Belgique. Nous appelons les autorités à un dialogue structurel afin de poursuivre sans relâche les initiatives prises dans le cadre du Plan belge pour les Maladies Rares et sous l'impulsion du Fonds « Maladies rares et médicaments orphelins » (géré par la Fondation Roi Baudouin) visant à stimuler le traitement des maladies rares et le développement des médicaments orphelins. 

Nous avons besoin d'un cadre spécifique et durable pour éviter que notre pays rejoigne progressivement les mauvais élèves en matière d'accès et de distribution de médicaments orphelins. Ce cadre permettra aux entreprises pharmaceutiques de continuer à s'investir dans le développement de médicaments innovants destinés aux maladies rares, et d'éviter que les patients belges concernés ne se retrouvent sans traitement. » 

[1] EC 141/2000 on orphan medicinal products

[2] Factsheet 'What is a rare disease?', Eurordis

[3] Règlement CE 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins

[4] 'Register of designated Orphan Medicinal Products' de l'Union européenne

[5] www.clinicaltrialsregister.eu

[6] Selon les données de l'INAMI, sur les 100 médicaments orphelins approuvés en 2014 en Europe, 59 sont remboursés en Belgique. Il y a en Belgique encore 10 autres médicaments sur le marché qui sont reconnus comme médicaments orphelins par l'INAMI.