maladies rares et médicaments orphelins

  • 11e édition de la journée internationale des maladies rares

    Au total 12 nouveaux médicaments[1] ont été approuvés l’an dernier par la commission de remboursement pour soulager les patients atteints de maladies rares.

     

    Catherine Rutten, CEO de pharma.be, la coupole de l’industrie pharmaceutique innovante en Belgique :

    « La mobilisation du secteur pharmaceutique en Belgique est forte, au-delà de ces 12 nouveaux traitements, 102 études cliniques se déroulent en ce moment dans les entreprises pharmaceutiques installées en Belgique pour tenter de faire avancer la recherche dans ce domaine si spécifique. Dans notre pays, 82 pour cent des études cliniques sont initiées par l’industrie. La recherche académique est l’autre pôle de développement. L’espoir est mis sur les nouveaux traitements de thérapies géniques ainsi que sur le développement des médicaments biologiques »

    Dans la lutte contre les maladies rares, les défis sont majeurs :

    Kristel De Gauquier, Medical Director chez pharma.be : « le secteur pharmaceutique doit faire face a deux défis majeurs. • le défi scientifique : Il faut non seulement identifier une molécule potentiellement capable de lutter contre la maladie mais aussi effectuer les essais cliniques qui assurent l’efficacité du traitement et qui garantissent bien évidement la sécurité des patients. C’est très complexe dans le cas d’une maladie rare car, par définition, le nombre de patients est très faible. • L’autre défi est économique : le coût de développement d’un traitement pour une maladie rare est le même que pour une autre maladie. Le nombre de patients potentiels est beaucoup plus petit et il est donc beaucoup plus difficile pour les compagnies pharmaceutiques de récupérer leurs investissements. Malgré cela on remarque que chaque année de nouveaux traitements voient le jour. Au niveau belge, en 2017, on a compté plus de 12 nouveaux traitements disponibles pour les patients touchés par les maladies rares. »

    Les maladies rares ?

    Il s'agit de maladies — le plus souvent génétiques — qui mettent la vie en danger ou entraînent une invalidité chronique, et dont la faible prévalence nécessite une action conjointe pour :

    •réduire le nombre de personnes atteintes

    •prévenir le décès des nouveau-nés et des enfants

    •préserver la qualité de vie et le potentiel socio-économique des malades.

    Selon la définition européenne, une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle touche moins d’une personne sur 2000.

    En Belgique, plus de 600.000. patients sont touchés par une maladie rare.

    Combien de maladies rares ?

    Il existe plus de 6000 maladies rares différentes.

     
     

    Contacts :

    Stefaan Fiers, porte-parole pharma.be (NL) : Cette adresse e-mail est protégée contre les robots spammeurs. Vous devez activer le JavaScript pour la visualiser. 0476-76.90.77.

    Gregory Willocq, porte-parole pharma.be (FR): Cette adresse e-mail est protégée contre les robots spammeurs. Vous devez activer le JavaScript pour la visualiser. 0475-980.903.

     

     



    [1] 12 nouveaux médicaments pour 10 maladies rares différentes. Chiffres pharma.be

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