Thérapies cellulaires et géniques : les médicaments biologiques sont les traitements du futur

 

Qu’est-ce qu’un médicament biologique ?

Un médicament biologique est un médicament qui contient un ou plusieurs principes actifs produits à partir ou par des organismes vivants. C’est pourquoi les médicaments biologiques sont beaucoup plus complexes que les médicaments chimiques traditionnels. Ils sont aussi plus ciblé et généralement mieux tolérés par les patients.

Les substances biologiques sont des structures plus lourdes que les médicaments chimiques traditionnels. C’est ce qui explique que les médicaments biologiques ne peuvent être administrés que par injection contrairement aux médicaments chimiques ‘traditionnels’, qui peuvent être produits sous plusieurs formes (en comprimé, sirop, aérosol, patch…).

Bien que les médicaments biologiques ne soient sur le marché que depuis quelques décennies, plusieurs générations sont déjà disponibles pour le patient :

Lors de la première génération, il s’agissait de protéines présentes naturellement dans le corps. Un exemple très connu est le traitement du diabète avec l’hormone qu’est l’insuline. En administrant cette hormone aux patients qui n’en produisent pas (suffisamment), la glycémie peut être contrôlée. Au fil des années, il est devenu possible de modifier les produits issus du corps humain afin de prolonger leur durée d’action, d’améliorer leur efficacité, de faciliter leur administration par le patient lui-même…

La génération suivante comportait des anticorps qui visent spécifiquement certaines cibles à l’intérieur du corps (anticorps "monoclonaux"). Leur spécificité permet d’atteindre certaines cibles thérapeutiques de manière très sélective. Les anticorps monoclonaux sont utilisés depuis les années 1990 pour différentes maladies, telles que les maladies auto-immunes (rhumatismes, maladie de Crohn, psoriasis, lupus…) et certains cancers. Ils sont beaucoup plus complexes par rapport aux médicaments biologiques issus de la première génération.

Ces dernières années, les anticorps monoclonaux ont encore été affinés afin d’éviter les réactions immunitaires. De nouvelles cibles thérapeutiques ont également été découvertes, par exemple, des traitements anticancéreux récents grâce auxquels nos propres cellules immunitaires combattront le cancer.

Les médicaments biologiques les plus récents sont destinés aux thérapies avancées, dont la thérapie génique, la thérapie cellulaire et l’ingénierie tissulaire.

La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules (humaines) dans le cadre d’un traitement médical. Dans le cas de maladies héréditaires, l’objectif est que ce matériel génétique puisse servir à guérir une maladie due à un gène défectueux en ajoutant un gène « sain ». Récemment, des traitements permettant de guérir certaines maladies rares ont été approuvés.

La thérapie cellulaire consiste à introduire des cellules dans un tissu dans le cadre d’un traitement médical. Ces cellules assurent la fonction de cellules manquantes ou défectueuses chez le patient, afin de faire disparaître les symptômes de la maladie. Un exemple est la thérapie cellulaire qui est en développement pour la maladie de Crohn.

L’ingénierie tissulaire est l’administration de cellules ou de tissus (du patient lui-même ou d’un donneur) dans le corps du patient, afin d’obtenir la régénération, la réparation ou le remplacement de cellules ou de tissus défectueux.